Estudo de Segurança e Eficácia do Romiplostim no Tratamento de Trombocitopenia Imune (PTI) em Pacientes Pediátricos

Critério de inclusão:

• Diagnóstico de PTI primária de acordo com as diretrizes da Sociedade Americana de Hematologia (ASH) pelo menos 6 meses antes da triagem, independentemente do status da esplenectomia
• O sujeito deve ser refratário a uma terapia ITP anterior, tendo recaído após pelo menos 1 terapia ITP anterior ou inelegível para outras terapias ITP; terapia prévia inclui terapias de primeira linha
• Idade ≥ 1 ano e < 18 anos no momento do consentimento informado
• A média de 2 contagens de plaquetas realizadas durante o período de triagem deve ser ≤ 30 x 10^9/L sem nenhuma contagem > 35 x 10^9/L
• Uma concentração de creatinina sérica ≤ 1,5 vezes a faixa normal de laboratório (para cada categoria de idade) durante o período de triagem
• Função hepática adequada; bilirrubina sérica ≤ 1,5 vezes a normalidade laboratorial durante o período de triagem; aspartato aminotransferase (AST) e alanina aminotransferase (ALT) ≤ 3,0 vezes a faixa normal de laboratório durante o período de triagem
• Hemoglobina > 10,0 g/dL durante o período de triagem
• O sujeito e/ou representante legalmente aceitável do sujeito forneceu consentimento informado antes de qualquer procedimento específico do estudo; o sujeito forneceu consentimento, quando necessário

Critério de exclusão:

• História conhecida de distúrbio de células-tronco da medula óssea; quaisquer achados anormais da medula óssea que não sejam típicos de ITP devem ser aprovados pela Amgen antes que um indivíduo possa ser incluído no estudo
• Malignidade ativa ou prévia conhecida, exceto carcinoma basocelular tratado adequadamente
• História conhecida de trombocitopenia congênita
• História conhecida de hepatite B, hepatite C ou vírus da imunodeficiência humana (HIV)
• História conhecida de H. pylori por teste respiratório de ureia ou teste de antígeno de fezes dentro de 6 meses após a inscrição ou tratado com sucesso sem evidência de infecção
• História conhecida de lúpus eritematoso sistêmico, síndrome de Evans ou neutropenia autoimune
• História conhecida de síndrome do anticorpo antifosfolípide ou positivo para anticoagulante lúpico
• História conhecida de coagulação intravascular disseminada, síndrome hemolítico-urêmica ou púrpura trombocitopênica trombótica
• História prévia de tromboembolismo venoso ou eventos trombóticos
• Uso prévio de romiplostim, fator de crescimento e desenvolvimento de megacariócitos humanos recombinantes peguilados (PEG-rHuMGDF), eltrombopag, trombopoietina humana recombinante (rHuTPO) ou qualquer agente produtor de plaquetas
• Rituximabe (para qualquer indicação) ou 6-mercaptopurina (6-MP) dentro de 14 semanas antes da consulta de triagem ou uso antecipado durante o tempo do estudo proposto
• Esplenectomia dentro de 4 semanas da visita de triagem
• Todos os fatores de crescimento hematopoiéticos, incluindo interleucina-11 (IL-11) (oprelvecina) dentro de 4 semanas antes da consulta de triagem
• Agentes alquilantes dentro de 8 semanas antes da visita de triagem ou uso antecipado durante o tempo do estudo proposto
• Vacinações conhecidas por diminuir a contagem de plaquetas dentro de 8 semanas antes da consulta de triagem
• Hipersensibilidade conhecida a qualquer produto derivado de E coli recombinante (por exemplo, Infergen, Neupogen, Somatropin e Actimmune)
• Outros critérios podem ser aplicados