Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af Romiplostim til behandling af immun trombocytopeni (ITP) hos pædiatriske patienter

7. februar 2017 opdateret af: Amgen

En fase 3 randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​Romiplostim hos trombocytopeniske pædiatriske forsøgspersoner med immun trombocytopeni (ITP)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​romiplostim til behandling af trombocytopeni hos pædiatriske patienter med immun trombocytopeni purpura (ITP) målt ved vedvarende blodpladerespons.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

62

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Research Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Research Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Research Site
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Research Site
      • Quebec City, Quebec, Canada, G1V 4G2
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Research Site
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Research Site
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61615
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Research Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68114
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89109
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Research Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Research Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Research Site
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Forenede Stater, 54601
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af primær ITP i henhold til American Society of Hematology (ASH) retningslinjer mindst 6 måneder før screening, uanset splenektomistatus
  • Forsøgspersonen skal være refraktær over for en tidligere ITP-terapi, have tilbagefald efter mindst 1 tidligere ITP-behandling eller være ude af stand til andre ITP-terapier; forudgående behandling omfatter førstelinjebehandlinger
  • Alder ≥ 1 år og < 18 år på tidspunktet for afgivelse af informeret samtykke
  • Gennemsnittet af 2 blodpladetal taget i løbet af screeningsperioden skal være ≤ 30 x 10^9/L med ingen af ​​tallet > 35 x 10^9/L
  • En serumkreatininkoncentration ≤ 1,5 gange laboratoriets normalområde (for hver alderskategori) i løbet af screeningsperioden
  • Tilstrækkelig leverfunktion; serumbilirubin ≤ 1,5 gange laboratoriets normalområde under screeningsperioden; aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) ≤ 3,0 gange laboratoriets normalområde under screeningsperioden
  • Hæmoglobin > 10,0 g/dL under screeningsperioden
  • Forsøgspersonen og/eller forsøgspersonens juridisk acceptable repræsentant har givet informeret samtykke forud for enhver undersøgelsesspecifik procedure; forsøgspersonen har givet samtykke, hvor det er påkrævet

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt historie med en knoglemarvsstamcellesygdom; alle unormale knoglemarvsfund ud over de typiske for ITP skal godkendes af Amgen, før en forsøgsperson kan tilmeldes undersøgelsen
  • Kendt aktiv eller tidligere malignitet bortset fra tilstrækkeligt behandlet basalcellecarcinom
  • Kendt historie med medfødt trombocytopeni
  • Kendt historie med hepatitis B, hepatitis C eller human immundefektvirus (HIV)
  • Kendt historie med H. pylori ved urea-åndedrætstest eller afføringsantigentest inden for 6 måneder efter tilmelding eller vellykket behandlet uden tegn på infektion
  • Kendt historie med systemisk lupus erythematosus, evans syndrom eller autoimmun neutropeni
  • Kendt historie med antiphospholipid antistof syndrom eller positiv for lupus antikoagulant
  • Kendt historie med dissemineret intravaskulær koagulation, hæmolytisk uremisk syndrom eller trombotisk trombocytopenisk purpura
  • Tidligere venøs tromboemboli eller trombotiske hændelser
  • Tidligere brug af romiplostim, pegyleret rekombinant human megakaryocyt vækst- og udviklingsfaktor (PEG-rHuMGDF), Eltrombopag, rekombinant human trombopoietin (rHuTPO) eller et hvilket som helst blodpladeproducerende middel
  • Rituximab (til enhver indikation) eller 6-mercaptopurin (6-MP) inden for 14 uger før screeningsbesøget eller forventet brug i løbet af den foreslåede undersøgelse
  • Splenektomi inden for 4 uger efter screeningsbesøget
  • Alle hæmatopoietiske vækstfaktorer inklusive interleukin-11 (IL-11) (oprelvekin) inden for 4 uger før screeningsbesøget
  • Alkyleringsmidler inden for 8 uger før screeningsbesøget eller forventet brug i løbet af den foreslåede undersøgelse
  • Vaccinationer, der vides at reducere trombocyttallet inden for 8 uger før screeningsbesøget
  • Kendt overfølsomhed over for ethvert rekombinant E coli-afledt produkt (f.eks. Infergen, Neupogen, Somatropin og Actimmune)
  • Andre kriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Romiplostim
Deltagerne modtog subkutant romiplostim én gang om ugen i 24 uger med en startdosis på 1 µg/kg; ugentlige dosisstigninger fortsatte i trin på 1 µg/kg/uge til en maksimal dosis på 10 µg/kg i et forsøg på at nå et mål for blodpladetal på ≥ 50 x 10^9/L.
Medicin: Romiplostim
Startdosis af romiplostim er 1 µg/kg administreret ugentligt ved subkutan injektion. Deltagerne vil vende tilbage til klinikken ugentligt for at give blodpladetal og gennemgå dosistitreringer under opsyn af den behandlende læge. Ugentlig dosisstigning vil fortsætte i trin på 1 µg/kg op til en maksimal dosis på 10 µg/kg i et forsøg på at nå et mål for blodpladetal på ≥ 50 x 10^9/L. Dosisjustering vil være tilladt under behandlingsperioden for at opretholde et trombocyttal mellem ≥ 50 x 10^9/L og ≤ 200 x 10^9/L.
Andre navne:
  • Nplate®
  • AMG 531
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne modtog ugentlig subkutan placebo i 24 uger.
Medicin: Placebo
Matchende placebo indgivet ved subkutan injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med et varigt blodpladerespons
Tidsramme: Uge 18 til uge 25
En deltager med vedvarende trombocytrespons blev defineret som at opnå mindst 6 ugentlige trombocyttal på ≥ 50 x 10^9/L i løbet af de sidste 8 ugers behandling (trombocyttal opnået fra uge 18 til uge 25). Hvis et trombocyttal fra en deltager ikke var tilgængeligt (manglede) i en bestemt uge, blev denne uge imputeret som ikke-svar for den pågældende deltager. Blodpladetal blev ikke anset som et positivt respons i 4 uger efter administration af redningsmedicin.
Uge 18 til uge 25

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med et samlet blodpladerespons
Tidsramme: Uge 2 til uge 25

Samlet trombocytrespons er defineret som enten et varigt trombocytrespons eller forbigående trombocytrespons.

Holdbar blodpladerespons blev defineret som ugentlig trombocyttal ≥ 50 x 10^9/L i 6 eller flere gange i løbet af uge 18 til uge 25 målinger. Deltagerne har muligvis ikke haft et ugentligt svar inden for 4 uger efter at have modtaget redningsmedicin.

Forbigående trombocytrespons blev defineret som ugentlig trombocyttal ≥ 50 x 10^9/L i 4 eller flere gange i løbet af uge 2 til uge 25 målinger, men uden vedvarende trombocytrespons. Deltagerne har muligvis ikke haft et ugentligt svar inden for 4 uger efter at have modtaget redningsmedicin.
Uge 2 til uge 25
Antal uger med blodpladerespons
Tidsramme: Uge 2 til uge 25
Antal uger med blodpladetal ≥ 50 x 10^9/L i løbet af uge 2 til uge 25 målinger. Deltagerne har muligvis ikke haft et ugentligt svar inden for 4 uger efter at have modtaget redningsmedicin.
Uge 2 til uge 25
Procentdel af deltagere, der modtog redningsmedicin i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: 24 uger
Redningsmedicin er enhver medicin (bortset fra udelukkede medicin), der har til formål at øge antallet af blodplader eller forhindre blødning.
24 uger
Samlet antal af sammensatte blødningsepisoder
Tidsramme: Uge 2 til uge 25
En sammensat blødningsepisode blev defineret som klinisk signifikante blødningshændelser eller brug af en redningsmedicin for at forhindre en klinisk signifikant blødningshændelse i uge 2 til 25 af behandlingsperioden. En klinisk signifikant blødningshændelse blev defineret som en almindelig terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) version 3.0 grad ≥ 2 blødningshændelse.
Uge 2 til uge 25
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: Fra den første dosis af undersøgelseslægemidlet til 4 uger efter sidste dosis; 28 uger.

En alvorlig uønsket hændelse er defineret som en uønsket hændelse, der opfylder mindst 1 af følgende alvorlige kriterier:

  • fatal,
  • livstruende (placerer personen i umiddelbar risiko for døden),
  • kræver indlæggelse eller forlængelse af eksisterende indlæggelse,
  • resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet,
  • medfødt anomali/fødselsdefekt og/eller
  • anden væsentlig medicinsk fare. Bivirkninger blev klassificeret for sværhedsgrad i henhold til CTCAE version 3.0 karakterskalaen, hvor grad 3 = moderat, grad 4 = livstruende og grad 5 = dødelig.

Behandlingsrelaterede bivirkninger (TRAE'er) var dem, som investigator vurderede som muligvis relateret til undersøgelseslægemidlet. Dette forhold blev bestemt af et "ja" eller "nej" svar på spørgsmålet: "Er der en rimelig mulighed for, at hændelsen kan være forårsaget af undersøgelseslægemidlet?"
Fra den første dosis af undersøgelseslægemidlet til 4 uger efter sidste dosis; 28 uger.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amgen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. februar 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. februar 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. september 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. september 2011

Først opslået (Skøn)

30. september 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

9. februar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. februar 2017

Sidst verificeret

1. februar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20080279
  • 2010-018426-39 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Romiplostim

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sweden

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner