Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Низкобелковая диета у пациентов с миопатиями, связанными с коллагеном VI (LPD)

28 октября 2016 г. обновлено: Istituto Ortopedico Rizzoli

Низкобелковая диета для коррекции дефектной аутофагии у пациентов с миопатиями, связанными с коллагеном VI

  • Это двухэтапное предварительное исследование с 3-месячной фазой наблюдения за естественным течением, за которым следует 12-месячное открытое несравнительное несравнительное пилотное исследование фазы II эффективности, безопасности и переносимости низкобелковая диета (НББ) у 8 взрослых пациентов с миопатией Бетлема (БМ) и врожденной мышечной дистрофией Ульриха (ВКМД).
  • Целью этого исследования является проверка влияния нормокалорийного LPD на реактивацию аутофагии у пациентов с BM/UCMD. Первичной конечной точкой исследования будет изменение мышечной биопсии Беклина 1, маркера аутофагии, через 1 год лечения LPD по сравнению с исходным уровнем.
  • Обоснование основано на наших открытиях, что (i) митохондриальная дисфункция, опосредованная неправильным открытием PTP, играет ключевую роль в миопатиях коллагена VI; (ii) дефектная аутофагия с нарушением удаления дефектных митохондрий усиливает дефект; и (iii) реактивация аутофагии с помощью диеты с низким содержанием белка или лечения циклоспорином А, митохондриальным ингибитором PTP, излечила мышей Co6a1-/-, намекая на общую цель среди всех полезных методов лечения, а именно на аутофагию.
  • Конкретные цели этого проекта заключаются в том, чтобы (i) изучить изменения клинических, нутритивных и лабораторных параметров в когорте пациентов с BM/UCMD в течение 3-месячного периода наблюдения перед началом лечения LPD; (ii) оценить влияние нормокалорического LPD на коррекцию дефектной аутофагии в мышцах пациентов; (iii) проверить, отражают ли новые неинвазивные биомаркеры активации аутофагии в крови эффект LPD в биопсии мышц; (iv) оценить клиническую эффективность и безопасность LPD с инновационной комбинацией дополнительных показателей нутритивного статуса у пациентов.
  • Ожидаемый результат заключается в определении и проверке терапевтического подхода к питанию для повышения регуляции аутофагии при BM/UCMD.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

8

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Италия
      • Bologna, Италия, 40136
        • Istituto Ortopedico Rizzoli

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины или женщины в возрасте ≥18 лет.
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность и должны использовать адекватную контрацепцию во время исследования.
  • Клиническая и молекулярная диагностика миопатии Бетлема или врожденной мышечной дистрофии Ульриха.
  • Отсутствие предыдущего лечения CsA в течение 6 месяцев до начала исследования.
  • Желание и способность соблюдать график учебных визитов и другие требования протокола.
  • Подписано письменное информированное согласие.

Критерий исключения:

  • Текущие или история заболевания печени или почек.
  • Беременные или кормящие женщины.
  • Любое серьезное заболевание внутренних органов, мешающее исследованию.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Все пациенты на низкобелковой диете
Другой: Диета с низким содержанием белка
Пациенты будут получать диету с 0,6-0,8 граммов белка/килограмм массы тела/день в течение одного года. Хлеб, печенье и макаронные изделия будут частично заменены белковой пищей.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Реактивация аутофагии, измеряемая как изменение Беклина 1 в качестве маркера аутофагии в биопсии мышц от исходного уровня (день 1) до дня 365.
Временное ограничение: один год
один год

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оцените безопасность LPD у пациентов с BM/UCMD. Пищевые параметры. Мышечная масса . Мышечная сила
Временное ограничение: один год
один год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Istituto Ortopedico Rizzoli

Следователи

  • Главный следователь: Luciano Merlini, MD, Istituto Ortopedico Rizzoli, Bologna, Italy

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 октября 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июня 2013 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 сентября 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 сентября 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 сентября 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

22 сентября 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

31 октября 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 октября 2016 г.

Последняя проверка

1 октября 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • IOR-0018156

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Диета с низким содержанием белка

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Ghana

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться