Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Proteinarme Ernährung bei Patienten mit Kollagen-VI-bedingten Myopathien (LPD)

28. Oktober 2016 aktualisiert von: Istituto Ortopedico Rizzoli

Proteinarme Ernährung zur Korrektur einer fehlerhaften Autophagie bei Patienten mit Myopathien im Zusammenhang mit Kollagen VI

  • Dies ist eine 2-stufige explorative Studie mit einer 3-monatigen Beobachtungsphase zum natürlichen Verlauf, gefolgt von einer 12-monatigen, offenen, nicht vergleichenden, einarmigen Phase-II-Pilotstudie zur Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von eine proteinarme Diät (LPD) bei 8 erwachsenen Patienten mit Bethlem-Myopathie (BM) und kongenitaler Ullrich-Muskeldystrophie (UCMD).
  • Ziel dieser Studie ist es, die Wirkung eines normokalorischen LPD zur Reaktivierung der Autophagie bei BM/UCMD-Patienten zu testen. Der primäre Endpunkt der Studie wird die Veränderung der Muskelbiopsie von Beclin 1, einem Marker für Autophagie, nach 1 Jahr LPD-Behandlung im Vergleich zum Ausgangswert sein.
  • Die Begründung beruht auf unseren Entdeckungen, dass (i) eine mitochondriale Dysfunktion, die durch eine unangemessene Öffnung des PTP vermittelt wird, eine Schlüsselrolle bei Kollagen-VI-Myopathien spielt; (ii) eine fehlerhafte Autophagie mit beeinträchtigter Entfernung defekter Mitochondrien verstärkt den Defekt; und (iii) Reaktivierung der Autophagie mit einer proteinarmen Diät oder Behandlung mit Cyclosporin A, dem mitochondrialen PTP-Inhibitor, geheilte Co6a1-/- Mäuse, was auf ein gemeinsames Ziel aller nützlichen Behandlungen hindeutet – nämlich Autophagie.
  • Spezifische Ziele dieses Projekts sind (i) die Untersuchung der Veränderungen von klinischen, Ernährungs- und Laborparametern in einer Kohorte von Patienten mit BM/UCMD während einer 3-monatigen Beobachtungsperiode vor Beginn der LPD-Behandlung; (ii) Bewertung der Wirkung eines normokalorischen LPD bei der Korrektur einer fehlerhaften Autophagie im Muskel von Patienten; (iii) Test, ob neue nicht-invasive Biomarker für die Aktivierung der Autophagie, die im Blut untersucht wurden, die Wirkung von LPD in der Muskelbiopsie widerspiegeln; (iv) Bewertung der klinischen Wirksamkeit und Sicherheit des LPD mit einer innovativen Kombination ergänzender Maßnahmen zum Ernährungszustand von Patienten.
  • Das erwartete Ergebnis ist die Definition und Validierung eines therapeutischen Ernährungsansatzes bei der Hochregulierung der Autophagie für BM/UCMD.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Bologna, Italien, 40136
        • Istituto Ortopedico Rizzoli

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer oder Frauen im Alter von ≥ 18 Jahren.
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen einen negativen Schwangerschaftstest haben und während der Studie eine angemessene Verhütungsmethode anwenden.
  • Klinische und molekulare Diagnostik der Bethlem-Myopathie oder der angeborenen Ullrich-Muskeldystrophie.
  • Keine vorherige Behandlung mit CsA innerhalb von 6 Monaten vor Beginn der Studie.
  • Bereit und in der Lage, den Studienbesuchsplan und andere Protokollanforderungen einzuhalten.
  • Schriftliche Einverständniserklärung unterschrieben.

Ausschlusskriterien:

  • Aktuelle oder Vorgeschichte von Leber- oder Nierenerkrankungen.
  • Schwangere oder stillende Frauen.
  • Jeder schwerwiegende internistische Zustand, der die Studie stört.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Alle Patienten mit einer eiweißarmen Diät
Sonstiges: Diät mit niedrigem Proteingehalt
Die Patienten erhalten eine Diät mit 0,6-0,8 Gramm Protein/Kilogramm Körpergewicht/Tag für ein Jahr. Brot, Kekse und Nudeln werden teilweise durch aproteische Lebensmittel ersetzt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Reaktivierung der Autophagie, gemessen als Veränderung von Beclin 1 als Marker der Autophagie in der Muskelbiopsie vom Ausgangswert (Tag 1) bis Tag 365
Zeitfenster: ein Jahr
ein Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewerten Sie die Sicherheit eines LPD bei Patienten mit BM/UCMD . Ernährungsparameter . Muskelmasse . Muskelkraft
Zeitfenster: ein Jahr
ein Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Istituto Ortopedico Rizzoli

Ermittler

  • Hauptermittler: Luciano Merlini, MD, Istituto Ortopedico Rizzoli, Bologna, Italy

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Oktober 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. September 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. September 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

22. September 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

31. Oktober 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Oktober 2016

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IOR-0018156

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Diät mit niedrigem Proteingehalt

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Armenia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren