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Étude d'innocuité et d'efficacité du romiplostim pour traiter la thrombocytopénie immunitaire (PTI) chez les patients pédiatriques

7 février 2017 mis à jour par: Amgen

Une étude de phase 3 randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour déterminer l'innocuité et l'efficacité du romiplostim chez les sujets pédiatriques thrombocytopéniques atteints de thrombocytopénie immunitaire (PTI)

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité du romiplostim dans le traitement de la thrombocytopénie chez les patients pédiatriques atteints de purpura thrombocytopénique immunitaire (PTI), telle que mesurée par la réponse plaquettaire durable.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

62

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australie, 2031
        • Research Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australie, 4029
        • Research Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Research Site
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Research Site
      • Quebec City, Quebec, Canada, G1V 4G2
        • Research Site
  • États-Unis
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Research Site
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Research Site
      • Peoria, Illinois, États-Unis, 61615
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis, 40202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Research Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68114
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis, 89109
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Research Site
      • New York, New York, États-Unis, 10021
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Research Site
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Research Site
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, États-Unis, 54601
        • Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an à 17 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic du PTI primaire selon les directives de l'American Society of Hematology (ASH) au moins 6 mois avant le dépistage, quel que soit le statut de la splénectomie
  • Le sujet doit être réfractaire à une thérapie ITP antérieure, avoir rechuté après au moins 1 thérapie ITP antérieure, ou inéligible à d'autres thérapies ITP ; le traitement antérieur comprend les traitements de première ligne
  • Âge ≥ 1 an et < 18 ans au moment du consentement éclairé
  • La moyenne de 2 numérations plaquettaires prises pendant la période de dépistage doit être ≤ 30 x 10^9/L sans numération > 35 x 10^9/L
  • Une concentration de créatinine sérique ≤ 1,5 fois la plage normale du laboratoire (pour chaque catégorie d'âge) pendant la période de dépistage
  • Fonction hépatique adéquate ; bilirubine sérique ≤ 1,5 fois la plage normale du laboratoire pendant la période de dépistage ; aspartate aminotransférase (AST) et alanine aminotransférase (ALT) ≤ 3,0 fois la plage normale du laboratoire pendant la période de dépistage
  • Hémoglobine > 10,0 g/dL pendant la période de dépistage
  • Le sujet et/ou le représentant légalement acceptable du sujet a donné son consentement éclairé avant toute procédure spécifique à l'étude ; le sujet a donné son consentement, le cas échéant

Critère d'exclusion:

  • Antécédents connus d'un trouble des cellules souches de la moelle osseuse ; tout résultat anormal de la moelle osseuse autre que ceux typiques du PTI doit être approuvé par Amgen avant qu'un sujet puisse être inscrit à l'étude
  • Malignité active ou antérieure connue, sauf carcinome basocellulaire correctement traité
  • Antécédents connus de thrombocytopénie congénitale
  • Antécédents connus d'hépatite B, d'hépatite C ou du virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
  • Antécédents connus de H. pylori par test respiratoire à l'urée ou test d'antigène dans les selles dans les 6 mois suivant l'inscription ou traité avec succès sans signe d'infection
  • Antécédents connus de lupus érythémateux disséminé, de syndrome d'Evans ou de neutropénie auto-immune
  • Antécédents connus de syndrome des anticorps antiphospholipides ou anticoagulant lupique positif
  • Antécédents connus de coagulation intravasculaire disséminée, de syndrome hémolytique et urémique ou de purpura thrombocytopénique thrombotique
  • Antécédents de thromboembolie veineuse ou d'événements thrombotiques
  • Utilisation antérieure de romiplostim, du facteur de croissance et de développement des mégacaryocytes humains recombinants pégylés (PEG-rHuMGDF), d'Eltrombopag, de la thrombopoïétine humaine recombinante (rHuTPO) ou de tout agent producteur de plaquettes
  • Rituximab (pour toute indication) ou 6-mercaptopurine (6-MP) dans les 14 semaines précédant la visite de dépistage, ou utilisation prévue pendant la durée de l'étude proposée
  • Splénectomie dans les 4 semaines suivant la visite de dépistage
  • Tous les facteurs de croissance hématopoïétiques, y compris l'interleukine-11 (IL-11) (oprelvekin) dans les 4 semaines précédant la visite de dépistage
  • Agents alkylants dans les 8 semaines précédant la visite de sélection ou utilisation prévue pendant la durée de l'étude proposée
  • Vaccinations connues pour diminuer le nombre de plaquettes dans les 8 semaines précédant la visite de dépistage
  • Hypersensibilité connue à tout produit dérivé d'E coli recombinant (par exemple, Infergen, Neupogen, Somatropin et Actimmune)
  • D'autres critères peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Romiplostime
Les participants ont reçu une fois par semaine du romiplostim sous-cutané pendant 24 semaines à une dose initiale de 1 µg/kg ; les augmentations de doses hebdomadaires se sont poursuivies par paliers de 1 µg/kg/semaine jusqu'à une dose maximale de 10 µg/kg dans le but d'atteindre une numération plaquettaire cible ≥ 50 x 10^9/L.
Médicament: Romiplostime
La dose initiale de romiplostim est de 1 µg/kg administrée chaque semaine par injection sous-cutanée. Les participants reviendront à la clinique chaque semaine pour fournir des numérations plaquettaires et subir des titrages de dose sous la supervision du médecin traitant. Les augmentations de dose hebdomadaires se poursuivront par paliers de 1 µg/kg jusqu'à une dose maximale de 10 µg/kg dans le but d'atteindre une numération plaquettaire cible ≥ 50 x 10^9/L. Un ajustement posologique sera autorisé pendant la période de traitement afin de maintenir une numération plaquettaire entre ≥ 50 x 10^9/L et ≤ 200 x 10^9/L.
Autres noms:
  • Nplate®
  • AMG 531
Comparateur placebo: Placebo
Les participants ont reçu un placebo sous-cutané hebdomadaire pendant 24 semaines.
Médicament: Placebo
Placebo correspondant administré par injection sous-cutanée

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants avec une réponse plaquettaire durable
Délai: Semaine 18 à semaine 25
Un participant avec une réponse plaquettaire durable a été défini comme ayant atteint au moins 6 numérations plaquettaires hebdomadaires ≥ 50 x 10^9/L au cours des 8 dernières semaines de traitement (numération plaquettaire obtenue de la semaine 18 à la semaine 25). Si une numération plaquettaire d'un participant n'était pas disponible (manquante) au cours d'une certaine semaine, cette semaine a été imputée comme non-réponse pour ce participant. La numération plaquettaire n'a pas été considérée comme une réponse positive pendant 4 semaines après l'administration d'un médicament de secours.
Semaine 18 à semaine 25

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant une réponse plaquettaire globale
Délai: Semaine 2 à semaine 25

La réponse plaquettaire globale est définie soit comme une réponse plaquettaire durable, soit comme une réponse plaquettaire transitoire.

La réponse plaquettaire durable a été définie comme une numération plaquettaire hebdomadaire ≥ 50 x 10 ^ 9 / L pendant 6 fois ou plus au cours des mesures de la semaine 18 à la semaine 25. Les participants peuvent ne pas avoir eu de réponse hebdomadaire dans les 4 semaines après avoir reçu un médicament de secours.

La réponse plaquettaire transitoire a été définie comme une numération plaquettaire hebdomadaire ≥ 50 x 10 ^ 9 / L pendant 4 fois ou plus pendant les mesures de la semaine 2 à la semaine 25 mais sans réponse plaquettaire durable. Les participants peuvent ne pas avoir eu de réponse hebdomadaire dans les 4 semaines après avoir reçu des médicaments de secours.
Semaine 2 à semaine 25
Nombre de semaines avec réponse plaquettaire
Délai: Semaine 2 à semaine 25
Nombre de semaines avec numération plaquettaire ≥ 50 x 10^9/L pendant les mesures de la semaine 2 à la semaine 25. Les participants peuvent ne pas avoir eu de réponse hebdomadaire dans les 4 semaines après avoir reçu des médicaments de secours.
Semaine 2 à semaine 25
Pourcentage de participants ayant reçu des médicaments de secours pendant la période de traitement
Délai: 24 semaines
Un médicament de secours est un médicament (autre que les médicaments exclus) destiné à augmenter le nombre de plaquettes ou à prévenir les saignements.
24 semaines
Nombre total d'épisodes de saignement composite
Délai: Semaine 2 à semaine 25
Un épisode hémorragique composite a été défini comme des événements hémorragiques cliniquement significatifs ou l'utilisation d'un médicament de secours pour prévenir un événement hémorragique cliniquement significatif au cours des semaines 2 à 25 de la période de traitement. Un événement hémorragique cliniquement significatif a été défini comme un événement hémorragique de grade ≥ 2 selon les critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) version 3.0.
Semaine 2 à semaine 25
Nombre de participants avec événements indésirables
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à 4 semaines après la dernière dose ; 28 semaines.

Un événement indésirable grave est défini comme un événement indésirable qui répond à au moins 1 des critères graves suivants :

  • fatal,
  • danger de mort (place le sujet en danger immédiat de mort),
  • nécessite une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante,
  • entraîne une invalidité/incapacité persistante ou importante,
  • anomalie congénitale/malformation congénitale, et/ou
  • autre risque médical important. Les événements indésirables ont été classés en fonction de leur gravité selon l'échelle de notation CTCAE version 3.0, où le grade 3 = modéré, le grade 4 = menaçant le pronostic vital et le grade 5 = mortel.

Les événements indésirables liés au traitement (TRAE) étaient ceux évalués par l'investigateur comme pouvant être liés au médicament à l'étude. Cette relation a été déterminée par une réponse « oui » ou « non » à la question : « Existe-t-il une possibilité raisonnable que l'événement ait été causé par le médicament à l'étude ? »
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à 4 semaines après la dernière dose ; 28 semaines.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amgen

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2012

Achèvement primaire (Réel)

1 février 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

1 février 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 septembre 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 septembre 2011

Première publication (Estimation)

30 septembre 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

9 février 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 février 2017

Dernière vérification

1 février 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 20080279
  • 2010-018426-39 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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