Sikkerhets- og effektstudie av Romiplostim for å behandle immun trombocytopeni (ITP) hos pediatriske pasienter
7. februar 2017 oppdatert av: Amgen
En fase 3 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å bestemme sikkerheten og effekten av Romiplostim hos trombocytopene pediatriske personer med immun trombocytopeni (ITP)
Hensikten med denne studien er å evaluere effekten av romiplostim ved behandling av trombocytopeni hos pediatriske pasienter med immun trombocytopeni purpura (ITP) målt ved varig blodplaterespons.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
62
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Research Site
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, 4029
- Research Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Research Site
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
- Research Site
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- Research Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
- Research Site
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- Research Site
-
Quebec City, Quebec, Canada, G1V 4G2
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Research Site
-
San Diego, California, Forente stater, 92123
- Research Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
- Research Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Research Site
-
Peoria, Illinois, Forente stater, 61615
- Research Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
- Research Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- Research Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70118
- Research Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- Research Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forente stater, 68114
- Research Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Forente stater, 89109
- Research Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
- Research Site
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- Research Site
-
New York, New York, Forente stater, 10021
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Research Site
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Research Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Research Site
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
- Research Site
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
La Crosse, Wisconsin, Forente stater, 54601
- Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 17 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av primær ITP i henhold til American Society of Hematology (ASH) retningslinjer minst 6 måneder før screening, uavhengig av splenektomistatus
- Pasienten må være refraktær overfor en tidligere ITP-behandling, ha fått tilbakefall etter minst 1 tidligere ITP-behandling, eller ikke kvalifisert for andre ITP-terapier; tidligere behandling inkluderer førstelinjebehandlinger
- Alder ≥ 1 år og < 18 år på tidspunktet for informert samtykke
- Gjennomsnittet av 2 blodplatetall tatt i løpet av screeningsperioden må være ≤ 30 x 10^9/L med ingen av antallet > 35 x 10^9/L
- En serumkreatininkonsentrasjon ≤ 1,5 ganger laboratoriets normalområde (for hver alderskategori) i løpet av screeningsperioden
- Tilstrekkelig leverfunksjon; serumbilirubin ≤ 1,5 ganger laboratoriets normalområde i løpet av screeningsperioden; aspartataminotransferase (AST) og alaninaminotransferase (ALT) ≤ 3,0 ganger laboratoriets normalområde i løpet av screeningsperioden
- Hemoglobin > 10,0 g/dL i løpet av screeningsperioden
- Forsøkspersonen og/eller forsøkspersonens juridisk akseptable representant har gitt informert samtykke før en studiespesifikk prosedyre; forsøkspersonen har gitt samtykke der det er nødvendig
Ekskluderingskriterier:
- Kjent historie med en benmargsstamcellelidelse; andre unormale benmargsfunn enn de som er typiske for ITP må godkjennes av Amgen før en forsøksperson kan bli registrert i studien
- Kjent aktiv eller tidligere malignitet bortsett fra tilstrekkelig behandlet basalcellekarsinom
- Kjent historie med medfødt trombocytopeni
- Kjent historie med hepatitt B, hepatitt C eller humant immunsviktvirus (HIV)
- Kjent historie med H. pylori ved ureapustetest eller avføringsantigentest innen 6 måneder etter registrering eller vellykket behandlet uten tegn på infeksjon
- Kjent historie med systemisk lupus erythematosus, evans syndrom eller autoimmun nøytropeni
- Kjent historie med antifosfolipid antistoffsyndrom eller positiv for lupus antikoagulant
- Kjent historie med disseminert intravaskulær koagulasjon, hemolytisk uremisk syndrom eller trombotisk trombocytopenisk purpura
- Tidligere venøs tromboemboli eller trombotiske hendelser
- Tidligere bruk av romiplostim, pegylert rekombinant human megakaryocyttvekst- og utviklingsfaktor (PEG-rHuMGDF), Eltrombopag, rekombinant humant trombopoietin (rHuTPO) eller et hvilket som helst blodplateproduserende middel
- Rituximab (for enhver indikasjon) eller 6-merkaptopurin (6-MP) innen 14 uker før screeningbesøket, eller forventet bruk i løpet av den foreslåtte studien
- Splenektomi innen 4 uker etter screeningbesøket
- Alle hematopoietiske vekstfaktorer inkludert interleukin-11 (IL-11) (oprelvekin) innen 4 uker før screeningbesøket
- Alkyleringsmidler innen 8 uker før screeningbesøket eller forventet bruk i løpet av den foreslåtte studien
- Vaksinasjoner som er kjent for å redusere antall blodplater innen 8 uker før screeningbesøket
- Kjent overfølsomhet overfor ethvert rekombinant E coli-avledet produkt (f.eks. Infergen, Neupogen, Somatropin og Actimmune)
- Andre kriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Romiplostim
Deltakerne fikk en gang ukentlig subkutan romiplostim i 24 uker med en startdose på 1 µg/kg; ukentlige doseøkninger fortsatte i trinn på 1 µg/kg/uke til en maksimal dose på 10 µg/kg i et forsøk på å nå et mål for blodplatetall på ≥ 50 x 10^9/L.
|
Startdosen av romiplostim er 1 µg/kg administrert ukentlig ved subkutan injeksjon.
Deltakerne vil returnere til klinikken ukentlig for å gi blodplatetall og gjennomgå dosetitreringer under tilsyn av den behandlende legen.
Ukentlig doseøkning vil fortsette i trinn på 1 µg/kg opp til en maksimal dose på 10 µg/kg i et forsøk på å nå et mål for blodplatetall på ≥ 50 x 10^9/L.
Dosejustering vil bli tillatt under behandlingsperioden for å opprettholde et blodplateantall mellom ≥ 50 x 10^9/L og ≤ 200 x 10^9/L.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Placebo
Deltakerne fikk ukentlig subkutan placebo i 24 uker.
|
Matchende placebo administrert ved subkutan injeksjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakere med en varig blodplaterespons
Tidsramme: Uke 18 til uke 25
|
En deltaker med varig blodplaterespons ble definert som å oppnå minst 6 ukentlige blodplatetall på ≥ 50 x 10^9/L i løpet av de siste 8 ukene av behandlingen (trombocyttall oppnådd fra uke 18 til uke 25).
Hvis et antall blodplater fra en deltaker ikke var tilgjengelig (manglet) i en bestemt uke, ble den uken beregnet som manglende respons for den deltakeren.
Blodplatetall ble ikke ansett som en positiv respons i 4 uker etter administrering av redningsmedisin.
|
Uke 18 til uke 25
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakere med en samlet blodplaterespons
Tidsramme: Uke 2 til uke 25
|
Samlet blodplaterespons er definert som enten en varig blodplaterespons eller forbigående blodplaterespons. Varig blodplaterespons ble definert som ukentlig blodplatetall ≥ 50 x 10^9/L i 6 eller flere ganger i løpet av uke 18 til uke 25 målinger. Deltakerne kan ikke ha hatt en ukentlig respons innen 4 uker etter å ha mottatt noen redningsmedisin. Forbigående blodplaterespons ble definert som ukentlig blodplatetall ≥ 50 x 10^9/L i 4 eller flere ganger i løpet av uke 2 til uke 25 målinger, men uten varig blodplaterespons. Deltakerne kan ikke ha hatt en ukentlig respons innen 4 uker etter å ha mottatt noen redningsmedisiner. |
Uke 2 til uke 25
|
|
Antall uker med blodplaterespons
Tidsramme: Uke 2 til uke 25
|
Antall uker med blodplatetall ≥ 50 x 10^9/L i løpet av uke 2 til uke 25 målinger.
Deltakerne kan ikke ha hatt en ukentlig respons innen 4 uker etter å ha mottatt noen redningsmedisiner.
|
Uke 2 til uke 25
|
|
Prosentandel av deltakere som mottok redningsmedisin i løpet av behandlingsperioden
Tidsramme: 24 uker
|
Redningsmedisin er enhver medisin (annet enn ekskluderte medisiner) som er ment å øke antall blodplater eller forhindre blødning.
|
24 uker
|
|
Totalt antall sammensatte blødningsepisoder
Tidsramme: Uke 2 til uke 25
|
En sammensatt blødningsepisode ble definert som klinisk signifikante blødningshendelser eller bruk av en redningsmedisin for å forhindre en klinisk signifikant blødningshendelse i uke 2 til 25 av behandlingsperioden.
En klinisk signifikant blødningshendelse ble definert som en Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon 3.0 grad ≥ 2 blødningshendelse.
|
Uke 2 til uke 25
|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: Fra første dose studiemedisin til 4 uker etter siste dose; 28 uker.
|
En alvorlig uønsket hendelse er definert som en uønsket hendelse som oppfyller minst ett av følgende alvorlige kriterier:
Behandlingsrelaterte bivirkninger (TRAEs) var de som ble vurdert av etterforskeren som mulig relatert til studiemedikamentet. Dette forholdet ble bestemt av et "ja" eller "nei" svar på spørsmålet: "Er det en rimelig mulighet for at hendelsen kan ha vært forårsaket av studiemedikamentet?" |
Fra første dose studiemedisin til 4 uker etter siste dose; 28 uker.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. januar 2012
Primær fullføring (Faktiske)
1. februar 2015
Studiet fullført (Faktiske)
1. februar 2015
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
29. september 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
29. september 2011
Først lagt ut (Anslag)
30. september 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
9. februar 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
7. februar 2017
Sist bekreftet
1. februar 2017
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i immunsystemet
- Autoimmune sykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Blødning
- Hemoragiske lidelser
- Blodkoagulasjonsforstyrrelser
- Hudmanifestasjoner
- Blodplateforstyrrelser
- Trombotiske mikroangiopatier
- Purpura
- Purpura, trombocytopenisk
- Purpura, trombocytopenisk, idiopatisk
- Trombocytopeni
Andre studie-ID-numre
- 20080279
- 2010-018426-39 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .