Dieta de baixa proteína em pacientes com miopatias relacionadas ao colágeno VI (LPD)
28 de outubro de 2016 atualizado por: Istituto Ortopedico Rizzoli
Dieta de baixa proteína para corrigir a autofagia defeituosa em pacientes com miopatias relacionadas ao colágeno VI
- Este é um estudo exploratório de 2 estágios com uma fase observacional de 3 meses no curso natural, seguido por um estudo piloto de fase II, aberto, não comparativo, de braço único, de 12 meses sobre a eficácia, segurança e tolerabilidade de uma dieta pobre em proteínas (LPD) em 8 pacientes adultos com miopatia de Bethlem (BM) e distrofia muscular congênita de Ullrich (UCMD).
- O objetivo deste estudo é testar o efeito de um LPD normocalórico para reativar a autofagia em pacientes com BM/UCMD. O ponto final primário do estudo será a mudança na biópsia muscular de Beclin 1, um marcador de autofagia, em 1 ano de tratamento com LPD quando comparado com a linha de base.
- A justificativa baseia-se em nossas descobertas de que (i) a disfunção mitocondrial mediada pela abertura inadequada do PTP desempenha um papel fundamental nas miopatias do colágeno VI; (ii) autofagia defeituosa com remoção prejudicada de mitocôndrias defeituosas amplifica o defeito; e (iii) reativação da autofagia com uma dieta pobre em proteínas ou tratamento com ciclosporina A, o inibidor mitocondrial de PTP, camundongos Co6a1-/- curados, sugerindo um alvo comum entre todos os tratamentos benéficos - a autofagia.
- Os objetivos específicos deste projeto são (i) estudar as modificações de parâmetros clínicos, nutricionais e laboratoriais em uma coorte de pacientes com MB/UCMD durante um período de observação de 3 meses antes de iniciar o tratamento LPD; (ii) avaliar o efeito de um LPD normocalórico na correção da autofagia defeituosa em músculos de pacientes; (iii) testar se novos biomarcadores não invasivos de ativação da autofagia examinados no sangue estão refletindo o efeito do LPD na biópsia muscular; (iv) avaliar a eficácia clínica e segurança do LPD com uma combinação inovadora de medidas complementares do estado nutricional em pacientes.
- O resultado esperado é definir e validar uma abordagem nutricional terapêutica na regulação positiva da autofagia para BM/UCMD.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
8
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Bologna, Itália, 40136
- Istituto Ortopedico Rizzoli
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens ou mulheres com idade ≥18 anos.
- As mulheres em idade reprodutiva devem ter um teste de gravidez negativo e devem usar métodos contraceptivos adequados durante o estudo.
- Diagnóstico clínico e molecular da miopatia de Bethlem ou distrofia muscular congênita de Ullrich.
- Nenhum tratamento anterior com CsA dentro de 6 meses antes do início do estudo.
- Disposto e capaz de cumprir o cronograma de visitas do estudo e outros requisitos do protocolo.
- Consentimento informado por escrito assinado.
Critério de exclusão:
- Atual ou histórico de doença hepática ou renal.
- Mulheres grávidas ou lactantes.
- Qualquer condição grave de medicina interna que interfira no estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Todos os pacientes em uma dieta pobre em proteínas
|
Os pacientes receberão uma dieta com 0,6-0,8
gramas de proteína/quilograma de peso corporal/dia durante um ano.
Pães, biscoitos e massas serão parcialmente substituídos por alimentos aproteicos.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Reativação da autofagia medida como uma alteração em Beclin 1 como marcador de autofagia na biópsia muscular desde o início (dia 1) até o dia 365
Prazo: um ano
|
um ano
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Avalie a segurança de um LPD em pacientes com BM/UCMD. Parâmetros nutricionais. Massa muscular . Força muscular
Prazo: um ano
|
um ano
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Luciano Merlini, MD, Istituto Ortopedico Rizzoli, Bologna, Italy
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Grumati P, Coletto L, Sabatelli P, Cescon M, Angelin A, Bertaggia E, Blaauw B, Urciuolo A, Tiepolo T, Merlini L, Maraldi NM, Bernardi P, Sandri M, Bonaldo P. Autophagy is defective in collagen VI muscular dystrophies, and its reactivation rescues myofiber degeneration. Nat Med. 2010 Nov;16(11):1313-20. doi: 10.1038/nm.2247. Epub 2010 Oct 31.
- Castagnaro S, Pellegrini C, Pellegrini M, Chrisam M, Sabatelli P, Toni S, Grumati P, Ripamonti C, Pratelli L, Maraldi NM, Cocchi D, Righi V, Faldini C, Sandri M, Bonaldo P, Merlini L. Autophagy activation in COL6 myopathic patients by a low-protein-diet pilot trial. Autophagy. 2016 Dec;12(12):2484-2495. doi: 10.1080/15548627.2016.1231279. Epub 2016 Sep 22.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de outubro de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de junho de 2013
Conclusão do estudo (Real)
1 de setembro de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de setembro de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de setembro de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
22 de setembro de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
31 de outubro de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de outubro de 2016
Última verificação
1 de outubro de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- IOR-0018156
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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