A romiplosztim biztonságossági és hatékonysági vizsgálata az immunthrombocytopenia (ITP) kezelésére gyermekkorú betegeknél
2017. február 7. frissítette: Amgen
3. fázisú randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a romiplosztim biztonságosságának és hatásosságának meghatározására thrombocytopeniás gyermekgyógyászati alanyoknál, akiknek immunthrombocytopenia (ITP) szenved
Ennek a vizsgálatnak a célja a romiplosztim hatékonyságának értékelése a thrombocytopenia kezelésében Immun thrombocytopenia purpurában (ITP) szenvedő gyermekgyógyászati betegeknél, a tartós thrombocyta-válasz alapján mérve.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
62
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Ausztrália, 2031
- Research Site
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Ausztrália, 4029
- Research Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Egyesült Államok, 92868
- Research Site
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
- Research Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Research Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Research Site
-
Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61615
- Research Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46260
- Research Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
- Research Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70118
- Research Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
- Research Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68114
- Research Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Egyesült Államok, 89109
- Research Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
- Research Site
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- Research Site
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10021
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Research Site
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Research Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Research Site
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
- Research Site
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
La Crosse, Wisconsin, Egyesült Államok, 54601
- Research Site
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
- Research Site
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Research Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
- Research Site
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Research Site
-
Quebec City, Quebec, Kanada, G1V 4G2
- Research Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az elsődleges ITP diagnózisa az Amerikai Hematológiai Társaság (ASH) irányelvei szerint legalább 6 hónappal a szűrés előtt, tekintet nélkül a splenectomiás állapotra
- Az alanynak refrakternek kell lennie egy korábbi ITP-terápiára, legalább 1 korábbi ITP-terápia után kiújult, vagy nem jogosult más ITP-terápiákra; a korábbi terápia első vonalbeli terápiákat foglal magában
- Életkor ≥ 1 év és < 18 év a tájékozott beleegyezés megadásakor
- A szűrési időszakban mért 2 vérlemezkeszám átlagának ≤ 30 x 10^9/L-nek kell lennie, és egyik szám sem lehet nagyobb, mint 35 x 10^9/L
- A szérum kreatinin koncentrációja ≤ a laboratóriumi normál tartomány 1,5-szöröse (minden korcsoportban) a szűrési időszak alatt
- Megfelelő májfunkció; szérum bilirubin ≤ a laboratóriumi normál tartomány 1,5-szerese a szűrési időszakban; aszpartát aminotranszferáz (AST) és alanin aminotranszferáz (ALT) ≤ 3,0-szorosa a laboratóriumi normál tartománynak a szűrési időszakban
- Hemoglobin > 10,0 g/dl a szűrési időszakban
- Az alany és/vagy a vizsgálati alany jogilag elfogadható képviselője tájékozott beleegyezését adta bármely vizsgálatspecifikus eljárás előtt; az alany adott esetben hozzájárult
Kizárási kritériumok:
- Ismert csontvelői őssejt-rendellenesség; az ITP-re jellemzőktől eltérő bármilyen kóros csontvelői leletet az Amgennek jóvá kell hagynia, mielőtt egy alanyt bevonnának a vizsgálatba.
- Ismert aktív vagy korábbi rosszindulatú daganat, kivéve a megfelelően kezelt bazálissejtes karcinómát
- Veleszületett thrombocytopenia ismert anamnézisében
- Hepatitis B, hepatitis C vagy humán immunhiány vírus (HIV) ismert anamnézisében
- H. pylori ismert anamnézisében karbamid kilégzési teszttel vagy széklet antigén teszttel a felvételt követő 6 hónapon belül, vagy sikeresen kezelték fertőzésre utaló jel nélkül
- Ismert szisztémás lupus erythematosus, Evans-szindróma vagy autoimmun neutropenia
- Ismert antifoszfolipid antitest szindróma vagy pozitív lupus antikoaguláns
- Ismert disszeminált intravascularis koaguláció, hemolitikus urémiás szindróma vagy trombotikus thrombocytopeniás purpura
- Korábbi vénás thromboembolia vagy thromboticus események anamnézisében
- Romiplosztim, pegilált rekombináns humán megakariocita növekedési és fejlődési faktor (PEG-rHuMGDF), Eltrombopag, rekombináns humán trombopoietin (rHuTPO) vagy bármilyen vérlemezke-termelő szer korábbi használata
- Rituximab (bármilyen indikációra) vagy 6-merkaptopurin (6-MP) a szűrési látogatás előtt 14 héten belül, vagy a javasolt vizsgálat ideje alatt várható használat
- Splenectomia a szűrővizsgálatot követő 4 héten belül
- Minden hematopoietikus növekedési faktor, beleértve az interleukin-11-et (IL-11) (oprelvekin) a szűrővizsgálat előtti 4 héten belül
- Alkilezőszerek a szűrési látogatást megelőző 8 héten belül vagy a javasolt vizsgálat ideje alatt várható használat
- A vérlemezkeszámot csökkentő védőoltások a szűrővizsgálat előtti 8 héten belül
- Ismert túlérzékenység bármely rekombináns E coli eredetű termékkel szemben (pl. Infergen, Neupogen, Somatropin és Actimmune)
- Más kritériumok is alkalmazhatók
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Romiplostim
A résztvevők hetente egyszer szubkután romiplosztimot kaptak 24 héten keresztül, 1 µg/kg kezdő dózisban; A heti dózisemelés 1 µg/ttkg/hét lépésekben folytatódott a 10 µg/ttkg maximális dózisig a ≥ 50 x 10^9/l thrombocytaszám célértékének elérése érdekében.
|
A romiplosztim kezdő adagja 1 µg/ttkg, hetente, szubkután injekcióban beadva.
A résztvevők hetente visszatérnek a klinikára, hogy meghatározzák a vérlemezkeszámot, és a kezelőorvos felügyelete mellett dózistitráláson menjenek keresztül.
A heti dózisemelés 1 µg/kg-os lépésekben folytatódik a 10 µg/ttkg maximális dózisig, hogy elérje a ≥ 50 x 10^9/l-es cél vérlemezkeszámot.
A kezelés időtartama alatt megengedett a dózis módosítása, hogy a vérlemezkeszám ≥ 50 x 10^9/l és ≤ 200 x 10^9/l között maradjon.
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevők hetente szubkután placebót kaptak 24 héten keresztül.
|
A szubkután injekcióban beadott placebóhoz hasonló
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Tartós vérlemezke-válaszú résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 18. héttől 25. hétig
|
A tartós thrombocytaválaszt mutató résztvevőt úgy határozták meg, hogy legalább 6 hetente elérte a ≥ 50 x 10^9/l-es vérlemezkeszámot a kezelés utolsó 8 hetében (a 18. héttől a 25. hétig mért vérlemezkeszám).
Ha egy résztvevő vérlemezkeszáma nem állt rendelkezésre (hiányzik) egy adott héten, akkor azt a hetet az adott résztvevőnél a válasz hiányának számítják.
A vérlemezkeszámot a mentőgyógyszer beadása után 4 hétig nem tekintették pozitív válasznak.
|
18. héttől 25. hétig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek teljes vérlemezke-válasza van
Időkeret: 2. héttől 25. hétig
|
A teljes vérlemezke-választ tartós thrombocyta-válaszként vagy átmeneti thrombocyta-válaszként határozzák meg. A tartós thrombocyta-választ úgy határozták meg, hogy a heti vérlemezkeszám ≥ 50 x 10^9/L 6 vagy több alkalommal a 18. héttől a 25. hétig terjedő mérések során. Előfordulhat, hogy a résztvevők nem kaptak heti választ 4 héten belül a mentőgyógyszer beadását követően. Az átmeneti thrombocyta-választ úgy határozták meg, hogy a heti vérlemezkeszám ≥ 50 x 10^9/l volt, a 2. héttől a 25. hétig tartó mérések során 4 vagy több alkalommal, de tartós thrombocyta-válasz nélkül. Előfordulhat, hogy a résztvevők nem kaptak heti választ 4 héten belül a mentőgyógyszerek beadását követően. |
2. héttől 25. hétig
|
|
Hetek száma vérlemezke-válasz
Időkeret: 2. héttől 25. hétig
|
Azon hetek száma, amikor a vérlemezkeszám ≥ 50 x 10^9/L a 2. és a 25. hét közötti mérések során.
Előfordulhat, hogy a résztvevők nem kaptak heti választ 4 héten belül a mentőgyógyszerek beadását követően.
|
2. héttől 25. hétig
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik mentőgyógyszert kaptak a kezelési időszak alatt
Időkeret: 24 hét
|
A mentőgyógyszer minden olyan gyógyszer (a kizárt gyógyszerek kivételével), amelynek célja a vérlemezkeszám növelése vagy a vérzés megakadályozása.
|
24 hét
|
|
Összetett vérzéses epizódok száma összesen
Időkeret: 2. héttől 25. hétig
|
Összetett vérzéses epizódként definiálták a klinikailag jelentős vérzéses eseményeket vagy a mentőgyógyszer alkalmazását a klinikailag jelentős vérzéses esemény megelőzésére a kezelési időszak 2-25. hetében.
A klinikailag jelentős vérzéses eseményt a nemkívánatos események közös terminológiai kritériumaként (CTCAE) 3.0-s verziójú, ≥ 2-es fokozatú vérzéses eseményként határozták meg.
|
2. héttől 25. hétig
|
|
Nemkívánatos eseményekkel járó résztvevők száma
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától az utolsó adag utáni 4 hétig; 28 hét.
|
Súlyos nemkívánatos eseménynek minősül az a nemkívánatos esemény, amely az alábbi súlyos kritériumok közül legalább egynek megfelel:
A kezeléssel összefüggő nemkívánatos események (TRAE-k) azok, amelyeket a vizsgáló úgy értékelt, mint amelyek a vizsgált gyógyszerhez kapcsolódnak. Ezt a kapcsolatot a következő kérdésre adott "igen" vagy "nem" válasz határozta meg: "Van-e ésszerű esélye annak, hogy az eseményt a vizsgálati gyógyszer okozta?" |
A vizsgálati gyógyszer első adagjától az utolsó adag utáni 4 hétig; 28 hét.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2012. január 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2015. február 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2015. február 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. szeptember 29.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. szeptember 29.
Első közzététel (Becslés)
2011. szeptember 30.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2017. február 9.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. február 7.
Utolsó ellenőrzés
2017. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Immunrendszeri betegségek
- Autoimmun betegség
- Hematológiai betegségek
- Vérzés
- Hemorrhagiás rendellenességek
- Véralvadási zavarok
- A bőr megnyilvánulásai
- Vérlemezke-rendellenességek
- Trombózisos mikroangiopátiák
- Purpura
- Purpura, thrombocytopeniás
- Purpura, thrombocytopeniás, idiopátiás
- Thrombocytopenia
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 20080279
- 2010-018426-39 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .