Estudio de seguridad y eficacia de romiplostim para tratar la trombocitopenia inmunitaria (PTI) en pacientes pediátricos
7 de febrero de 2017 actualizado por: Amgen
Estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para determinar la seguridad y la eficacia de romiplostim en sujetos pediátricos trombocitopénicos con trombocitopenia inmunitaria (ITP)
El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia de romiplostim en el tratamiento de la trombocitopenia en pacientes pediátricos con púrpura trombocitopénica inmunitaria (PTI), medida por la respuesta plaquetaria duradera.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
62
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Research Site
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Queensland
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Herston, Queensland, Australia, 4029
- Research Site
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Victoria
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Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Research Site
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8S 4K1
- Research Site
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- Research Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3H 1P3
- Research Site
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- Research Site
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Quebec City, Quebec, Canadá, G1V 4G2
- Research Site
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California
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Research Site
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Research Site
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Research Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Research Site
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Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61615
- Research Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Research Site
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Research Site
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
- Research Site
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70118
- Research Site
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Research Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Research Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68114
- Research Site
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89109
- Research Site
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Research Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Research Site
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Research Site
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Research Site
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Research Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Research Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Research Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Research Site
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Research Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Research Site
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Wisconsin
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La Crosse, Wisconsin, Estados Unidos, 54601
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 17 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de PTI primaria según las pautas de la Sociedad Estadounidense de Hematología (ASH) al menos 6 meses antes de la selección, independientemente del estado de la esplenectomía
- El sujeto debe ser refractario a una terapia de PTI anterior, haber recaído después de al menos 1 terapia de PTI anterior o no ser elegible para otras terapias de PTI; la terapia previa incluye terapias de primera línea
- Edad ≥ 1 año y < 18 años al momento de otorgar el consentimiento informado
- La media de 2 recuentos de plaquetas realizados durante el período de selección debe ser ≤ 30 x 10^9/L sin recuento > 35 x 10^9/L
- Una concentración de creatinina sérica ≤ 1,5 veces el rango normal de laboratorio (para cada categoría de edad) durante el período de selección
- Función hepática adecuada; bilirrubina sérica ≤ 1,5 veces el rango normal de laboratorio durante el período de selección; aspartato aminotransferasa (AST) y alanina aminotransferasa (ALT) ≤ 3,0 veces el rango normal de laboratorio durante el período de selección
- Hemoglobina > 10,0 g/dL durante el período de selección
- El sujeto y/o el representante legalmente aceptable del sujeto ha dado su consentimiento informado antes de cualquier procedimiento específico del estudio; el sujeto ha dado su consentimiento, cuando sea necesario
Criterio de exclusión:
- Historia conocida de un trastorno de células madre de la médula ósea; Cualquier hallazgo anormal en la médula ósea que no sea el típico de la PTI debe ser aprobado por Amgen antes de que un sujeto pueda ser inscrito en el estudio.
- Neoplasia maligna activa o previa conocida, excepto carcinoma de células basales tratado adecuadamente
- Antecedentes conocidos de trombocitopenia congénita
- Antecedentes conocidos de hepatitis B, hepatitis C o virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
- Historial conocido de H. pylori por prueba de aliento con urea o prueba de antígeno en heces dentro de los 6 meses posteriores a la inscripción o tratado con éxito sin evidencia de infección
- Antecedentes conocidos de lupus eritematoso sistémico, síndrome de Evans o neutropenia autoinmune
- Antecedentes conocidos de síndrome de anticuerpos antifosfolípidos o positivo para anticoagulante lúpico
- Antecedentes conocidos de coagulación intravascular diseminada, síndrome urémico hemolítico o púrpura trombocitopénica trombótica
- Historia previa de tromboembolismo venoso o eventos trombóticos
- Uso previo de romiplostim, factor de crecimiento y desarrollo de megacariocitos humanos recombinantes pegilados (PEG-rHuMGDF), eltrombopag, trombopoyetina humana recombinante (rHuTPO) o cualquier agente productor de plaquetas
- Rituximab (para cualquier indicación) o 6-mercaptopurina (6-MP) dentro de las 14 semanas anteriores a la visita de selección, o uso anticipado durante el tiempo del estudio propuesto
- Esplenectomía dentro de las 4 semanas de la visita de selección
- Todos los factores de crecimiento hematopoyético, incluida la interleucina-11 (IL-11) (oprelvecina) en las 4 semanas anteriores a la visita de selección
- Agentes alquilantes dentro de las 8 semanas anteriores a la visita de selección o uso anticipado durante el tiempo del estudio propuesto
- Vacunas conocidas por disminuir el recuento de plaquetas dentro de las 8 semanas anteriores a la visita de selección
- Hipersensibilidad conocida a cualquier producto derivado de E. coli recombinante (p. ej., Infergen, Neupogen, Somatropin y Actimmune)
- Pueden aplicarse otros criterios
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Romiplostim
Los participantes recibieron romiplostim subcutáneo una vez a la semana durante 24 semanas a una dosis inicial de 1 µg/kg; los aumentos de dosis semanales continuaron en incrementos de 1 µg/kg/semana hasta una dosis máxima de 10 µg/kg en un intento de alcanzar un recuento de plaquetas objetivo de ≥ 50 x 10^9/L.
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La dosis inicial de romiplostim es de 1 µg/kg administrada semanalmente por inyección subcutánea.
Los participantes regresarán a la clínica semanalmente para proporcionar recuentos de plaquetas y someterse a titulaciones de dosis bajo la supervisión del médico tratante.
Los aumentos de dosis semanales continuarán en incrementos de 1 µg/kg hasta una dosis máxima de 10 µg/kg en un intento de alcanzar un recuento de plaquetas objetivo de ≥ 50 x 10^9/L.
Se permitirá el ajuste de dosis durante el período de tratamiento para mantener un recuento de plaquetas entre ≥ 50 x 10^9/L y ≤ 200 x 10^9/L.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Los participantes recibieron placebo subcutáneo semanalmente durante 24 semanas.
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Placebo equivalente administrado por inyección subcutánea
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes con una respuesta plaquetaria duradera
Periodo de tiempo: Semana 18 a semana 25
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Un participante con una respuesta plaquetaria duradera se definió como aquel que logró al menos 6 recuentos semanales de plaquetas de ≥ 50 x 10^9/L durante las últimas 8 semanas de tratamiento (recuentos de plaquetas obtenidos desde la semana 18 hasta la semana 25).
Si el recuento de plaquetas de un participante no estaba disponible (faltaba) en una semana determinada, esa semana se imputaba como falta de respuesta para ese participante.
Los recuentos de plaquetas no se consideraron una respuesta positiva durante 4 semanas después de la administración de la medicación de rescate.
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Semana 18 a semana 25
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Porcentaje de participantes con una respuesta plaquetaria general
Periodo de tiempo: Semana 2 a semana 25
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La respuesta plaquetaria global se define como una respuesta plaquetaria duradera o una respuesta plaquetaria transitoria. La respuesta plaquetaria duradera se definió como un recuento semanal de plaquetas ≥ 50 x 10^9/L durante 6 o más veces durante las mediciones de la semana 18 a la semana 25. Es posible que los participantes no hayan tenido una respuesta semanal dentro de las 4 semanas posteriores a recibir cualquier medicamento de rescate. La respuesta plaquetaria transitoria se definió como un recuento plaquetario semanal ≥ 50 x 10^9/l durante 4 o más veces durante las mediciones de la semana 2 a la semana 25, pero sin una respuesta plaquetaria duradera. Es posible que los participantes no hayan tenido una respuesta semanal dentro de las 4 semanas posteriores a recibir cualquier medicamento de rescate. |
Semana 2 a semana 25
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Número de semanas con respuesta plaquetaria
Periodo de tiempo: Semana 2 a semana 25
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Número de semanas con recuentos de plaquetas ≥ 50 x 10^9/L durante las mediciones de la semana 2 a la semana 25.
Es posible que los participantes no hayan tenido una respuesta semanal dentro de las 4 semanas posteriores a recibir cualquier medicamento de rescate.
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Semana 2 a semana 25
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Porcentaje de participantes que recibieron medicación de rescate durante el período de tratamiento
Periodo de tiempo: 24 semanas
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El medicamento de rescate es cualquier medicamento (aparte de los medicamentos excluidos) cuyo objetivo es aumentar el recuento de plaquetas o prevenir el sangrado.
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24 semanas
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Número total de episodios de sangrado compuesto
Periodo de tiempo: Semana 2 a semana 25
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Un episodio hemorrágico compuesto se definió como eventos hemorrágicos clínicamente significativos o el uso de un medicamento de rescate para prevenir un evento hemorrágico clínicamente significativo durante las semanas 2 a 25 del período de tratamiento.
Un evento hemorrágico clínicamente significativo se definió como un evento hemorrágico de grado ≥ 2 de los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) versión 3.0.
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Semana 2 a semana 25
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Número de participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 4 semanas después de la última dosis; 28 semanas
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Un evento adverso grave se define como un evento adverso que cumple al menos 1 de los siguientes criterios graves:
Los eventos adversos relacionados con el tratamiento (TRAE) fueron aquellos evaluados por el investigador como posiblemente relacionados con el fármaco del estudio. Esta relación se determinó mediante una respuesta de "sí" o "no" a la pregunta: "¿Existe una posibilidad razonable de que el evento haya sido causado por el fármaco del estudio?" |
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta 4 semanas después de la última dosis; 28 semanas
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de enero de 2012
Finalización primaria (Actual)
1 de febrero de 2015
Finalización del estudio (Actual)
1 de febrero de 2015
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
29 de septiembre de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de septiembre de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
30 de septiembre de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
9 de febrero de 2017
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de febrero de 2017
Última verificación
1 de febrero de 2017
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Manifestaciones de la piel
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Trombocitopenia
Otros números de identificación del estudio
- 20080279
- 2010-018426-39 (Número EudraCT)
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