Vähäproteiininen ruokavalio potilailla, joilla on kollageeni VI:hen liittyvä myopatia (LPD)
perjantai 28. lokakuuta 2016 päivittänyt: Istituto Ortopedico Rizzoli
Vähäproteiininen ruokavalio viallisen autofagian korjaamiseksi potilailla, joilla on kollageeni VI:hen liittyvä myopatia
- Tämä on kaksivaiheinen tutkiva tutkimus, jossa on 3 kuukauden havainnointivaihe luonnollisella kulkureitillä, jota seuraa 12 kuukauden avoin, ei-vertaileva, yhden haaran, vaiheen II pilottitutkimus lääkkeen tehosta, turvallisuudesta ja siedettävyydestä. vähäproteiinista ruokavaliota (LPD) kahdeksalla aikuispotilaalla, joilla on Bethlem-myopatia (BM) ja Ullrichin synnynnäinen lihasdystrofia (UCMD).
- Tämän tutkimuksen tavoitteena on testata normokalorisen LPD:n vaikutusta autofagian uudelleen aktivoimiseen BM/UCMD-potilailla. Tutkimuksen ensisijainen päätepiste on muutos Beclin 1:n, autofagian merkkiaineen, lihasbiopsiassa yhden vuoden LPD-hoidon jälkeen verrattuna lähtötilanteeseen.
- Perustelut perustuvat löytöihimme, joiden mukaan (i) PTP:n sopimattoman avautumisen välittämä mitokondrioiden toimintahäiriö on avainasemassa kollageeni VI:n myopatioissa; (ii) viallinen autofagia, jossa viallisten mitokondrioiden poisto on heikentynyt, vahvistaa vikaa; ja (iii) autofagian uudelleenaktivointi vähäproteiinisella ruokavaliolla tai hoidolla syklosporiini A:lla, mitokondrioiden PTP:n estäjällä, parantuneet Co6a1-/--hiiret, mikä viittaa yhteiseen kohteeseen kaikkien hyödyllisten hoitojen joukossa - nimittäin autofagiasta.
- Tämän projektin erityistavoitteina on (i) tutkia kliinisten, ravitsemus- ja laboratorioparametrien muutoksia BM/UCMD-potilaiden ryhmässä 3 kuukauden havainnointijakson aikana ennen LPD-hoidon aloittamista; (ii) arvioida normokalorisen LPD:n vaikutusta viallisen autofagian korjaamisessa potilaiden lihaksessa; (iii) testataan, heijastavatko veressä tutkitut uudet ei-invasiiviset autofagian aktivoitumisen biomarkkerit LPD:n vaikutusta lihasbiopsiassa; (iv) arvioida LPD:n kliinistä tehoa ja turvallisuutta potilaiden ravitsemustilaa koskevien täydentävien mittareiden innovatiivisella yhdistelmällä.
- Odotettu tulos on terapeuttisen ravitsemuslähestymistavan määritteleminen ja validointi BM/UCMD:n autofagian noususäätelyssä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
8
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Bologna, Italia, 40136
- Istituto Ortopedico Rizzoli
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet tai naiset vähintään 18-vuotiaat.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti, ja heidän on käytettävä asianmukaista ehkäisyä tutkimuksen aikana.
- Bethlemin myopatian tai Ullrichin synnynnäisen lihasdystrofian kliininen ja molekyylidiagnoosi.
- Ei aikaisempaa CsA-hoitoa 6 kuukauden aikana ennen tutkimuksen alkua.
- Haluaa ja pystyä noudattamaan opintovierailuaikataulua ja muita protokollavaatimuksia.
- Kirjallinen tietoinen suostumus allekirjoitettu.
Poissulkemiskriteerit:
- Nykyinen tai aiempi maksa- tai munuaissairaus.
- Raskaana olevat tai imettävät naiset.
- Mikä tahansa vakava sisätautisairaus, joka häiritsee tutkimusta.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kaikki potilaat, jotka noudattavat vähäproteiinista ruokavaliota
|
Potilaat saavat ruokavalion, jossa on 0,6-0,8
grammaa proteiinia painokiloa kohti päivässä vuoden ajan.
Leipä, keksit ja pasta korvataan osittain proteiinipitoisella ruoalla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Autofagian uudelleenaktivoituminen mitattuna muutoksena Beclin 1:ssä autofagian merkkinä lihasbiopsiassa lähtötasosta (päivä 1) päivään 365
Aikaikkuna: yksi vuosi
|
yksi vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Arvioi LPD:n turvallisuus potilailla, joilla on BM/UCMD. Ravitsemusparametrit. Lihasmassa . Lihasvoima
Aikaikkuna: yksi vuosi
|
yksi vuosi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Luciano Merlini, MD, Istituto Ortopedico Rizzoli, Bologna, Italy
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Grumati P, Coletto L, Sabatelli P, Cescon M, Angelin A, Bertaggia E, Blaauw B, Urciuolo A, Tiepolo T, Merlini L, Maraldi NM, Bernardi P, Sandri M, Bonaldo P. Autophagy is defective in collagen VI muscular dystrophies, and its reactivation rescues myofiber degeneration. Nat Med. 2010 Nov;16(11):1313-20. doi: 10.1038/nm.2247. Epub 2010 Oct 31.
- Castagnaro S, Pellegrini C, Pellegrini M, Chrisam M, Sabatelli P, Toni S, Grumati P, Ripamonti C, Pratelli L, Maraldi NM, Cocchi D, Righi V, Faldini C, Sandri M, Bonaldo P, Merlini L. Autophagy activation in COL6 myopathic patients by a low-protein-diet pilot trial. Autophagy. 2016 Dec;12(12):2484-2495. doi: 10.1080/15548627.2016.1231279. Epub 2016 Sep 22.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Lauantai 1. lokakuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. kesäkuuta 2013
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. syyskuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 21. syyskuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 21. syyskuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 22. syyskuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 31. lokakuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 28. lokakuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. lokakuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IOR-0018156
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .