重度の子宮出血と子宮筋腫を有する閉経前の女性におけるエラゴリクスの安全性と有効性
重度の子宮出血と子宮筋腫を有する閉経前の女性におけるエラゴリクスの安全性と有効性を評価するための第 2a 相概念実証研究
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 被験者は20～49歳の閉経前の女性です。
被験者は、中央リーダーによって評価された骨盤超音波によって文書化された子宮筋腫の診断を受けており、子宮筋腫の存在が次の基準を満たしていることを確認しています。
- 直径が 2 cm 以上（最長の直径）の筋腫が少なくとも 1 つ、または子宮の総容積が 200 cm³ から 2,500 cm³ 以下（妊娠約 22 週）の小さな筋腫が複数あること。
- 壁内筋腫、粘膜下無茎筋腫、および漿膜下筋腫のみが登録対象に適格であった (腔内有茎筋腫は除外された)。
- 超音波手順はスクリーニング期間中に実施され、研究者が中央リーダーの結果をレビューして包含要件を確認するまで、被験者は無作為化されませんでした。
- 被験者は24日から35日の間で定期的な月経周期の歴史を持っています.
- -被験者は、アルカリヘマチン法で測定された、2回のスクリーニング月経周期中の80 mLを超える失血によって証明されるように、子宮筋腫に関連する大量の子宮出血を起こしています。
除外基準:
- -被験者は筋腫摘出術、子宮動脈塞栓術、または無作為化の前の1年以内に子宮筋腫破壊のための高密度集束超音波を受けたか、または子宮内膜アブレーションの履歴があります。
- -被験者は骨粗鬆症または他の代謝性骨疾患の病歴があります。
- -被験者は、臨床的に重要な血液、腎臓、内分泌、肺、胃腸、心血管、肝臓、精神（うつ病を含む）、または神経疾患、または制御されていない2型糖尿病などの制御されていない医学的疾患の証拠を示しています。
-被験者には、以下を含むがこれらに限定されない臨床的に重要な状態の病歴があります：
- 子宮内膜症
- てんかんまたは発作
- 1型糖尿病
- -乳がんまたは卵巣がんを含む任意のがん（皮膚の基底細胞がんを除く）または被験者は全身がん化学療法を受けています
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート 4 エラゴリクス 400 mg QD
参加者は elagolix 400 mg を 1 日 1 回 (QD) 3 か月間投与されました。
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エラゴリックス錠
他の名前：
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実験的：コホート 4 エラゴリクス 100 mg BID
参加者は、エラゴリクス 100 mg を 1 日 2 回 (BID) 3 か月間投与されました。
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エラゴリックス錠
他の名前：
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PLACEBO_COMPARATOR：コホート 4 プラセボ
参加者は、プラセボを elagolix BID に 3 か月間投与されました。
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一致するプラセボ錠剤
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実験的：コホート 1 エラゴリクス 200 mg BID
参加者は、エラゴリクス 200 mg を 1 日 2 回、3 か月間投与されました。
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エラゴリックス錠
他の名前：
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PLACEBO_COMPARATOR：コホート 1 プラセボ
参加者は、プラセボを 1 日 2 回、3 か月間エラゴリックスに投与されました。
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一致するプラセボ錠剤
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PLACEBO_COMPARATOR：コホート 3 Elagolix 200 mg BID + LD E2/NETA
参加者は、エラゴリクス 200 mg を 1 日 2 回、さらに低用量 (LD) エストラジオール (E2) 0.5 mg/酢酸ノルエチンドロン 0.1 mg (NETA) を 1 日 1 回 3 か月間継続投与されました。
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エラゴリックス錠
他の名前：
エストロゲンとプロゲスチンを含む 1 日 1 回の連続経口錠剤。低用量強度には、エストラジオール 0.5 mg と酢酸ノルエチンドロン 0.1 mg が含まれています。
他の名前：
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実験的：コホート 5 エラゴリクス 600 mg QD
参加者は elagolix 600 mg を 1 日 1 回 3 か月間投与されました。
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エラゴリックス錠
他の名前：
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実験的：コホート 2 エラゴリクス 300 mg BID
参加者は、エラゴリクス 300 mg を 1 日 2 回、3 か月間投与されました。
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エラゴリックス錠
他の名前：
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実験的：コホート 2 プラセボ
参加者は、プラセボを elagolix BID に 3 か月間投与されました。
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一致するプラセボ錠剤
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実験的：コホート 6 エラゴリクス 300 mg BID + CEP
参加者は、エラゴリクス 300 mg を 1 日 2 回、周期的なエストロゲン/プロゲステロン (CEP、1 日 1 mg のエストラジオールと、各 30 日間の治療サイクルの 17 ～ 28 日目にプロゲステロン 200 mg で構成される) を 3 か月間投与されました。
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エラゴリックス錠
他の名前：
微粉化エストラジオール錠剤 1.0 mg を 1 日 1 回投与
他の名前：
28日間の月経周期の最後の12日間に投与されたプロゲステロン200mg
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから過去 28 日間の月経血損失 (MBL) の平均変化
時間枠：ベースライン（スクリーニング期間中の最後の月経周期）および治療の最後の 28 日間（約 61 ～ 90 日）
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MBLの評価にはアルカリヘマチン法を用いた。 生理用品は、スクリーニング時、および治療中に発生した斑点または出血のエピソードのために収集されました。 最後の治療期間のMBL量がなく、最後の治療期間の電子日次出血日記（eDiary）に出血が示されていない参加者、およびベースライン後のMBLデータのない参加者には、MBL値ゼロが割り当てられました。 |
ベースライン（スクリーニング期間中の最後の月経周期）および治療の最後の 28 日間（約 61 ～ 90 日）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインから最後の 28 日間の月経血損失 (MBL) への変化率
時間枠：ベースライン（スクリーニング期間中の最後の月経周期）および治療の最後の 28 日間（約 61 ～ 90 日）
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MBLの評価にはアルカリヘマチン法を用いた。 生理用品は、スクリーニング時、および治療中に発生した斑点または出血のエピソードのために収集されました。 最後の治療期間のMBL量がなく、最後の治療期間の電子日次出血日記（eDiary）に出血が示されていない参加者、およびベースライン後のMBLデータのない参加者には、MBL値ゼロが割り当てられました。 |
ベースライン（スクリーニング期間中の最後の月経周期）および治療の最後の 28 日間（約 61 ～ 90 日）
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MBL < 80 mL で、過去 28 日間の治療中に MBL がベースラインから 50% 以上減少した参加者の割合
時間枠：ベースライン（スクリーニング期間中の最後の月経周期）および治療の最後の 28 日間（約 61 ～ 90 日）
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MBLの評価にはアルカリヘマチン法を用いた。 生理用品は、スクリーニング時、および治療中に発生した斑点または出血のエピソードのために収集されました。 最後の治療期間のMBL量がなく、最後の治療期間の電子日次出血日記（eDiary）に出血が示されていない参加者、およびベースライン後のMBLデータのない参加者には、MBL値ゼロが割り当てられました。 |
ベースライン（スクリーニング期間中の最後の月経周期）および治療の最後の 28 日間（約 61 ～ 90 日）
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過去 28 日間の治療中に MBL < 80 mL の参加者の割合
時間枠：治療の最後の 28 日間 (約 61 ～ 90 日目)
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MBLの評価にはアルカリヘマチン法を用いた。 生理用品は、スクリーニング時、および治療中に発生した斑点または出血のエピソードのために収集されました。 最後の治療期間のMBL量がなく、最後の治療期間の電子日次出血日記（eDiary）に出血が示されていない参加者、およびベースライン後のMBLデータのない参加者には、MBL値ゼロが割り当てられました。 |
治療の最後の 28 日間 (約 61 ～ 90 日目)
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過去 28 日間の治療中に MBL がベースラインから 50% 以上減少した参加者の割合
時間枠：ベースライン（スクリーニング期間中の最後の月経周期）および治療の最後の 28 日間（約 61 ～ 90 日）
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MBLの評価にはアルカリヘマチン法を用いた。 生理用品は、スクリーニング時、および治療中に発生した斑点または出血のエピソードのために収集されました。 最後の治療期間のMBL量がなく、最後の治療期間の電子日次出血日記（eDiary）に出血が示されていない参加者、およびベースライン後のMBLデータのない参加者には、MBL値ゼロが割り当てられました。 |
ベースライン（スクリーニング期間中の最後の月経周期）および治療の最後の 28 日間（約 61 ～ 90 日）
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3か月目のヘモグロビンの変化、ベースラインからの減少、またはベースラインからの増加のない参加者の割合
時間枠：ベースラインと月 3
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以下の各カテゴリーにおいて、ベースラインから 3 か月目までにヘモグロビン濃度が変化した被験者の割合:
上記のカテゴリは、相互に排他的または網羅的なものではありません。 |
ベースラインと月 3
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ベースラインから 3 か月目までのヘモグロビン濃度の変化
時間枠：ベースラインと月 3
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ベースラインと月 3
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子宮出血スコアのベースラインから 3 か月目への変更
時間枠：ベースライン (初回投与前 30 日間の平均出血スコア) および 3 か月目 (61 ～ 90 日間の平均出血スコア)
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参加者は、Mansfield-Voda-Jorgenson 月経出血尺度に従って、前日の出血の有無と重症度を電子日記 (eDiary) に毎朝記録しました。
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ベースライン (初回投与前 30 日間の平均出血スコア) および 3 か月目 (61 ～ 90 日間の平均出血スコア)
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ベースラインから 3 か月目までの子宮出血の日数の割合の変化
時間枠：ベースライン (初回投与前 30 日間の平均出血スコア) および 3 か月目 (61 ～ 90 日間の平均出血スコア)
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参加者は、Mansfield-Voda-Jorgenson 月経出血尺度に従って、前日の出血の有無と重症度を電子日記 (eDiary) に毎朝記録しました。
子宮出血のある日は、出血スコアが 1 以上の日と定義されます。 |
ベースライン (初回投与前 30 日間の平均出血スコア) および 3 か月目 (61 ～ 90 日間の平均出血スコア)
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中等度から非常に重度の出血を伴う日数の割合におけるベースラインから 3 か月目までの変化
時間枠：ベースライン (初回投与前 30 日間の平均出血スコア) および 3 か月目 (61 ～ 90 日間の平均出血スコア)
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参加者は、Mansfield-Voda-Jorgenson 月経出血尺度に従って、前日の出血の有無と重症度を電子日記 (eDiary) に毎朝記録しました。
出血が中程度から非常に多い日は、出血スコアが 3 以上の日と定義されます。 |
ベースライン (初回投与前 30 日間の平均出血スコア) および 3 か月目 (61 ～ 90 日間の平均出血スコア)
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3か月目に何らかの子宮出血または中程度から非常に重い子宮出血のある参加者の割合
時間枠：3 か月目 (61 日から 90 日までの平均出血スコア)
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参加者は、Mansfield-Voda-Jorgenson 月経出血尺度に従って、前日の出血の有無と重症度を毎朝 eDiary に記録しました。
あらゆる出血はスコア ≥ 1 として定義され、中程度から非常に重い出血はスコア ≥ 3 として定義されます。 |
3 か月目 (61 日から 90 日までの平均出血スコア)
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最後の56日間の治療中に出血（スポッティングは許可）または無月経が抑制された参加者の割合
時間枠：治療の最後の 56 日間 (約 33 ～ 90 日目)
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出血の抑制は、電子日記に出血の記録がなく（スポッティングが許可されている）、出血の記録がないことと定義されます。治療の最後の56日間のアルカリヘマチンデータに示されています。 無月経は、電子日記に示される出血または斑点の記録がなく、かつ治療の最後の５６日間のアルカリヘマチンデータに示される出血または斑点の記録がないこととして定義される。 |
治療の最後の 56 日間 (約 33 ～ 90 日目)
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ベースラインから 3 か月目までの子宮容積の変化率
時間枠：ベースラインと 3 か月目
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経腹超音波を用いて子宮容積を測定した。
画像は、中央の画像センターによって分析されました。
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ベースラインと 3 か月目
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3か月目/最終来院時に子宮容積が25%以上減少した参加者の割合
時間枠：途中で中止した参加者の治療期間中のベースラインおよび3か月目または最後の訪問。
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経腹超音波を用いて子宮容積を測定した。
画像は、中央の画像センターによって分析されました。
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途中で中止した参加者の治療期間中のベースラインおよび3か月目または最後の訪問。
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ベースラインから月 3 までの最大筋腫の量の変化率
時間枠：ベースラインと 3 か月目
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最大の筋腫の体積は、経腹超音波を使用して決定されました。
画像は、中央の画像センターによって分析されました。
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ベースラインと 3 か月目
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3か月目/最終来院時に最大筋腫の体積が25%以上減少した参加者の割合
時間枠：途中で中止した参加者の治療期間中のベースラインおよび3か月目または最後の訪問。
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最大の筋腫の体積は、経腹超音波を使用して決定されました。
画像は、中央の画像センターによって分析されました。
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途中で中止した参加者の治療期間中のベースラインおよび3か月目または最後の訪問。
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子宮筋腫の症状のQOLアンケート（UFS-QoL）におけるベースラインから3か月への変化
時間枠：ベースラインと 3 か月目
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UFS-QoL は、子宮筋腫に関連する症状と、症候性子宮筋腫を持つ女性の健康関連の生活の質 (HRQL) への影響を評価するために開発された、疾患固有の自己管理型の検証済みアンケートです。 アンケートは 37 の質問で構成され、2 つの部分に分かれています: 1) 8 項目の症状の重症度スケールと 2) 6 つのドメイン (懸念、活動、エネルギー/気分、コントロール、自意識、および性的) を含む 29 項目の HRQL サブスケール機能)、4 週間のリコールがあります。 すべての項目は、症状の重大度の項目については「まったくない」から「非常に多く」まで、HRQL項目については「まったくない」から「常に」までの5段階で採点されます。 症状の重症度と HRQL サブスケール スコアが合計され、0 ～ 100 ポイントのスケールに変換されて、2 つのコンポーネントのそれぞれの合計スコアが得られました。 症状の重症度スコアが低いほど、生活の質が高いことを示し、総 HRQL スコアが高いほど、生活の質が高いことを示します。 |
ベースラインと 3 か月目
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子宮筋腫の毎日の症状スケールスコアのベースラインから3か月目までの変化
時間枠：ベースライン（初回投与前の 30 日間の平均スコア）および 3 か月目（61 ～ 90 日間の平均スコア）
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子宮筋腫の毎日の症状スケールは、骨盤痛、疲労、およびけいれんの症状、および被験者の日常生活に対する子宮筋腫の影響について0から10の範囲のスケールを備えた自己管理式のアンケートであり、0は非存在です。 10 は症状の重症度が最も悪いか、被験者が日常生活を営むのを完全に妨げています。
参加者は、電子日記で毎日値を自己報告しました。
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ベースライン（初回投与前の 30 日間の平均スコア）および 3 か月目（61 ～ 90 日間の平均スコア）
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Subject Surgery Intention Questionnaire (SSIQ) バージョン 2.0 のベースラインから月 3 への変更
時間枠：ベースラインと 3 か月目
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Subject Intention Questionnaire (SSIQ) は、現在の子宮内膜症関連症状が続く場合に外科的処置を受ける被験者の意図を評価することを目的とした、検証されていない探索的アンケートです。 スコアリング スケールは、0 (手術を検討する可能性がまったくない) から 10 (手術を検討する可能性が非常に高い) までの範囲でした。 SSIQ には、次の 2 つの質問が含まれていました。
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ベースラインと 3 か月目
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Physician Surgery Intention Questionnaire (PSIQ) バージョン 2.0 のベースラインから月 3 への変更
時間枠：ベースラインと 3 か月目
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Physician Intention Questionnaire (PSIQ) は、現在の子宮内膜症に関連する症状が続く場合に外科的処置を推奨する研究者の意図を評価することを目的とした、検証されていない探索的質問表です。 スコアリング スケールは、0 (手術を推奨する可能性がまったくない) から 10 (手術を推奨する可能性が非常に高い) の範囲でした。 PSIQ には、次の 2 つの質問が含まれていました。
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ベースラインと 3 か月目
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協力者と研究者
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Archer DF, Stewart EA, Jain RI, Feldman RA, Lukes AS, North JD, Soliman AM, Gao J, Ng JW, Chwalisz K. Elagolix for the management of heavy menstrual bleeding associated with uterine fibroids: results from a phase 2a proof-of-concept study. Fertil Steril. 2017 Jul;108(1):152-160.e4. doi: 10.1016/j.fertnstert.2017.05.006. Epub 2017 Jun 1.
- Coyne KS, Soliman AM, Margolis MK, Thompson CL, Chwalisz K. Validation of the 4 week recall version of the Uterine Fibroid Symptom and Health-related Quality of Life (UFS-QOL) Questionnaire. Curr Med Res Opin. 2017 Feb;33(2):193-200. doi: 10.1080/03007995.2016.1248382. Epub 2016 Nov 18.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- M12-663
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
IPD 共有時間枠
IPD 共有アクセス基準
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ANALYTIC_CODE
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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