小児患者の免疫性血小板減少症（ITP）を治療するためのロミプロスチムの安全性と有効性の研究
2017年2月7日 更新者：Amgen
免疫性血小板減少症 (ITP) を伴う血小板減少症の小児被験者におけるロミプロスチムの安全性と有効性を判断するための第 3 相ランダム化二重盲検プラセボ対照試験
この研究の目的は、免疫性血小板減少性紫斑病 (ITP) の小児患者の血小板減少症の治療におけるロミプロスチムの有効性を、持続的な血小板反応によって評価することです。
調査の概要
状態
完了
条件
研究の種類
介入
入学 (実際)
62
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- Research Site
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Research Site
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Research Site
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Research Site
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Research Site
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Peoria、Illinois、アメリカ、61615
- Research Site
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
- Research Site
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- Research Site
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- Research Site
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、アメリカ、70118
- Research Site
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Research Site
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Research Site
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、68114
- Research Site
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ、89109
- Research Site
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
- Research Site
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016
- Research Site
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New York、New York、アメリカ、10021
- Research Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Research Site
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Research Site
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Research Site
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Research Site
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Texas
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- Research Site
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Research Site
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Wisconsin
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La Crosse、Wisconsin、アメリカ、54601
- Research Site
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New South Wales
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Randwick、New South Wales、オーストラリア、2031
- Research Site
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Queensland
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Herston、Queensland、オーストラリア、4029
- Research Site
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Research Site
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ、L8S 4K1
- Research Site
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- Research Site
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H3H 1P3
- Research Site
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Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
- Research Site
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Quebec City、Quebec、カナダ、G1V 4G2
- Research Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～17年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -米国血液学会（ASH）ガイドラインによる原発性ITPの診断 スクリーニングの少なくとも6か月前、脾臓摘出の状態に関係なく
- -被験者は、以前のITP療法に抵抗性でなければならず、少なくとも1回の以前のITP療法の後に再発したか、または他のITP療法に不適格である;前治療には一次治療が含まれる
- -インフォームドコンセントを提供する時点での年齢が1歳以上18歳未満
- -スクリーニング期間中に採取された2つの血小板数の平均は、≤30 x 10^9 / Lでなければならず、どちらの数も> 35 x 10^9 / Lではありません
- -スクリーニング期間中の血清クレアチニン濃度が検査室正常範囲の1.5倍以下（各年齢カテゴリ）
- 十分な肝機能; -スクリーニング期間中の血清ビリルビンが検査室正常範囲の1.5倍以下。 -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）およびアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）が、スクリーニング期間中の検査室正常範囲の3.0倍以下
- -スクリーニング期間中のヘモグロビン> 10.0 g / dL
- 被験者および/または被験者の法的に認められた代理人は、研究固有の手順の前にインフォームドコンセントを提供しています。必要に応じて、サブジェクトは同意を提供しました
除外基準:
- -骨髄幹細胞障害の既知の病歴; -ITPに典型的なもの以外の異常な骨髄所見は、被験者が研究に登録される前にアムジェンによって承認されなければなりません
- -適切に治療された基底細胞癌を除く、既知の活動性または以前の悪性腫瘍
- -先天性血小板減少症の既知の病歴
- -B型肝炎、C型肝炎、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）の既知の病歴
- -登録から6か月以内の尿素呼気検査または便抗原検査によるピロリ菌の既知の病歴または感染の証拠なしで治療に成功した
- -全身性エリテマトーデス、エバンス症候群、または自己免疫性好中球減少症の既知の病歴
- -抗リン脂質抗体症候群の既知の病歴または狼瘡抗凝固剤陽性
- -播種性血管内凝固症候群、溶血性尿毒症症候群、または血栓性血小板減少性紫斑病の既知の病歴
- -静脈血栓塞栓症または血栓性イベントの以前の病歴
- -ロミプロスチム、ペグ化組換えヒト巨核球成長および発生因子（PEG-rHuMGDF）、エルトロンボパグ、組換えヒトトロンボポエチン（rHuTPO）または任意の血小板産生剤の以前の使用
- -スクリーニング訪問前の14週間以内のリツキシマブ（あらゆる適応症）または6-メルカプトプリン（6-MP）、または提案された研究期間中の予想される使用
- -スクリーニング訪問から4週間以内の脾臓摘出術
- -スクリーニング訪問前の4週間以内のインターロイキン-11（IL-11）（オプレルベキン）を含むすべての造血成長因子
- -スクリーニング訪問前の8週間以内のアルキル化剤、または提案された研究の期間中の予想される使用
- -スクリーニング訪問前の8週間以内に血小板数を減少させることが知られている予防接種
- -組換え大腸菌由来の製品に対する既知の過敏症（例、Infergen、Neupogen、Somatropin、および Actimmune）
- 他の基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ロミプロスチム
参加者は、開始用量 1 µg/kg で 24 週間、週 1 回ロミプロスチムの皮下投与を受けました。 50 x 10^9/L 以上の目標血小板数に到達するために、毎週の用量を 1 μg/kg/週ずつ最大用量の 10 μg/kg まで増加させました。
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ロミプロスチムの開始用量は、皮下注射により毎週 1 µg/kg 投与されます。
参加者は毎週診療所に戻り、血小板数を提供し、治療する医師の監督下で用量滴定を受けます。
50 x 10^9/L 以上の目標血小板数に到達するために、毎週の用量増加を 1 μg/kg ずつ最大用量の 10 μg/kg まで続けます。
治療期間中は、血小板数を 50 x 10^9/L 以上から 200 x 10^9/L 以下に維持するために用量調節が許可されます。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：プラセボ
参加者は、毎週皮下プラセボを 24 週間受けました。
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皮下注射により投与される対応するプラセボ
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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永続的な血小板応答を持つ参加者の割合
時間枠：18週から25週
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永続的な血小板反応を示す参加者は、治療の最後の 8 週間で 50 x 10^9/L 以上の週 6 回以上の血小板数を達成したと定義されました (18 週から 25 週までに得られた血小板数)。
参加者からの血小板数が特定の週に利用できなかった（欠落している）場合、その週はその参加者の無反応として帰属されました。
血小板数は、レスキュー薬の投与後 4 週間、陽性反応とは見なされませんでした。
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18週から25週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全体的な血小板応答を持つ参加者の割合
時間枠：2週目から25週目
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全体的な血小板反応は、持続性血小板反応または一過性血小板反応のいずれかとして定義されます。 永続的な血小板応答は、18 週から 25 週の測定中に 6 回以上、毎週の血小板数 ≥ 50 x 10^9/L として定義されました。 参加者は、レスキュー薬を受け取ってから 4 週間以内に毎週の反応がなかった可能性があります。 一過性血小板反応は、週 2 週から 25 週の測定中に 4 回以上、週 1 回の血小板数 ≥ 50 x 10^9/L であるが、持続的な血小板反応がないものとして定義されました。 参加者は、レスキュー薬を受け取ってから 4 週間以内に毎週の反応がなかった可能性があります。 |
2週目から25週目
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血小板応答の週数
時間枠：2週目から25週目
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2 週目から 25 週目までの測定で、血小板数が 50 x 10^9/L 以上の週数。
参加者は、レスキュー薬を受け取ってから 4 週間以内に毎週の反応がなかった可能性があります。
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2週目から25週目
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治療期間中にレスキュー薬を投与された参加者の割合
時間枠：24週間
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レスキュー薬とは、血小板数の増加または出血の予防を目的とした (除外された薬以外の) 薬です。
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24週間
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複合出血エピソードの総数
時間枠：2週目から25週目
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複合出血エピソードは、臨床的に重大な出血イベント、または治療期間の 2 週間から 25 週間の間に臨床的に重大な出血イベントを防ぐためのレスキュー薬の使用として定義されました。
臨床的に重大な出血イベントは、有害事象の共通用語基準 (CTCAE) バージョン 3.0 グレード 2 以上の出血イベントとして定義されました。
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2週目から25週目
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有害事象のある参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から最終投与の4週間後まで; 28週間。
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重大な有害事象は、以下の重大な基準の少なくとも 1 つを満たす有害事象として定義されます。
治療関連の有害事象（TRAE）は、治験責任医師が治験薬に関連している可能性があると評価したものです。 この関係は、次の質問に対する「はい」または「いいえ」の回答によって決定されました。 |
治験薬の初回投与から最終投与の4週間後まで; 28週間。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年1月1日
一次修了 (実際)
2015年2月1日
研究の完了 (実際)
2015年2月1日
試験登録日
最初に提出
2011年9月29日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年9月29日
最初の投稿 (見積もり)
2011年9月30日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2017年2月9日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2017年2月7日
最終確認日
2017年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 20080279
- 2010-018426-39 (EudraCT番号)
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