Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności romiplostymu w leczeniu małopłytkowości immunologicznej (ITP) u dzieci i młodzieży

7 lutego 2017 zaktualizowane przez: Amgen

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie III fazy mające na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności romiplostymu u dzieci z trombocytopenią i małopłytkowością immunologiczną (ITP)

Celem tego badania jest ocena skuteczności romiplostymu w leczeniu małopłytkowości u dzieci i młodzieży z immunologiczną plamicą małopłytkową (ITP), mierzoną na podstawie trwałej odpowiedzi płytek krwi.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

62

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Research Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Research Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Research Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Research Site
      • Quebec City, Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Research Site
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Research Site
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61615
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Research Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68114
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89109
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Research Site
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Research Site
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Research Site
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 54601
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie pierwotnej ITP zgodnie z wytycznymi Amerykańskiego Towarzystwa Hematologicznego (ASH) co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym, niezależnie od statusu splenektomii
  • Pacjent musi być oporny na wcześniejszą terapię ITP, mieć nawrót po co najmniej 1 wcześniejszej terapii ITP lub nie kwalifikować się do innych terapii ITP; wcześniejsza terapia obejmuje terapie pierwszego rzutu
  • Wiek ≥ 1 rok i < 18 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
  • Średnia z 2 liczby płytek krwi pobranych w okresie przesiewowym musi wynosić ≤ 30 x 10^9/l żadna liczba nie może być > 35 x 10^9/l
  • Stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 1,5-krotność normy laboratoryjnej (dla każdej kategorii wiekowej) w okresie przesiewowym
  • Odpowiednia czynność wątroby; stężenie bilirubiny w surowicy ≤ 1,5-krotność normy laboratoryjnej w okresie przesiewowym; aminotransferaza asparaginianowa (AST) i aminotransferaza alaninowa (ALT) ≤ 3,0-krotność normy laboratoryjnej w okresie przesiewowym
  • Hemoglobina > 10,0 g/dl w okresie przesiewowym
  • Uczestnik i/lub prawnie akceptowalny przedstawiciel uczestnika wyraził świadomą zgodę przed jakąkolwiek procedurą związaną z badaniem; podmiot wyraził zgodę, jeśli jest to wymagane

Kryteria wyłączenia:

  • Znana historia zaburzenia komórek macierzystych szpiku kostnego; wszelkie nieprawidłowe wyniki badań szpiku kostnego inne niż typowe dla ITP muszą zostać zatwierdzone przez firmę Amgen przed włączeniem pacjenta do badania
  • Znany aktywny lub wcześniejszy nowotwór złośliwy, z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka podstawnokomórkowego
  • Znana historia wrodzonej małopłytkowości
  • Znana historia wirusowego zapalenia wątroby typu B, wirusowego zapalenia wątroby typu C lub ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV)
  • Znana historia zakażenia H. pylori na podstawie mocznikowego testu oddechowego lub testu na obecność antygenu w kale w ciągu 6 miesięcy od włączenia lub skuteczne leczenie bez objawów zakażenia
  • Znana historia tocznia rumieniowatego układowego, zespołu Evansa lub neutropenii autoimmunologicznej
  • Znana historia zespołu przeciwciał antyfosfolipidowych lub obecność antykoagulantu toczniowego
  • Znana historia rozsianego wykrzepiania wewnątrznaczyniowego, zespołu hemolityczno-mocznicowego lub zakrzepowej plamicy małopłytkowej
  • Wcześniejsza historia żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej lub zdarzeń zakrzepowych
  • Wcześniejsze stosowanie romiplostymu, pegylowanego rekombinowanego ludzkiego czynnika wzrostu i rozwoju megakariocytów (PEG-rHuMGDF), eltrombopagu, rekombinowanej ludzkiej trombopoetyny (rHuTPO) lub jakiegokolwiek czynnika wytwarzającego płytki krwi
  • Rytuksymab (dla dowolnego wskazania) lub 6-merkaptopuryna (6-MP) w ciągu 14 tygodni przed wizytą przesiewową lub przewidywane użycie w czasie proponowanego badania
  • Splenektomia w ciągu 4 tygodni od wizyty przesiewowej
  • Wszystkie hematopoetyczne czynniki wzrostu, w tym interleukina-11 (IL-11) (oprelvekin) w ciągu 4 tygodni przed wizytą przesiewową
  • Środki alkilujące w ciągu 8 tygodni przed wizytą przesiewową lub przewidywanym użyciem w czasie proponowanego badania
  • Szczepienia, o których wiadomo, że zmniejszają liczbę płytek krwi w ciągu 8 tygodni przed wizytą przesiewową
  • Znana nadwrażliwość na jakiekolwiek produkty pochodzące z rekombinowanej E. coli (np. Infergen, Neupogen, Somatropin i Actimmune)
  • Mogą obowiązywać inne kryteria

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Romiplostym
Uczestnicy otrzymywali romiplostym podskórnie raz w tygodniu przez 24 tygodnie w dawce początkowej 1 µg/kg; kontynuowano cotygodniowe zwiększanie dawki o 1 µg/kg/tydzień do maksymalnej dawki 10 µg/kg, próbując osiągnąć docelową liczbę płytek krwi ≥ 50 x 10^9/l.
Lek: Romiplostym
Dawka początkowa romiplostymu wynosi 1 µg/kg mc., podawana raz w tygodniu we wstrzyknięciu podskórnym. Uczestnicy będą co tydzień wracać do kliniki w celu określenia liczby płytek krwi i poddania się miareczkowaniu dawki pod nadzorem lekarza prowadzącego. Cotygodniowe zwiększanie dawki będzie kontynuowane o 1 µg/kg mc. aż do dawki maksymalnej 10 µg/kg mc. w celu osiągnięcia docelowej liczby płytek krwi ≥ 50 x 10^9/l. Dostosowanie dawki będzie dozwolone w okresie leczenia w celu utrzymania liczby płytek krwi między ≥ 50 x 10^9/l a ≤ 200 x 10^9/l.
Inne nazwy:
  • Nplate®
  • AMG 531
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy otrzymywali cotygodniowe podskórne placebo przez 24 tygodnie.
Lek: Placebo
Dopasowane placebo podawane we wstrzyknięciu podskórnym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z trwałą odpowiedzią płytkową
Ramy czasowe: Tydzień 18 do tygodnia 25
Uczestnika z trwałą odpowiedzią płytkową zdefiniowano jako osobę, u której liczba płytek krwi wynosiła co najmniej 6 razy w tygodniu ≥ 50 x 10^9/l w ciągu ostatnich 8 tygodni leczenia (liczba płytek uzyskana między 18 a 25 tygodniem). Jeśli liczba płytek krwi od uczestnika nie była dostępna (brakowało) w określonym tygodniu, ten tydzień był przypisywany jako brak odpowiedzi dla tego uczestnika. Liczba płytek krwi nie została uznana za pozytywną odpowiedź przez 4 tygodnie po podaniu leku doraźnego.
Tydzień 18 do tygodnia 25

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z ogólną odpowiedzią płytkową
Ramy czasowe: Tydzień 2 do tygodnia 25

Ogólną odpowiedź płytkową definiuje się jako trwałą odpowiedź płytkową lub przejściową odpowiedź płytkową.

Trwałą odpowiedź płytek krwi zdefiniowano jako cotygodniową liczbę płytek krwi ≥ 50 x 10^9/l przez 6 lub więcej razy podczas pomiarów od 18 do 25 tygodnia. Uczestnicy mogli nie mieć cotygodniowej odpowiedzi w ciągu 4 tygodni po otrzymaniu jakiegokolwiek leku ratunkowego.

Przejściową odpowiedź płytek krwi zdefiniowano jako cotygodniową liczbę płytek krwi ≥ 50 x 10^9/l przez 4 lub więcej razy podczas pomiarów od 2. do 25. tygodnia, ale bez trwałej odpowiedzi płytek. Uczestnicy mogli nie mieć cotygodniowej odpowiedzi w ciągu 4 tygodni po otrzymaniu jakichkolwiek leków ratunkowych.
Tydzień 2 do tygodnia 25
Liczba tygodni z odpowiedzią płytek krwi
Ramy czasowe: Tydzień 2 do tygodnia 25
Liczba tygodni z liczbą płytek krwi ≥ 50 x 10^9/l podczas pomiarów od 2. do 25. tygodnia. Uczestnicy mogli nie mieć cotygodniowej odpowiedzi w ciągu 4 tygodni po otrzymaniu jakichkolwiek leków ratunkowych.
Tydzień 2 do tygodnia 25
Odsetek uczestników, którzy otrzymali lek doraźny w okresie leczenia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Lek ratunkowy to każdy lek (inny niż leki wykluczone), którego celem jest zwiększenie liczby płytek krwi lub zapobieganie krwawieniu.
24 tygodnie
Całkowita liczba epizodów krwawienia złożonego
Ramy czasowe: Tydzień 2 do tygodnia 25
Złożony epizod krwawienia zdefiniowano jako klinicznie istotne krwawienia lub zastosowanie leku doraźnego w celu zapobieżenia istotnemu klinicznie krwawieniu w tygodniach od 2. do 25. okresu leczenia. Klinicznie istotne krwawienie zdefiniowano jako krwawienie stopnia ≥ 2 wg Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) wersja 3.0.
Tydzień 2 do tygodnia 25
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do 4 tygodni po ostatniej dawce; 28 tygodni.

Poważne zdarzenie niepożądane definiuje się jako zdarzenie niepożądane, które spełnia co najmniej 1 z następujących poważnych kryteriów:

  • fatalny,
  • zagrażające życiu (naraża osobę na bezpośrednie ryzyko śmierci),
  • wymaga hospitalizacji stacjonarnej lub przedłużenia dotychczasowej hospitalizacji,
  • skutkuje trwałą lub znaczną niepełnosprawnością/niezdolnością do pracy,
  • wrodzona anomalia/wada wrodzona i/lub
  • inne istotne zagrożenie medyczne. Zdarzenia niepożądane zostały ocenione pod względem ciężkości zgodnie ze skalą ocen CTCAE wersja 3.0, gdzie stopień 3 = umiarkowany, stopień 4 = zagrożenie życia i stopień 5 = zgon.

Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TRAE) były oceniane przez badacza jako prawdopodobnie związane z badanym lekiem. Zależność ta została określona przez odpowiedź „tak” lub „nie” na pytanie: „Czy istnieje uzasadniona możliwość, że zdarzenie mogło być spowodowane przez badany lek?”
Od pierwszej dawki badanego leku do 4 tygodni po ostatniej dawce; 28 tygodni.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amgen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lutego 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lutego 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 września 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 września 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

30 września 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

9 lutego 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 lutego 2017

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20080279
  • 2010-018426-39 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Romiplostym

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ukraine

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj