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Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Romiplostim zur Behandlung von Immunthrombozytopenie (ITP) bei pädiatrischen Patienten

7. Februar 2017 aktualisiert von: Amgen

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-3-Studie zur Bestimmung der Sicherheit und Wirksamkeit von Romiplostim bei pädiatrischen Patienten mit Thrombozytopenie und Immunthrombozytopenie (ITP)

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit von Romiplostim bei der Behandlung von Thrombozytopenie bei pädiatrischen Patienten mit Immunthrombozytopenie purpura (ITP), gemessen anhand der dauerhaften Thrombozytenreaktion.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

62

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Research Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Research Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Research Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Research Site
      • Quebec City, Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Research Site
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Research Site
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61615
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Research Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68114
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Vereinigte Staaten, 89109
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Research Site
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Research Site
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Research Site
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 54601
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer primären ITP gemäß den Richtlinien der American Society of Hematology (ASH) mindestens 6 Monate vor dem Screening, unabhängig vom Status der Splenektomie
  • Das Subjekt muss gegenüber einer vorherigen ITP-Therapie refraktär sein, nach mindestens 1 vorheriger ITP-Therapie rückfällig geworden sein oder für andere ITP-Therapien nicht in Frage kommen; Vortherapie umfasst Erstlinientherapien
  • Alter ≥ 1 Jahr und < 18 Jahre zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung
  • Der Mittelwert von 2 Thrombozytenwerten, die während des Screeningzeitraums gemessen wurden, muss ≤ 30 x 10^9/l sein, wobei keiner der Zählwerte > 35 x 10^9/l sein darf
  • Eine Serum-Kreatinin-Konzentration ≤ 1,5-mal dem Labor-Normalbereich (für jede Alterskategorie) während des Screening-Zeitraums
  • Ausreichende Leberfunktion; Serumbilirubin ≤ 1,5-facher Labornormalbereich während des Screeningzeitraums; Aspartat-Aminotransferase (AST) und Alanin-Aminotransferase (ALT) ≤ 3,0-facher Labornormalbereich während des Untersuchungszeitraums
  • Hämoglobin > 10,0 g/dL während des Screeningzeitraums
  • Der Proband und/oder der gesetzlich zulässige Vertreter des Probanden hat vor jedem studienspezifischen Verfahren seine Einwilligung nach Aufklärung erteilt; die betroffene Person hat gegebenenfalls ihre Zustimmung erteilt

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Vorgeschichte einer Erkrankung der Knochenmarkstammzellen; alle abnormalen Knochenmarkbefunde, die nicht für ITP typisch sind, müssen von Amgen genehmigt werden, bevor ein Proband in die Studie aufgenommen werden kann
  • Bekannte aktive oder frühere Malignität mit Ausnahme eines angemessen behandelten Basalzellkarzinoms
  • Bekannte angeborene Thrombozytopenie in der Vorgeschichte
  • Bekannte Vorgeschichte von Hepatitis B, Hepatitis C oder Human Immunodeficiency Virus (HIV)
  • Bekannte Vorgeschichte von H. pylori durch Harnstoff-Atemtest oder Stuhlantigentest innerhalb von 6 Monaten nach der Registrierung oder erfolgreich behandelt ohne Anzeichen einer Infektion
  • Bekannte Vorgeschichte von systemischem Lupus erythematodes, Evans-Syndrom oder Autoimmunneutropenie
  • Bekannte Geschichte des Antiphospholipid-Antikörper-Syndroms oder positiv für Lupus-Antikoagulans
  • Bekannte disseminierte intravaskuläre Gerinnung, hämolytisch-urämisches Syndrom oder thrombotisch-thrombozytopenische Purpura in der Anamnese
  • Vorgeschichte von venösen Thromboembolien oder thrombotischen Ereignissen
  • Frühere Anwendung von Romiplostim, pegyliertem rekombinantem humanem Megakaryozyten-Wachstums- und Entwicklungsfaktor (PEG-rHuMGDF), Eltrombopag, rekombinantem humanem Thrombopoietin (rHuTPO) oder einem anderen Thrombozyten produzierenden Mittel
  • Rituximab (für jede Indikation) oder 6-Mercaptopurin (6-MP) innerhalb von 14 Wochen vor dem Screening-Besuch oder voraussichtliche Anwendung während der vorgeschlagenen Studienzeit
  • Splenektomie innerhalb von 4 Wochen nach dem Screening-Besuch
  • Alle hämatopoetischen Wachstumsfaktoren einschließlich Interleukin-11 (IL-11) (Orelvekin) innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening-Besuch
  • Alkylierungsmittel innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening-Besuch oder voraussichtliche Verwendung während der vorgeschlagenen Studienzeit
  • Impfungen, von denen bekannt ist, dass sie die Thrombozytenzahl innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening-Besuch verringern
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber rekombinanten E. coli-Produkten (z. B. Infergen, Neupogen, Somatropin und Actimmune)
  • Andere Kriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Romiplostim
Die Teilnehmer erhielten 24 Wochen lang Romiplostim einmal wöchentlich subkutan mit einer Anfangsdosis von 1 µg/kg; Die wöchentlichen Dosiserhöhungen wurden in Schritten von 1 µg/kg/Woche bis zu einer Höchstdosis von 10 µg/kg fortgesetzt, um eine angestrebte Thrombozytenzahl von ≥ 50 x 10^9/l zu erreichen.
Arzneimittel: Romiplostim
Die Anfangsdosis von Romiplostim beträgt 1 µg/kg, verabreicht wöchentlich als subkutane Injektion. Die Teilnehmer kehren wöchentlich in die Klinik zurück, um die Thrombozytenzahl zu bestimmen und sich unter der Aufsicht des behandelnden Arztes Dosistitrationen zu unterziehen. Wöchentliche Dosiserhöhungen werden in Schritten von 1 µg/kg bis zu einer Höchstdosis von 10 µg/kg fortgesetzt, um eine angestrebte Thrombozytenzahl von ≥ 50 x 10^9/l zu erreichen. Während des Behandlungszeitraums ist eine Dosisanpassung zulässig, um eine Thrombozytenzahl zwischen ≥ 50 x 10^9/l und ≤ 200 x 10^9/l aufrechtzuerhalten.
Andere Namen:
  • Nplate®
  • AMG 531
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer erhielten 24 Wochen lang wöchentlich ein subkutanes Placebo.
Arzneimittel: Placebo
Passendes Placebo, verabreicht durch subkutane Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer dauerhaften Thrombozytenreaktion
Zeitfenster: Woche 18 bis Woche 25
Ein Teilnehmer mit dauerhafter Thrombozytenreaktion wurde definiert als das Erreichen von mindestens 6 wöchentlichen Thrombozytenzahlen von ≥ 50 x 10^9/l während der letzten 8 Behandlungswochen (Thrombozytenzahlen von Woche 18 bis Woche 25). Wenn eine Thrombozytenzahl von einem Teilnehmer in einer bestimmten Woche nicht verfügbar war (fehlte), wurde diese Woche als Nichtansprechen für diesen Teilnehmer imputiert. Die Thrombozytenzahl wurde 4 Wochen nach Verabreichung der Notfallmedikation nicht als positive Reaktion gewertet.
Woche 18 bis Woche 25

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer allgemeinen Thrombozytenreaktion
Zeitfenster: Woche 2 bis Woche 25

Die Gesamtblutplättchenreaktion ist entweder als dauerhafte Blutplättchenreaktion oder vorübergehende Blutplättchenreaktion definiert.

Dauerhafte Thrombozytenreaktion wurde definiert als wöchentliche Thrombozytenzahl ≥ 50 x 10^9/L für 6 oder mehr Messungen während der Messungen in Woche 18 bis Woche 25. Die Teilnehmer hatten möglicherweise innerhalb von 4 Wochen nach Erhalt eines Notfallmedikaments keine wöchentliche Reaktion.

Vorübergehende Thrombozytenreaktion war definiert als wöchentliche Thrombozytenzahl ≥ 50 x 10^9/L für 4 oder mehr Male während der Messungen in Woche 2 bis Woche 25, aber ohne dauerhafte Thrombozytenreaktion. Die Teilnehmer hatten möglicherweise innerhalb von 4 Wochen nach Erhalt von Notfallmedikamenten keine wöchentliche Reaktion.
Woche 2 bis Woche 25
Anzahl der Wochen mit Thrombozytenreaktion
Zeitfenster: Woche 2 bis Woche 25
Anzahl der Wochen mit Thrombozytenzahlen ≥ 50 x 10^9/l während der Messungen in Woche 2 bis Woche 25. Die Teilnehmer hatten möglicherweise innerhalb von 4 Wochen nach Erhalt von Notfallmedikamenten keine wöchentliche Reaktion.
Woche 2 bis Woche 25
Prozentsatz der Teilnehmer, die während des Behandlungszeitraums Notfallmedikamente erhalten haben
Zeitfenster: 24 Wochen
Notfallmedikamente sind alle Medikamente (außer ausgeschlossenen Medikamenten), die dazu bestimmt sind, die Anzahl der Blutplättchen zu erhöhen oder Blutungen zu verhindern.
24 Wochen
Gesamtzahl zusammengesetzter Blutungsepisoden
Zeitfenster: Woche 2 bis Woche 25
Eine zusammengesetzte Blutungsepisode wurde definiert als klinisch signifikante Blutungsereignisse oder die Anwendung eines Notfallmedikaments zur Verhinderung eines klinisch signifikanten Blutungsereignisses während der Wochen 2 bis 25 des Behandlungszeitraums. Ein klinisch signifikantes Blutungsereignis wurde als Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 3.0 Grad ≥ 2 Blutungsereignis definiert.
Woche 2 bis Woche 25
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 4 Wochen nach der letzten Dosis; 28 Wochen.

Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis ist definiert als ein unerwünschtes Ereignis, das mindestens eines der folgenden schwerwiegenden Kriterien erfüllt:

  • tödlich,
  • lebensbedrohlich (setzt das Subjekt in unmittelbare Todesgefahr),
  • erfordert einen stationären Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthaltes,
  • zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Unfähigkeit führt,
  • angeborene Anomalie/Geburtsfehler und/oder
  • andere erhebliche medizinische Gefahren. Der Schweregrad der Nebenwirkungen wurde gemäß der CTCAE-Einstufungsskala Version 3.0 eingestuft, wobei Grad 3 = mäßig, Grad 4 = lebensbedrohlich und Grad 5 = tödlich ist.

Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TRAEs) waren solche, die vom Prüfarzt als möglicherweise mit dem Studienmedikament zusammenhängend bewertet wurden. Diese Beziehung wurde durch eine „Ja“- oder „Nein“-Antwort auf die Frage bestimmt: „Gibt es eine vernünftige Möglichkeit, dass das Ereignis durch das Studienmedikament verursacht wurde?“
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis 4 Wochen nach der letzten Dosis; 28 Wochen.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amgen

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Februar 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. September 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. September 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

30. September 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

9. Februar 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Februar 2017

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 20080279
  • 2010-018426-39 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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