Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Dieet met een laag eiwitgehalte bij patiënten met aan collageen VI gerelateerde myopathieën (LPD)

28 oktober 2016 bijgewerkt door: Istituto Ortopedico Rizzoli

Eiwitarm dieet om defecte autofagie te corrigeren bij patiënten met aan collageen VI gerelateerde myopathieën

  • Dit is een verkennend onderzoek in 2 fasen met een observatiefase van 3 maanden over het natuurlijke beloop, gevolgd door een 12 maanden durend, open-label, niet-vergelijkend, eenarmig, fase II-pilootonderzoek naar de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van een eiwitarm dieet (LPD) bij 8 volwassen patiënten met Bethlem-myopathie (BM) en Ullrich congenitale spierdystrofie (UCMD).
  • Het doel van deze studie is het testen van het effect van een normocalorische LPD om autofagie bij BM/UCMD-patiënten te reactiveren. Het primaire eindpunt van de studie is de verandering in spierbiopsie van Beclin 1, een marker van autofagie, na 1 jaar LPD-behandeling in vergelijking met de uitgangswaarde.
  • De grondgedachte berust op onze ontdekkingen dat (i) mitochondriale disfunctie gemedieerd door ongepaste opening van de PTP een sleutelrol speelt bij collageen VI-myopathieën; (ii) defecte autofagie met verminderde verwijdering van defecte mitochondriën versterkt het defect; en (iii) reactivering van autofagie met een eiwitarm dieet of behandeling met cyclosporine A, de mitochondriale PTP-remmer, genas Co6a1-/- muizen, wat duidt op een gemeenschappelijk doelwit van alle gunstige behandelingen - namelijk autofagie.
  • Specifieke doelstellingen van dit project zijn (i) het bestuderen van de wijzigingen van klinische, voedings- en laboratoriumparameters in een cohort van patiënten met BM/UCMD gedurende een observatieperiode van 3 maanden voordat de LPD-behandeling wordt gestart; (ii) het effect beoordelen van een normocalorische LPD bij het corrigeren van defecte autofagie in spieren van patiënten; (iii) testen of nieuwe niet-invasieve biomarkers van activering van autofagie onderzocht in het bloed het effect van LPD in de spierbiopsie weerspiegelen; (iv) de klinische werkzaamheid en veiligheid van de LPD beoordelen met een innovatieve combinatie van aanvullende metingen van de voedingsstatus bij patiënten.
  • De verwachte output definieert en valideert een therapeutische voedingsbenadering in autofagie-upregulatie voor BM / UCMD.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

8

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Bologna, Italië, 40136
        • Istituto Ortopedico Rizzoli

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannen of vrouwen van ≥18 jaar.
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest ondergaan en moeten tijdens het onderzoek adequate anticonceptie gebruiken.
  • Klinische en moleculaire diagnose van Bethlem-myopathie of Ullrich congenitale spierdystrofie.
  • Geen eerdere behandeling met CsA binnen 6 maanden voorafgaand aan de start van de studie.
  • Bereid en in staat om zich te houden aan het studiebezoekschema en andere protocolvereisten.
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming ondertekend.

Uitsluitingscriteria:

  • Huidige of voorgeschiedenis van lever- of nierziekte.
  • Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven.
  • Elke ernstige interne medische aandoening die het onderzoek verstoort.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Alle patiënten op een eiwitarm dieet
Ander: Eiwitarm dieet
Patiënten krijgen een dieet met 0,6-0,8 gram eiwit/kilo lichaamsgewicht/dag gedurende een jaar. Brood, koekjes en pasta worden deels vervangen door aproteïsch voedsel.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Reactivering van autofagie gemeten als een verandering in Beclin 1 als een marker van autofagie in spierbiopsie vanaf baseline (dag 1) tot dag 365
Tijdsspanne: een jaar
een jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Beoordeel de veiligheid van een LPD bij patiënten met BM/UCMD. Voedingsparameters. Spiermassa . Spierkracht
Tijdsspanne: een jaar
een jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Istituto Ortopedico Rizzoli

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Luciano Merlini, MD, Istituto Ortopedico Rizzoli, Bologna, Italy

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 oktober 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 september 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

21 september 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

22 september 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

31 oktober 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 oktober 2016

Laatst geverifieerd

1 oktober 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IOR-0018156

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Bethlem-myopathie

Klinische onderzoeken op Eiwitarm dieet

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Israel

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren