Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van romiplostim voor de behandeling van immuuntrombocytopenie (ITP) bij pediatrische patiënten

7 februari 2017 bijgewerkt door: Amgen

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie om de veiligheid en werkzaamheid van romiplostim te bepalen bij trombocytopenische pediatrische proefpersonen met immuuntrombocytopenie (ITP)

Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid van romiplostim bij de behandeling van trombocytopenie bij pediatrische patiënten met immuuntrombocytopenie purpura (ITP), zoals gemeten aan de hand van duurzame bloedplaatjesrespons.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

62

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australië, 2031
        • Research Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australië, 4029
        • Research Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Research Site
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Research Site
      • Quebec City, Quebec, Canada, G1V 4G2
        • Research Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Research Site
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Research Site
      • Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61615
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Research Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68114
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89109
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Research Site
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Research Site
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Research Site
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Verenigde Staten, 54601
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van primaire ITP volgens de richtlijnen van de American Society of Hematology (ASH) ten minste 6 maanden voorafgaand aan de screening, ongeacht de status van de splenectomie
  • De patiënt moet refractair zijn voor een eerdere ITP-therapie, een terugval hebben gehad na ten minste 1 eerdere ITP-therapie, of niet in aanmerking komen voor andere ITP-therapieën; eerdere therapie omvat eerstelijnstherapieën
  • Leeftijd ≥ 1 jaar en < 18 jaar op het moment van het geven van geïnformeerde toestemming
  • Het gemiddelde van 2 trombocytentellingen tijdens de screeningperiode moet ≤ 30 x 10^9/l zijn en geen van beide tellingen > 35 x 10^9/l
  • Een serumcreatinineconcentratie ≤ 1,5 keer het normale laboratoriumbereik (voor elke leeftijdscategorie) tijdens de screeningperiode
  • Adequate leverfunctie; serumbilirubine ≤ 1,5 keer het normale laboratoriumbereik tijdens de screeningperiode; aspartaataminotransferase (AST) en alanineaminotransferase (ALAT) ≤ 3,0 keer de normale laboratoriumwaarden tijdens de screeningperiode
  • Hemoglobine > 10,0 g/dL tijdens de screeningsperiode
  • De proefpersoon en/of de wettelijk aanvaardbare vertegenwoordiger van de proefpersoon heeft voorafgaand aan een studiespecifieke procedure geïnformeerde toestemming gegeven; onderwerp heeft toestemming gegeven, waar vereist

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende geschiedenis van een beenmergstamcelaandoening; alle abnormale bevindingen in het beenmerg, anders dan die typisch zijn voor ITP, moeten door Amgen worden goedgekeurd voordat een proefpersoon in het onderzoek mag worden opgenomen
  • Bekende actieve of eerdere maligniteit behalve adequaat behandeld basaalcelcarcinoom
  • Bekende voorgeschiedenis van congenitale trombocytopenie
  • Bekende geschiedenis van hepatitis B, hepatitis C of humaan immunodeficiëntievirus (HIV)
  • Bekende geschiedenis van H. pylori door ureum-ademtest of ontlastingsantigeentest binnen 6 maanden na inschrijving of met succes behandeld zonder bewijs van infectie
  • Bekende geschiedenis van systemische lupus erythematosus, evans-syndroom of auto-immune neutropenie
  • Bekende geschiedenis van antifosfolipiden-antilichaamsyndroom of positief voor lupus-anticoagulans
  • Bekende geschiedenis van gedissemineerde intravasculaire coagulatie, hemolytisch-uremisch syndroom of trombotische trombocytopenische purpura
  • Voorgeschiedenis van veneuze trombo-embolie of trombotische voorvallen
  • Eerder gebruik van romiplostim, gepegyleerde recombinant humane megakaryocytengroei- en ontwikkelingsfactor (PEG-rHuMGDF), eltrombopag, recombinant humaan trombopoëtine (rHuTPO) of een bloedplaatjesproducerend middel
  • Rituximab (voor elke indicatie) of 6-mercaptopurine (6-MP) binnen 14 weken vóór het screeningsbezoek, of verwacht gebruik tijdens de duur van het voorgestelde onderzoek
  • Splenectomie binnen 4 weken na het screeningsbezoek
  • Alle hematopoëtische groeifactoren inclusief interleukine-11 (IL-11) (oprelvekin) binnen 4 weken voor het screeningsbezoek
  • Alkylerende middelen binnen 8 weken vóór het screeningsbezoek of verwacht gebruik tijdens de duur van het voorgestelde onderzoek
  • Vaccinaties waarvan bekend is dat ze het aantal bloedplaatjes verlagen binnen 8 weken voor het screeningsbezoek
  • Bekende overgevoeligheid voor elk van recombinant E coli afgeleid product (bijv. Infergen, Neupogen, Somatropin en Actimmune)
  • Er kunnen andere criteria van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Romiplostim
Deelnemers kregen eenmaal per week subcutaan romiplostim gedurende 24 weken met een startdosis van 1 µg/kg; wekelijkse dosisverhogingen werden voortgezet in stappen van 1 µg/kg/week tot een maximumdosis van 10 µg/kg in een poging om een ​​doelaantal bloedplaatjes van ≥ 50 x 10^9/l te bereiken.
Geneesmiddel: Romiplostim
De aanvangsdosis romiplostim is 1 µg/kg wekelijks toegediend via subcutane injectie. De deelnemers komen wekelijks terug naar de kliniek om het aantal bloedplaatjes te geven en dosistitraties te ondergaan onder toezicht van de behandelend arts. Wekelijkse dosisverhogingen zullen doorgaan in stappen van 1 µg/kg tot een maximumdosis van 10 µg/kg in een poging om een ​​doelaantal bloedplaatjes van ≥ 50 x 10^9/l te bereiken. Tijdens de behandelingsperiode is dosisaanpassing toegestaan ​​om het aantal bloedplaatjes tussen ≥ 50 x 10^9/l en ≤ 200 x 10^9/l te houden.
Andere namen:
  • Nplate®
  • AMG 531
Placebo-vergelijker: Placebo
Deelnemers kregen gedurende 24 weken wekelijks een subcutane placebo.
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende placebo toegediend door subcutane injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met een duurzame bloedplaatjesrespons
Tijdsspanne: Week 18 tot week 25
Een deelnemer met een duurzame trombocytenrespons werd gedefinieerd als het bereiken van ten minste 6 wekelijkse trombocytentellingen van ≥ 50 x 10^9/L gedurende de laatste 8 weken van de behandeling (trombocytentellingen verkregen van week 18 tot week 25). Als een aantal bloedplaatjes van een deelnemer in een bepaalde week niet beschikbaar was (ontbreekt), werd die week voor die deelnemer als non-respons gerekend. Het aantal bloedplaatjes werd gedurende 4 weken na toediening van noodmedicatie niet als een positieve respons beschouwd.
Week 18 tot week 25

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met een totale bloedplaatjesrespons
Tijdsspanne: Week 2 tot week 25

Algehele trombocytenrespons wordt gedefinieerd als een duurzame trombocytenrespons of voorbijgaande trombocytenrespons.

Duurzame bloedplaatjesrespons werd gedefinieerd als wekelijks aantal bloedplaatjes ≥ 50 x 10^9/L gedurende 6 of meer keren tijdens metingen van week 18 tot week 25. Het is mogelijk dat deelnemers binnen 4 weken na ontvangst van eventuele reddingsmedicatie nog geen wekelijkse respons hebben gehad.

Voorbijgaande bloedplaatjesrespons werd gedefinieerd als wekelijks aantal bloedplaatjes ≥ 50 x 10^9/L gedurende 4 of meer keren tijdens metingen van week 2 tot week 25, maar zonder duurzame bloedplaatjesrespons. Het is mogelijk dat deelnemers binnen 4 weken na ontvangst van eventuele noodmedicatie geen wekelijkse respons hebben gehad.
Week 2 tot week 25
Aantal weken met bloedplaatjesrespons
Tijdsspanne: Week 2 tot week 25
Aantal weken met trombocytengetal ≥ 50 x 10^9/L tijdens metingen van week 2 tot en met week 25. Het is mogelijk dat deelnemers binnen 4 weken na ontvangst van eventuele noodmedicatie geen wekelijkse respons hebben gehad.
Week 2 tot week 25
Percentage deelnemers dat tijdens de behandelingsperiode reddingsmedicatie heeft gekregen
Tijdsspanne: 24 weken
Rescuemedicatie is elk medicijn (behalve uitgesloten medicijnen) dat bedoeld is om het aantal bloedplaatjes te verhogen of bloedingen te voorkomen.
24 weken
Totaal aantal afleveringen van samengestelde bloedingen
Tijdsspanne: Week 2 tot week 25
Een samengestelde bloedingsepisode werd gedefinieerd als klinisch significante bloedingen of het gebruik van noodmedicatie om een ​​klinisch significante bloeding te voorkomen gedurende week 2 tot en met 25 van de behandelingsperiode. Een klinisch significante bloeding werd gedefinieerd als een Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versie 3.0 graad ≥ 2 bloeding.
Week 2 tot week 25
Aantal deelnemers met bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf de eerste dosis studiegeneesmiddel tot 4 weken na de laatste dosis; 28 weken.

Een ernstige bijwerking wordt gedefinieerd als een bijwerking die aan ten minste 1 van de volgende ernstige criteria voldoet:

  • dodelijk,
  • levensbedreigend (plaatst het onderwerp op direct risico van overlijden),
  • ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist,
  • resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid,
  • aangeboren afwijking/geboorteafwijking, en/of
  • ander significant medisch gevaar. Bijwerkingen werden ingedeeld naar ernst volgens de beoordelingsschaal van CTCAE versie 3.0, waarbij graad 3 = matig, graad 4 = levensbedreigend en graad 5 = fataal.

Aan de behandeling gerelateerde bijwerkingen (TRAE's) waren bijwerkingen die door de onderzoeker werden beoordeeld als mogelijk gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel. Deze relatie werd bepaald door een "ja" of "nee" antwoord op de vraag: "Is er een redelijke mogelijkheid dat de gebeurtenis veroorzaakt kan zijn door het onderzoeksgeneesmiddel?"
Vanaf de eerste dosis studiegeneesmiddel tot 4 weken na de laatste dosis; 28 weken.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amgen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 februari 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 september 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 september 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

30 september 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

9 februari 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 februari 2017

Laatst geverifieerd

1 februari 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20080279
  • 2010-018426-39 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren