Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Lavproteindiæt hos patienter med kollagen VI-relaterede myopatier (LPD)

28. oktober 2016 opdateret af: Istituto Ortopedico Rizzoli

Lavproteindiæt til at korrigere defekt autofagi hos patienter med kollagen VI-relaterede myopatier

  • Dette er et 2-trins eksplorativt studie med en 3-måneders observationsfase på det naturlige forløb, efterfulgt af en 12-måneders, åben-label, ikke-komparativ, enkelt-arm, fase II pilotundersøgelse om effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af en lav-protein diæt (LPD) hos 8 voksne patienter med Bethlem myopati (BM) og Ullrich medfødt muskeldystrofi (UCMD).
  • Formålet med dette forsøg er at teste effekten af ​​en normokalorisk LPD til at reaktivere autofagi hos BM/UCMD-patienter. Det primære slutpunkt for undersøgelsen vil være ændringen i muskelbiopsi af Beclin 1, en markør for autofagi, efter 1 års LPD-behandling sammenlignet med baseline.
  • Begrundelsen hviler på vores opdagelser, at (i) mitokondriel dysfunktion medieret af uhensigtsmæssig åbning af PTP spiller en nøglerolle i kollagen VI myopatier; (ii) defekt autofagi med svækket fjernelse af defekte mitokondrier forstærker defekten; og (iii) reaktivering af autofagi med en diæt med lavt proteinindhold eller behandling med cyclosporin A, den mitokondrielle PTP-hæmmer, helbredte Co6a1-/- mus, hvilket antyder et fælles mål blandt alle gavnlige behandlinger - nemlig autofagi.
  • Specifikke mål med dette projekt er at (i) studere modifikationer af kliniske, ernæringsmæssige og laboratorieparametre i en kohorte af patienter med BM/UCMD i løbet af en 3-måneders observationsperiode før LPD-behandlingen påbegyndes; (ii) vurdere virkningen af ​​en normokalorisk LPD til at korrigere defekt autofagi i muskler hos patienter; (iii) test, om nye ikke-invasive biomarkører for aktivering af autofagi undersøgt i blodet afspejler effekten af ​​LPD i muskelbiopsien; (iv) vurdere den kliniske effektivitet og sikkerhed af LPD med en innovativ kombination af komplementære målinger af ernæringsstatus hos patienter.
  • Det forventede output definerer og validerer en terapeutisk ernæringstilgang til autofagi-opregulering for BM/UCMD.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Bologna, Italien, 40136
        • Istituto Ortopedico Rizzoli

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Hanner eller kvinder i alderen ≥18 år.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest og skal bruge passende prævention under undersøgelsen.
  • Klinisk og molekylær diagnose af Bethlem myopati eller Ullrich medfødt muskeldystrofi.
  • Ingen tidligere behandling med CsA inden for 6 måneder før studiets start.
  • Villig og i stand til at overholde studiebesøgsplanen og andre protokolkrav.
  • Skriftligt informeret samtykke underskrevet.

Ekskluderingskriterier:

  • Nuværende eller historie med lever- eller nyresygdom.
  • Gravide eller ammende kvinder.
  • Enhver alvorlig internmedicinsk tilstand, der forstyrrer undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Alle patienter på en proteinfattig diæt
Andet: Lav protein diæt
Patienterne får en diæt med 0,6-0,8 gram protein/kilogram kropsvægt/dag i et år. Brød, kiks og pasta vil delvist blive erstattet med proteinfri mad.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Reaktivering af autofagi målt som en ændring i Beclin 1 som en markør for autofagi i muskelbiopsi fra baseline (dag 1) til dag 365
Tidsramme: et år
et år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Vurder sikkerheden af ​​en LPD hos patienter med BM/UCMD. Ernæringsparametre. Muskelmasse. Muskelstyrke
Tidsramme: et år
et år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Istituto Ortopedico Rizzoli

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Luciano Merlini, MD, Istituto Ortopedico Rizzoli, Bologna, Italy

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. oktober 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. september 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. september 2011

Først opslået (Skøn)

22. september 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

31. oktober 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. oktober 2016

Sidst verificeret

1. oktober 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • IOR-0018156

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Bethlem myopati

Kliniske forsøg med Lav protein diæt

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jamaica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner