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Dieta a basso contenuto proteico in pazienti con miopatie correlate al collagene VI (LPD)

28 ottobre 2016 aggiornato da: Istituto Ortopedico Rizzoli

Dieta a basso contenuto proteico per correggere l'autofagia difettosa nei pazienti con miopatie correlate al collagene VI

  • Si tratta di uno studio esplorativo in 2 fasi con una fase osservazionale di 3 mesi sul decorso naturale, seguita da uno studio pilota di fase II, in aperto, non comparativo, a braccio singolo, della durata di 12 mesi sull'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di una dieta a basso contenuto proteico (LPD) in 8 pazienti adulti con miopatia di Bethlem (BM) e distrofia muscolare congenita di Ullrich (UCMD).
  • L'obiettivo di questo studio è testare l'effetto di un LPD normocalorico per riattivare l'autofagia nei pazienti con BM / UCMD. L'endpoint primario dello studio sarà il cambiamento nella biopsia muscolare di Beclin 1, un marker di autofagia, a 1 anno di trattamento con LPD rispetto al basale.
  • La logica si basa sulle nostre scoperte che (i) la disfunzione mitocondriale mediata dall'apertura inappropriata del PTP gioca un ruolo chiave nelle miopatie del collagene VI; (ii) l'autofagia difettosa con rimozione compromessa dei mitocondri difettosi amplifica il difetto; e (iii) la riattivazione dell'autofagia con una dieta a basso contenuto proteico o un trattamento con ciclosporina A, l'inibitore mitocondriale del PTP, ha curato i topi Co6a1-/-, suggerendo un obiettivo comune tra tutti i trattamenti benefici: l'autofagia.
  • Obiettivi specifici di questo progetto sono (i) studiare le modifiche dei parametri clinici, nutrizionali e di laboratorio in una coorte di pazienti con BM/UCMD durante un periodo di osservazione di 3 mesi prima di iniziare il trattamento con LPD; (ii) valutare l'effetto di un LPD normocalorico nella correzione dell'autofagia difettosa nei muscoli dei pazienti; (iii) verificare se i nuovi biomarcatori non invasivi di attivazione dell'autofagia esaminati nel sangue rispecchiano l'effetto dell'LPD nella biopsia muscolare; (iv) valutare l'efficacia clinica e la sicurezza dell'LPD con una combinazione innovativa di misure complementari dello stato nutrizionale nei pazienti.
  • Il risultato previsto sta definendo e convalidando un approccio nutrizionale terapeutico nella sovraregolazione dell'autofagia per BM/UCMD.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

8

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Bologna, Italia, 40136
        • Istituto Ortopedico Rizzoli

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi o femmine di età ≥18 anni.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e devono usare una contraccezione adeguata durante lo studio.
  • Diagnosi clinica e molecolare della miopatia di Bethlem o distrofia muscolare congenita di Ullrich.
  • Nessun precedente trattamento con CsA nei 6 mesi precedenti l'inizio dello studio.
  • Disponibilità e capacità di aderire al programma delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo.
  • Consenso informato scritto firmato.

Criteri di esclusione:

  • Attuale o anamnesi di malattia epatica o renale.
  • Donne incinte o che allattano.
  • Qualsiasi grave condizione di medicina interna che interferisca con lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tutti i pazienti che seguono una dieta a basso contenuto proteico
Altro: Dieta a basso contenuto proteico
I pazienti riceveranno una dieta con 0,6-0,8 grammi di proteine/chilogrammo di peso corporeo/giorno per un anno. Pane, biscotti e pasta saranno in parte sostituiti con alimenti aproteici.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Riattivazione dell'autofagia misurata come variazione di Beclin 1 come marker di autofagia nella biopsia muscolare dal basale (giorno 1) al giorno 365
Lasso di tempo: un anno
un anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Valutare la sicurezza di un LPD in pazienti con BM/UCMD. Parametri nutrizionali. Massa muscolare . Forza muscolare
Lasso di tempo: un anno
un anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Istituto Ortopedico Rizzoli

Investigatori

  • Investigatore principale: Luciano Merlini, MD, Istituto Ortopedico Rizzoli, Bologna, Italy

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 settembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 settembre 2011

Primo Inserito (Stima)

22 settembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

31 ottobre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 ottobre 2016

Ultimo verificato

1 ottobre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IOR-0018156

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Miopatia di Betlemme

  • Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust
    Reclutamento
    Registro globale per le distrofie correlate a COL6
    Miopatia di Betlemme | Distrofia muscolare congenita di Ullrich 1, digenica, Col6A1/Col6A2 | Distrofia muscolare congenita di Ullrich 1, autosomica recessiva | Distrofia muscolare congenita di Ullrich 1, autosomica dominante | Miopatia di Bethlem 1, autosomica recessiva | UCMD | BTHLM1
    Regno Unito
  • Cure CMD
    Reclutamento
    Studio sulla malattia muscolare congenita delle informazioni mediche riportate dal paziente e dalla famiglia (CMDPROS)
    Distrofia muscolare di Emery-Dreifuss | Sindrome miastenica congenita | Distrofia muscolare dei cingoli | Distrofia muscolare congenita con deficit di ITGA7 (integrina alfa-7). | Alfa-distroglicanopatia (distrofia muscolare congenita e glicosilazione anormale del distroglicano con grave epilessia) e altre condizioni
    Stati Uniti

Prove cliniche su Dieta a basso contenuto proteico

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