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콜라겐 VI 관련 근병증 환자의 저단백 식단 (LPD)

2016년 10월 28일 업데이트: Istituto Ortopedico Rizzoli

콜라겐 VI 관련 근병증이 있는 환자의 결함 있는 자가포식을 교정하기 위한 저단백 식단

  • 이것은 자연 경과에 대한 3개월 관찰 단계로 이루어진 2단계 탐색 연구이며, 이후 12개월 동안 오픈 라벨, 비비교, 단일군, 의 효능, 안전성 및 내약성에 대한 2상 파일럿 연구입니다. Bethlem 근병증(BM) 및 Ullrich 선천성 근이영양증(UCMD)이 있는 성인 환자 8명의 저단백 식단(LPD).
  • 이 실험의 목적은 BM/UCMD 환자에서 자가포식을 재활성화하는 정상칼로리 LPD의 효과를 테스트하는 것입니다. 연구의 1차 종점은 베이스라인과 비교할 때 LPD 치료 1년차에서 autophagy의 마커인 Beclin 1의 근육 생검 변화입니다.
  • 이론적 근거는 (i) PTP의 부적절한 개방에 의해 매개되는 미토콘드리아 기능 장애가 콜라겐 VI 근병증에서 중요한 역할을 한다는 우리의 발견에 달려 있습니다. (ii) 결함이 있는 미토콘드리아 제거 장애가 있는 결함 있는 자가포식은 결함을 증폭시킵니다. 및 (iii) 저단백 식이요법 또는 사이클로스포린 A, 미토콘드리아 PTP 억제제, 치료된 Co6a1-/- 마우스로 처리하여 자가포식을 재활성화하여 모든 유익한 치료 중에서 공통적인 표적, 즉 자가포식을 암시합니다.
  • 이 프로젝트의 특정 목표는 (i) LPD 치료를 시작하기 전 3개월의 관찰 기간 동안 BM/UCMD 환자 코호트에서 임상, 영양 및 실험실 매개변수의 수정을 연구하고; (ii) 환자의 근육에서 결함이 있는 자가포식을 교정하는 정상칼로리 LPD의 효과를 평가하고; (iii) 혈액에서 검사된 autophagy 활성화의 새로운 비침습적 바이오마커가 근육 생검에서 LPD의 효과를 반영하는지 테스트합니다. (iv) 환자의 영양 상태에 대한 보완적 측정의 혁신적인 조합으로 LPD의 임상적 효능과 안전성을 평가합니다.
  • 예상 결과는 BM/UCMD에 대한 자가포식 상향조절에서 치료적 영양 접근 방식을 정의하고 검증하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

8

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 이탈리아
      • Bologna, 이탈리아, 40136
        • Istituto Ortopedico Rizzoli

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 18세 이상의 남성 또는 여성.
  • 가임기 여성은 임신 테스트 결과 음성이어야 하며 연구 기간 동안 적절한 피임법을 사용해야 합니다.
  • Bethlem 근병증 또는 Ullrich 선천성 근이영양증의 임상 및 분자 진단.
  • 연구 시작 전 6개월 이내에 CsA로 사전 치료를 받은 적이 없습니다.
  • 연구 방문 일정 및 기타 프로토콜 요구 사항을 준수할 의지와 능력.
  • 서명된 서면 동의서.

제외 기준:

  • 간 또는 신장 질환의 현재 또는 과거력.
  • 임산부 또는 모유 수유 중인 여성.
  • 연구를 방해하는 심각한 내과 질환.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 저단백 식사를 하는 모든 환자
다른: 저단백 식단
환자는 0.6-0.8의 식이요법을 받게 됩니다. 1년 동안 단백질 그램/체중 킬로그램/일. 빵, 비스킷, 파스타는 부분적으로 비단백질 식품으로 대체될 것입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
기준선(1일)부터 365일까지 근육 생검에서 자가포식의 마커로서 Beclin 1의 변화로 측정된 자가포식의 재활성화
기간: 1년
1년

2차 결과 측정

결과 측정
기간
BM/UCMD 환자에서 LPD의 안전성을 평가합니다. 영양 매개변수 . 근육량 . 근력
기간: 1년
1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Istituto Ortopedico Rizzoli

수사관

  • 수석 연구원: Luciano Merlini, MD, Istituto Ortopedico Rizzoli, Bologna, Italy

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 10월 1일

기본 완료 (실제)

2013년 6월 1일

연구 완료 (실제)

2013년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 9월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 9월 21일

처음 게시됨 (추정)

2011년 9월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2016년 10월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2016년 10월 28일

마지막으로 확인됨

2016년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • IOR-0018156

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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