Säkerhets- och effektstudie av Romiplostim för behandling av immuntrombocytopeni (ITP) hos pediatriska patienter
7 februari 2017 uppdaterad av: Amgen
En fas 3 randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att fastställa säkerheten och effekten av Romiplostim hos trombocytopena pediatriska patienter med immun trombocytopeni (ITP)
Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten av romiplostim vid behandling av trombocytopeni hos pediatriska patienter med immun trombocytopeni purpura (ITP) mätt med varaktigt blodplättssvar.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
62
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australien, 2031
- Research Site
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australien, 4029
- Research Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Research Site
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92123
- Research Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Research Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Research Site
-
Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61615
- Research Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
- Research Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
- Research Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
- Research Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
- Research Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68114
- Research Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89109
- Research Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
- Research Site
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- Research Site
-
New York, New York, Förenta staterna, 10021
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Research Site
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Research Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Research Site
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
- Research Site
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
La Crosse, Wisconsin, Förenta staterna, 54601
- Research Site
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
- Research Site
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Research Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
- Research Site
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Research Site
-
Quebec City, Quebec, Kanada, G1V 4G2
- Research Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 år till 17 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos av primär ITP enligt American Society of Hematology (ASH) riktlinjer minst 6 månader före screening, oavsett splenektomistatus
- Försökspersonen måste vara motståndskraftig mot en tidigare ITP-behandling, ha återfall efter minst 1 tidigare ITP-behandling, eller inte kvalificerad för andra ITP-terapier; Tidigare behandling inkluderar förstahandsterapier
- Ålder ≥ 1 år och < 18 år vid tidpunkten för informerat samtycke
- Medelvärdet av 2 trombocytantal tagna under screeningsperioden måste vara ≤ 30 x 10^9/L med ingendera antalet > 35 x 10^9/L
- En serumkreatininkoncentration ≤ 1,5 gånger laboratoriets normala intervall (för varje ålderskategori) under screeningsperioden
- Tillräcklig leverfunktion; serumbilirubin ≤ 1,5 gånger laboratoriets normala intervall under screeningsperioden; aspartataminotransferas (AST) och alaninaminotransferas (ALT) ≤ 3,0 gånger laboratoriets normala intervall under screeningsperioden
- Hemoglobin > 10,0 g/dL under screeningsperioden
- Försökspersonen och/eller försökspersonens juridiskt godtagbara representant har lämnat informerat samtycke före ett studiespecifikt förfarande; försökspersonen har lämnat samtycke, där så krävs
Exklusions kriterier:
- Känd historia av en benmärgsstamcellstörning; alla onormala benmärgsfynd förutom de typiska för ITP måste godkännas av Amgen innan en försöksperson kan registreras i studien
- Känd aktiv eller tidigare malignitet förutom adekvat behandlat basalcellscancer
- Känd historia av medfödd trombocytopeni
- Känd historia av hepatit B, hepatit C eller humant immunbristvirus (HIV)
- Känd historia av H. pylori genom urea utandningstest eller avföringsantigentest inom 6 månader efter inskrivningen eller framgångsrikt behandlad utan tecken på infektion
- Känd historia av systemisk lupus erythematosus, evans syndrom eller autoimmun neutropeni
- Känd historia av antifosfolipidantikroppssyndrom eller positiv för lupus antikoagulant
- Känd historia av disseminerad intravaskulär koagulation, hemolytiskt uremiskt syndrom eller trombotisk trombocytopen purpura
- Tidigare anamnes på venös tromboembolism eller trombotiska händelser
- Tidigare användning av romiplostim, pegylerad rekombinant human megakaryocyttillväxt- och utvecklingsfaktor (PEG-rHuMGDF), Eltrombopag, rekombinant humant trombopoietin (rHuTPO) eller något trombocytproducerande medel
- Rituximab (för alla indikationer) eller 6-merkaptopurin (6-MP) inom 14 veckor före screeningbesöket, eller förväntad användning under tiden för den föreslagna studien
- Splenektomi inom 4 veckor efter screeningbesöket
- Alla hematopoetiska tillväxtfaktorer inklusive interleukin-11 (IL-11) (oprelvekin) inom 4 veckor före screeningbesöket
- Alkyleringsmedel inom 8 veckor före screeningbesöket eller förväntad användning under tiden för den föreslagna studien
- Vaccinationer som är kända för att minska antalet trombocyter inom 8 veckor före screeningbesöket
- Känd överkänslighet mot alla rekombinanta E coli-härledda produkter (t.ex. Infergen, Neupogen, Somatropin och Actimmune)
- Andra kriterier kan gälla
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Romiplostim
Deltagarna fick subkutant romiplostim en gång i veckan under 24 veckor med en startdos på 1 µg/kg; veckodosökningarna fortsatte i steg om 1 µg/kg/vecka till en maximal dos på 10 µg/kg i ett försök att nå ett målantal trombocyter på ≥ 50 x 10^9/L.
|
Startdosen av romiplostim är 1 µg/kg administrerat varje vecka genom subkutan injektion.
Deltagarna kommer att återvända till kliniken varje vecka för att tillhandahålla trombocytantal och genomgå dostitreringar under överinseende av den behandlande läkaren.
Dosökningar per vecka kommer att fortsätta i steg om 1 µg/kg upp till en maximal dos på 10 µg/kg i ett försök att nå ett mål för trombocytantal på ≥ 50 x 10^9/L.
Dosjustering kommer att tillåtas under behandlingsperioden för att upprätthålla ett trombocytantal mellan ≥ 50 x 10^9/L och ≤ 200 x 10^9/L.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna fick subkutan placebo varje vecka under 24 veckor.
|
Matchande placebo administrerat genom subkutan injektion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med ett hållbart blodplättssvar
Tidsram: Vecka 18 till vecka 25
|
En deltagare med varaktigt blodplättssvar definierades som att ha uppnått minst 6 trombocytantal i veckan på ≥ 50 x 10^9/L under de sista 8 veckorna av behandlingen (trombocytantal erhållits från vecka 18 till vecka 25).
Om ett antal trombocyter från en deltagare inte var tillgängligt (saknade) under en viss vecka, tillräknades den veckan som bortfall för den deltagaren.
Trombocytantal ansågs inte vara ett positivt svar under 4 veckor efter administrering av räddningsmedicin.
|
Vecka 18 till vecka 25
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel deltagare med ett övergripande blodplättssvar
Tidsram: Vecka 2 till vecka 25
|
Övergripande trombocytrespons definieras som antingen en varaktig trombocytrespons eller övergående trombocytrespons. Varaktigt blodplättssvar definierades som veckovis trombocytantal ≥ 50 x 10^9/L under 6 eller fler gånger under vecka 18 till vecka 25 mätningar. Deltagarna kanske inte har fått svar varje vecka inom 4 veckor efter att de fått någon räddningsmedicin. Övergående trombocytrespons definierades som veckovis trombocytantal ≥ 50 x 10^9/L under 4 eller fler gånger under vecka 2 till vecka 25 mätningar men utan varaktig trombocytrespons. Deltagarna kanske inte har fått svar varje vecka inom 4 veckor efter att de fått några räddningsmediciner. |
Vecka 2 till vecka 25
|
|
Antal veckor med blodplättsrespons
Tidsram: Vecka 2 till vecka 25
|
Antal veckor med trombocytantal ≥ 50 x 10^9/L under vecka 2 till vecka 25 mätningar.
Deltagarna kanske inte har fått svar varje vecka inom 4 veckor efter att de fått några räddningsmediciner.
|
Vecka 2 till vecka 25
|
|
Andel deltagare som fick räddningsmedicin under behandlingsperioden
Tidsram: 24 veckor
|
Räddningsmedicin är vilken medicin som helst (andra än uteslutna mediciner) som är avsedda att öka antalet trombocyter eller förhindra blödning.
|
24 veckor
|
|
Totalt antal sammansatta blödningsepisoder
Tidsram: Vecka 2 till vecka 25
|
En sammansatt blödningsepisod definierades som kliniskt signifikanta blödningshändelser eller användning av en räddningsmedicin för att förhindra en kliniskt signifikant blödningshändelse under veckorna 2 till 25 av behandlingsperioden.
En kliniskt signifikant blödningshändelse definierades som en Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 3.0 grad ≥ 2 blödningshändelse.
|
Vecka 2 till vecka 25
|
|
Antal deltagare med negativa händelser
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet till 4 veckor efter den sista dosen; 28 veckor.
|
En allvarlig biverkning definieras som en biverkning som uppfyller minst ett av följande allvarliga kriterier:
Behandlingsrelaterade biverkningar (TRAEs) var de som bedömdes av utredaren som möjligen relaterade till studieläkemedlet. Detta förhållande bestämdes av ett "ja" eller "nej" svar på frågan: "Finns det en rimlig möjlighet att händelsen kan ha orsakats av studieläkemedlet?" |
Från den första dosen av studieläkemedlet till 4 veckor efter den sista dosen; 28 veckor.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 januari 2012
Primärt slutförande (Faktisk)
1 februari 2015
Avslutad studie (Faktisk)
1 februari 2015
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
29 september 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
29 september 2011
Första postat (Uppskatta)
30 september 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
9 februari 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 februari 2017
Senast verifierad
1 februari 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Immunsystemets sjukdomar
- Autoimmuna sjukdomar
- Hematologiska sjukdomar
- Blödning
- Hemorragiska störningar
- Blodkoagulationsstörningar
- Hudmanifestationer
- Blodplättssjukdomar
- Trombotiska mikroangiopatier
- Purpura
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura, Trombocytopenisk, Idiopatisk
- Trombocytopeni
Andra studie-ID-nummer
- 20080279
- 2010-018426-39 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .