Romiplostim 治疗儿科患者免疫性血小板减少症 (ITP) 的安全性和有效性研究
2017年2月7日 更新者：Amgen
一项 3 期随机、双盲、安慰剂对照研究，以确定 Romiplostim 在患有免疫性血小板减少症 (ITP) 的血小板减少性儿科受试者中的安全性和有效性
本研究的目的是评估 romiplostim 治疗免疫性血小板减少性紫癜 (ITP) 儿科患者血小板减少症的疗效，通过持久的血小板反应来衡量。
研究概览
地位
完全的
条件
研究类型
介入性
注册 (实际的)
62
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Hamilton、Ontario、加拿大、L8S 4K1
- Research Site
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- Research Site
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H3H 1P3
- Research Site
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Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
- Research Site
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Quebec City、Quebec、加拿大、G1V 4G2
- Research Site
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New South Wales
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Randwick、New South Wales、澳大利亚、2031
- Research Site
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-
Queensland
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Herston、Queensland、澳大利亚、4029
- Research Site
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Victoria
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Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
- Research Site
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-
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California
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Orange、California、美国、92868
- Research Site
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San Diego、California、美国、92123
- Research Site
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20010
- Research Site
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-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30322
- Research Site
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-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- Research Site
-
Peoria、Illinois、美国、61615
- Research Site
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-
Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46260
- Research Site
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- Research Site
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、美国、40202
- Research Site
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Louisiana
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New Orleans、Louisiana、美国、70118
- Research Site
-
-
Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48201
- Research Site
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Missouri
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Kansas City、Missouri、美国、64108
- Research Site
-
-
Nebraska
-
Omaha、Nebraska、美国、68114
- Research Site
-
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、美国、89109
- Research Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick、New Jersey、美国、08901
- Research Site
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New York
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New York、New York、美国、10016
- Research Site
-
New York、New York、美国、10021
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Research Site
-
Columbus、Ohio、美国、43205
- Research Site
-
-
Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Research Site
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- Research Site
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Research Site
-
-
Texas
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Fort Worth、Texas、美国、76104
- Research Site
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Houston、Texas、美国、77030
- Research Site
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Wisconsin
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La Crosse、Wisconsin、美国、54601
- Research Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据美国血液学会 (ASH) 指南在筛查前至少 6 个月诊断原发性 ITP，无论脾切除状态如何
- 受试者必须对先前的 ITP 治疗无效，在至少 1 次 ITP 治疗后复发，或不符合其他 ITP 治疗的资格；既往治疗包括一线治疗
- 提供知情同意时年龄≥ 1 岁且 < 18 岁
- 在筛选期间进行的 2 次血小板计数的平均值必须≤ 30 x 10^9/L，且两次计数均不 > 35 x 10^9/L
- 筛选期间血清肌酐浓度≤实验室正常范围（每个年龄组）的 1.5 倍
- 足够的肝功能；筛选期间血清胆红素≤实验室正常范围的1.5倍；筛选期间天冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤实验室正常范围的3.0倍
- 筛选期间血红蛋白 > 10.0 g/dL
- 受试者和/或受试者的法律上可接受的代表在任何特定研究程序之前已提供知情同意；受试者已同意，如有需要
排除标准：
- 已知的骨髓干细胞病史；除了典型的 ITP 以外，任何异常的骨髓发现都必须在受试者参加研究之前得到 Amgen 的批准
- 已知的活动性或既往恶性肿瘤，但经过充分治疗的基底细胞癌除外
- 已知的先天性血小板减少症病史
- 乙型肝炎、丙型肝炎或人类免疫缺陷病毒 (HIV) 的已知病史
- 入组后 6 个月内通过尿素呼气试验或粪便抗原试验已知幽门螺杆菌病史，或成功治疗但无感染证据
- 系统性红斑狼疮、埃文斯综合征或自身免疫性中性粒细胞减少症的已知病史
- 已知的抗磷脂抗体综合征病史或狼疮抗凝物阳性
- 已知的弥散性血管内凝血病史、溶血性尿毒症综合征或血栓性血小板减少性紫癜
- 既往有静脉血栓栓塞或血栓事件史
- 以前使用过 romiplostim、聚乙二醇化重组人巨核细胞生长和发育因子 (PEG-rHuMGDF)、艾曲波帕、重组人血小板生成素 (rHuTPO) 或任何血小板生成剂
- 筛选访视前 14 周内使用利妥昔单抗（针对任何适应症）或 6-巯基嘌呤 (6-MP)，或预期在拟议研究期间使用
- 筛选访视后 4 周内进行脾切除术
- 筛选访问前 4 周内的所有造血生长因子，包括白细胞介素 11 (IL-11) (oprelvekin)
- 筛选访视前 8 周内或拟议研究期间预期使用的烷化剂
- 在筛查访视前 8 周内接种已知会降低血小板计数的疫苗
- 已知对任何重组大肠杆菌衍生产品（如 Infergen、Neupogen、Somatropin 和 Actimmune）过敏
- 其他标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：罗米司亭
参与者每周一次皮下注射 romiplostim，持续 24 周，起始剂量为 1 µg/kg；每周剂量继续增加 1 µg/kg/周，最大剂量为 10 µg/kg，以达到 ≥ 50 x 10^9/L 的目标血小板计数。
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Romiplostim 的起始剂量为 1 µg/kg，每周通过皮下注射给药。
参与者将每周返回诊所以提供血小板计数并在主治医师的监督下进行剂量滴定。
每周剂量增加将继续以 1 µg/kg 的增量增加到 10 µg/kg 的最大剂量，以试图达到 ≥ 50 x 10^9/L 的目标血小板计数。
治疗期间允许调整剂量，以维持血小板计数在 ≥ 50 x 10^9/L 和 ≤ 200 x 10^9/L 之间。
其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
参与者每周接受皮下安慰剂治疗 24 周。
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通过皮下注射给予匹配的安慰剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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具有持久血小板反应的参与者百分比
大体时间：第 18 周至第 25 周
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具有持久血小板反应的参与者被定义为在治疗的最后 8 周内每周至少有 6 次血小板计数达到 ≥ 50 x 10^9/L（从第 18 周到第 25 周获得的血小板计数）。
如果某个参与者的血小板计数在某一周内不可用（缺失），则该周被认为是该参与者的无反应。
在给予急救药物后 4 周内，血小板计数未被视为阳性反应。
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第 18 周至第 25 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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具有总体血小板反应的参与者百分比
大体时间：第 2 周至第 25 周
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总体血小板反应定义为持久的血小板反应或短暂的血小板反应。 持久的血小板反应定义为在第 18 周至第 25 周的测量期间，每周血小板计数 ≥ 50 x 10^9/L 达 6 次或更多次。 参与者可能在接受任何急救药物后的 4 周内每周都没有反应。 瞬时血小板反应定义为每周血小板计数 ≥ 50 x 10^9/L，在第 2 周至第 25 周测量期间有 4 次或更多次，但没有持久的血小板反应。 参与者可能在接受任何急救药物后的 4 周内每周都没有反应。 |
第 2 周至第 25 周
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血小板反应的周数
大体时间：第 2 周至第 25 周
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第 2 周至第 25 周测量期间血小板计数 ≥ 50 x 10^9/L 的周数。
参与者可能在接受任何急救药物后的 4 周内每周都没有反应。
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第 2 周至第 25 周
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在治疗期间接受救援药物的参与者百分比
大体时间：24周
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急救药物是指任何旨在增加血小板计数或防止出血的药物（排除的药物除外）。
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24周
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复合出血事件总数
大体时间：第 2 周至第 25 周
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复合出血事件定义为临床显着出血事件或在治疗期第 2 周至第 25 周期间使用抢救药物预防临床显着出血事件。
临床显着出血事件定义为不良事件通用术语标准 (CTCAE) 3.0 版 ≥ 2 级出血事件。
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第 2 周至第 25 周
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出现不良事件的参与者人数
大体时间：从第一次服用研究药物到最后一次服用后 4 周； 28周。
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严重不良事件定义为至少满足以下严重标准之一的不良事件：
治疗相关的不良事件 (TRAE) 是研究者评估为可能与研究药物相关的事件。 这种关系由对以下问题的“是”或“否”回答确定：“是否存在该事件可能由研究药物引起的合理可能性？” |
从第一次服用研究药物到最后一次服用后 4 周； 28周。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年1月1日
初级完成 (实际的)
2015年2月1日
研究完成 (实际的)
2015年2月1日
研究注册日期
首次提交
2011年9月29日
首先提交符合 QC 标准的
2011年9月29日
首次发布 (估计)
2011年9月30日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2017年2月9日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年2月7日
最后验证
2017年2月1日
更多信息
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