Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Fehérjeszegény étrend kollagén VI-val kapcsolatos myopathiában szenvedő betegeknél (LPD)

2016. október 28. frissítette: Istituto Ortopedico Rizzoli

Alacsony fehérjetartalmú étrend a hibás autofágia korrigálására kollagén VI-hoz kapcsolódó myopathiában szenvedő betegeknél

  • Ez egy kétlépcsős feltáró vizsgálat 3 hónapos megfigyelési fázissal a természetes lefolyáson, amit egy 12 hónapos, nyílt, nem összehasonlító, egykarú, II. fázisú kísérleti vizsgálat követ a gyógyszer hatékonyságáról, biztonságosságáról és tolerálhatóságáról. alacsony fehérjetartalmú diéta (LPD) 8 Bethlem myopathiában (BM) és Ullrich veleszületett izomdisztrófiában (UCMD) szenvedő felnőtt betegnél.
  • Ennek a vizsgálatnak a célja egy normokaloriás LPD hatásának tesztelése az autofágia reaktiválására BM/UCMD betegekben. A vizsgálat elsődleges végpontja az autofágia markere, a Beclin 1 izombiopsziájának változása lesz az 1 éves LPD-kezelés után az alapvonalhoz képest.
  • Az indoklás azon a felfedezéseinken nyugszik, hogy (i) a PTP nem megfelelő megnyitása által közvetített mitokondriális diszfunkció kulcsszerepet játszik a kollagén VI-os myopathiákban; (ii) a hibás autofágia a hibás mitokondriumok károsodott eltávolításával felerősíti a hibát; és (iii) az autofágia újraaktiválása alacsony fehérjetartalmú diétával vagy ciklosporin A-val, a mitokondriális PTP-gátlóval való kezeléssel, meggyógyította a Co6a1-/- egereket, utalva az összes előnyös kezelés közös célpontjára - nevezetesen az autofágiára.
  • A projekt konkrét céljai a következők: (i) a klinikai, táplálkozási és laboratóriumi paraméterek változásainak tanulmányozása BM/UCMD-ben szenvedő betegek egy csoportjában az LPD-kezelés megkezdése előtti 3 hónapos megfigyelési időszakban; (ii) értékeli a normokaloriás LPD hatását a betegek izomzatának hibás autofágiájában; (iii) annak tesztelése, hogy az autofágia aktiválásának vérben vizsgált új, nem invazív biomarkerei tükrözik-e az LPD hatását az izombiopsziában; (iv) értékelje az LPD klinikai hatékonyságát és biztonságosságát a betegek tápláltsági állapotát kiegészítő intézkedések innovatív kombinációjával.
  • A várható eredmény egy terápiás táplálkozási megközelítés meghatározása és validálása a BM/UCMD autofágia-upregulációjában.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

8

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Olaszország
      • Bologna, Olaszország, 40136
        • Istituto Ortopedico Rizzoli

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 18 év feletti férfiak vagy nők.
  • A fogamzóképes korú nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük, és megfelelő fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a vizsgálat során.
  • Bethlem myopathia vagy Ullrich veleszületett izomdisztrófia klinikai és molekuláris diagnosztikája.
  • A vizsgálat megkezdése előtt 6 hónapon belül nem kapott korábbi CsA-kezelést.
  • Hajlandó és képes betartani a tanulmányi látogatások ütemtervét és egyéb protokollkövetelményeket.
  • Aláírt írásos beleegyezés.

Kizárási kritériumok:

  • Jelenlegi vagy anamnézisben lévő máj- vagy vesebetegség.
  • Terhes vagy szoptató nők.
  • Bármilyen súlyos belgyógyászati ​​állapot, amely zavarja a vizsgálatot.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Minden beteg alacsony fehérjetartalmú diétán
Egyéb: Fehérjeszegény étrend
A betegek 0,6-0,8 diétát kapnak gramm fehérje/testtömeg-kilogramm/nap egy évig. A kenyeret, a kekszeket és a tésztákat részben aproteikus ételekkel helyettesítik.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Az autofágia reaktivációja a Beclin 1 változásaként mérve, mint az autofágia markere az izombiopsziában az alapvonaltól (1. nap) a 365. napig
Időkeret: egy év
egy év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Értékelje az LPD biztonságosságát BM/UCMD-ben szenvedő betegeknél. Táplálkozási paraméterek. Izomtömeg . Izomerő
Időkeret: egy év
egy év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Istituto Ortopedico Rizzoli

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Luciano Merlini, MD, Istituto Ortopedico Rizzoli, Bologna, Italy

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. október 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2013. június 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2013. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. szeptember 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. szeptember 21.

Első közzététel (Becslés)

2011. szeptember 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2016. október 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. október 28.

Utolsó ellenőrzés

2016. október 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • IOR-0018156

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fehérjeszegény étrend

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Brazil

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel