Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dieta niskobiałkowa u pacjentów z miopatiami związanymi z kolagenem VI (LPD)

28 października 2016 zaktualizowane przez: Istituto Ortopedico Rizzoli

Dieta niskobiałkowa w celu skorygowania wadliwej autofagii u pacjentów z miopatiami związanymi z kolagenem VI

  • Jest to dwuetapowe badanie rozpoznawcze z 3-miesięczną fazą obserwacyjną dotyczącą naturalnego przebiegu, po której następuje 12-miesięczne, otwarte, nieporównawcze, jednoramienne badanie pilotażowe fazy II dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji dieta niskobiałkowa (LPD) u 8 dorosłych pacjentów z miopatią Bethlema (BM) i wrodzoną dystrofią mięśniową Ullricha (UCMD).
  • Celem tego badania jest przetestowanie wpływu normokalorycznej LPD na reaktywację autofagii u pacjentów z BM/UCMD. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania będzie zmiana biopsji mięśni Beclin 1, markera autofagii, po 1 roku leczenia LPD w porównaniu z wartością wyjściową.
  • Uzasadnienie opiera się na naszych odkryciach, że (i) dysfunkcja mitochondriów, w której pośredniczy niewłaściwe otwarcie PTP, odgrywa kluczową rolę w miopatiach kolagenu VI; (ii) wadliwa autofagia z upośledzonym usuwaniem wadliwych mitochondriów wzmacnia defekt; oraz (iii) reaktywacja autofagii za pomocą diety niskobiałkowej lub leczenia cyklosporyną A, mitochondrialnym inhibitorem PTP, wyleczonych myszy Co6a1-/-, co wskazuje na wspólny cel wszystkich korzystnych terapii - mianowicie autofagię.
  • Szczegółowe cele tego projektu to (i) zbadanie zmian parametrów klinicznych, żywieniowych i laboratoryjnych w kohorcie pacjentów z BM/UCMD podczas 3-miesięcznego okresu obserwacji przed rozpoczęciem leczenia LPD; (ii) ocenić wpływ normokalorycznej LPD na korygowanie wadliwej autofagii w mięśniach pacjentów; (iii) sprawdzić, czy badane we krwi nowe nieinwazyjne biomarkery aktywacji autofagii odzwierciedlają efekt LPD w biopsji mięśnia; (iv) ocenić skuteczność kliniczną i bezpieczeństwo LPD za pomocą innowacyjnej kombinacji uzupełniających pomiarów stanu odżywienia pacjentów.
  • Oczekiwanym rezultatem jest zdefiniowanie i walidacja terapeutycznego podejścia żywieniowego w zwiększaniu autofagii w przypadku BM/UCMD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Bologna, Włochy, 40136
        • Istituto Ortopedico Rizzoli

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni lub kobiety w wieku ≥18 lat.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego i muszą stosować odpowiednią antykoncepcję podczas badania.
  • Kliniczna i molekularna diagnostyka miopatii Bethlema lub wrodzonej dystrofii mięśniowej Ullricha.
  • Brak wcześniejszego leczenia CsA w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania.
  • Chęć i zdolność do przestrzegania harmonogramu wizyt studyjnych i innych wymagań protokołu.
  • Pisemna świadoma zgoda podpisana.

Kryteria wyłączenia:

  • Obecna lub przebyta choroba wątroby lub nerek.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Wszelkie poważne schorzenia wewnętrzne zakłócające badanie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wszyscy pacjenci na diecie niskobiałkowej
Inny: Dieta niskobiałkowa
Pacjenci otrzymają dietę z 0,6-0,8 gramów białka/kilogram masy ciała/dzień przez rok. Chleb, ciastka i makarony zostaną częściowo zastąpione pokarmami abiałkowymi.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Reaktywacja autofagii mierzona jako zmiana Beclin 1 jako markera autofagii w biopsji mięśnia od linii podstawowej (dzień 1) do dnia 365
Ramy czasowe: rok
rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa LPD u pacjentów z BM/UCMD. Parametry żywieniowe . Masa mięśniowa . Siła mięśni
Ramy czasowe: rok
rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Istituto Ortopedico Rizzoli

Śledczy

  • Główny śledczy: Luciano Merlini, MD, Istituto Ortopedico Rizzoli, Bologna, Italy

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 października 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 września 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 września 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

22 września 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

31 października 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 października 2016

Ostatnia weryfikacja

1 października 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IOR-0018156

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dieta niskobiałkowa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Austria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj