Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti romiplostimu k léčbě imunitní trombocytopenie (ITP) u dětských pacientů

7. února 2017 aktualizováno: Amgen

Randomizovaná, dvojitě slepá, placebem kontrolovaná studie fáze 3 ke stanovení bezpečnosti a účinnosti romiplostimu u trombocytopenických pediatrických pacientů s imunitní trombocytopenií (ITP)

Účelem této studie je vyhodnotit účinnost romiplostimu v léčbě trombocytopenie u pediatrických pacientů s imunitní trombocytopenickou purpurou (ITP) měřenou trvalou odpovědí krevních destiček.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

62

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
        • Research Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrálie, 4029
        • Research Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Research Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
        • Research Site
      • Quebec City, Quebec, Kanada, G1V 4G2
        • Research Site
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Research Site
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Research Site
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61615
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Research Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68114
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89109
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Research Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Research Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Research Site
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Spojené státy, 54601
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza primární ITP podle pokynů Americké hematologické společnosti (ASH) nejméně 6 měsíců před screeningem, bez ohledu na stav splenektomie
  • Subjekt musí být refrakterní na předchozí terapii ITP, musí mít relaps po alespoň 1 předchozí terapii ITP nebo není způsobilý pro jiné terapie ITP; předchozí terapie zahrnuje terapie první linie
  • Věk ≥ 1 rok a < 18 let v době poskytnutí informovaného souhlasu
  • Průměr ze 2 počtů krevních destiček odebraných během období screeningu musí být ≤ 30 x 10^9/l, přičemž žádný z nich nesmí být > 35 x 10^9/l
  • Koncentrace kreatininu v séru ≤ 1,5násobek normálního laboratorního rozmezí (pro každou věkovou kategorii) během období screeningu
  • Přiměřená funkce jater; sérový bilirubin ≤ 1,5násobek laboratorního normálního rozmezí během období screeningu; aspartátaminotransferáza (AST) a alaninaminotransferáza (ALT) ≤ 3,0násobek laboratorního normálního rozmezí během období screeningu
  • Hemoglobin > 10,0 g/dl během období screeningu
  • Subjekt a/nebo jeho právně přijatelný zástupce poskytl informovaný souhlas před jakýmkoli postupem specifickým pro studii; subjekt poskytl souhlas, je-li požadován

Kritéria vyloučení:

  • Známá anamnéza poruchy kmenových buněk kostní dřeně; jakékoli abnormální nálezy v kostní dřeni jiné než ty typické pro ITP musí být schváleny společností Amgen, než může být subjekt zařazen do studie
  • Známá aktivní nebo předchozí malignita s výjimkou adekvátně léčeného bazaliomu
  • Známá anamnéza vrozené trombocytopenie
  • Známá anamnéza hepatitidy B, hepatitidy C nebo viru lidské imunodeficience (HIV)
  • Známá anamnéza H. pylori dechovým testem s močovinou nebo testem na antigen ve stolici do 6 měsíců od zařazení nebo úspěšně léčena bez známek infekce
  • Známá anamnéza systémového lupus erythematodes, Evansova syndromu nebo autoimunitní neutropenie
  • Známá anamnéza syndromu antifosfolipidových protilátek nebo pozitivní na lupus antikoagulans
  • Známá anamnéza diseminované intravaskulární koagulace, hemolyticko-uremického syndromu nebo trombotické trombocytopenické purpury
  • Předchozí anamnéza žilního tromboembolismu nebo trombotických příhod
  • Předchozí použití romiplostimu, pegylovaného rekombinantního lidského megakaryocytového růstového a vývojového faktoru (PEG-rHuMGDF), Eltrombopagu, rekombinantního lidského trombopoetinu (rHuTPO) nebo jakékoli látky produkující krevní destičky
  • Rituximab (pro jakoukoli indikaci) nebo 6-merkaptopurin (6-MP) během 14 týdnů před screeningovou návštěvou nebo předpokládané použití během doby navrhované studie
  • Splenektomie do 4 týdnů od screeningové návštěvy
  • Všechny hematopoetické růstové faktory včetně interleukinu-11 (IL-11) (oprelvekin) během 4 týdnů před screeningovou návštěvou
  • Alkylační činidla během 8 týdnů před screeningovou návštěvou nebo předpokládané použití během navrhované studie
  • Očkování, o kterém je známo, že snižuje počet krevních destiček během 8 týdnů před screeningovou návštěvou
  • Známá přecitlivělost na jakýkoli rekombinantní produkt odvozený z E coli (např. Infergen, Neupogen, Somatropin a Actimmune)
  • Mohou platit jiná kritéria

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Romiplostim
Účastníci dostávali jednou týdně subkutánně romiplostim po dobu 24 týdnů v počáteční dávce 1 µg/kg; týdenní zvyšování dávky pokračovalo v přírůstcích o 1 µg/kg/týden až do maximální dávky 10 µg/kg ve snaze dosáhnout cílového počtu krevních destiček ≥ 50 x 10^9/l.
Lék: Romiplostim
Počáteční dávka romiplostimu je 1 µg/kg podávaná týdně subkutánní injekcí. Účastníci se budou vracet na kliniku každý týden, aby poskytli počty krevních destiček a podstoupili titraci dávky pod dohledem ošetřujícího lékaře. Týdenní zvyšování dávky bude pokračovat v přírůstcích o 1 µg/kg až do maximální dávky 10 µg/kg ve snaze dosáhnout cílového počtu krevních destiček ≥ 50 x 10^9/l. Během léčebného období bude povolena úprava dávky tak, aby byl počet krevních destiček udržován mezi ≥ 50 x 10^9/l a ≤ 200 x 10^9/l.
Ostatní jména:
  • Nplate®
  • AMG 531
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostávali týdenní subkutánní placebo po dobu 24 týdnů.
Lék: Placebo
Odpovídající placebo podávané subkutánní injekcí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s trvalou odezvou krevních destiček
Časové okno: 18. týden až 25. týden
Účastník s trvalou odpovědí krevních destiček byl definován jako dosahující alespoň 6 týdenních počtů krevních destiček ≥ 50 x 10^9/l během posledních 8 týdnů léčby (počty krevních destiček získané od týdne 18 do týdne 25). Pokud počet krevních destiček od účastníka nebyl k dispozici (chybějící) v určitém týdnu, tento týden byl u tohoto účastníka přičten jako bez odezvy. Počty krevních destiček nebyly považovány za pozitivní odpověď po dobu 4 týdnů po podání záchranné medikace.
18. týden až 25. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s celkovou odpovědí krevních destiček
Časové okno: Týden 2 až týden 25

Celková odpověď krevních destiček je definována jako trvalá odpověď krevních destiček nebo přechodná odpověď krevních destiček.

Trvalá odpověď krevních destiček byla definována jako týdenní počet krevních destiček ≥ 50 x 10^9/l pro 6 nebo vícekrát během měření od 18. do 25. týdne. Účastníci nemuseli mít týdenní odpověď do 4 týdnů po podání jakéhokoli záchranného léku.

Přechodná odpověď krevních destiček byla definována jako týdenní počet krevních destiček ≥ 50 x 10^9/l pro 4 nebo vícekrát během měření v týdnu 2 až 25, ale bez trvalé odpovědi krevních destiček. Účastníci nemuseli mít týdenní odpověď do 4 týdnů po podání jakýchkoli záchranných léků.
Týden 2 až týden 25
Počet týdnů s odezvou krevních destiček
Časové okno: Týden 2 až týden 25
Počet týdnů s počty krevních destiček ≥ 50 x 10^9/l během měření od 2. do 25. týdne. Účastníci nemuseli mít týdenní odpověď do 4 týdnů po podání jakýchkoli záchranných léků.
Týden 2 až týden 25
Procento účastníků, kteří během léčebného období dostávali záchranné léky
Časové okno: 24 týdnů
Záchranná medikace je jakákoli medikace (jiná než vyloučená léčiva), která je určena ke zvýšení počtu krevních destiček nebo k prevenci krvácení.
24 týdnů
Celkový počet složených krvácejících epizod
Časové okno: Týden 2 až týden 25
Složená krvácivá epizoda byla definována jako klinicky významné krvácivé příhody nebo použití záchranné medikace k prevenci klinicky významné krvácivé příhody během 2. až 25. týdne léčebného období. Klinicky významná krvácivá příhoda byla definována jako krvácivá příhoda ≥ 2 podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) verze 3.0.
Týden 2 až týden 25
Počet účastníků s nežádoucími příhodami
Časové okno: Od první dávky studovaného léčiva do 4 týdnů po poslední dávce; 28 týdnů.

Závažná nežádoucí příhoda je definována jako nežádoucí příhoda, která splňuje alespoň 1 z následujících závažných kritérií:

  • fatální,
  • život ohrožující (vystavuje subjekt bezprostřednímu riziku smrti),
  • vyžaduje hospitalizaci pacienta nebo prodloužení stávající hospitalizace,
  • vede k trvalé nebo významné invaliditě/neschopnosti,
  • vrozená anomálie/vrozená vada a/nebo
  • jiné závažné zdravotní riziko. Nežádoucí účinky byly hodnoceny podle závažnosti podle klasifikační stupnice CTCAE verze 3.0, kde stupeň 3 = střední, stupeň 4 = život ohrožující a stupeň 5 = fatální.

Nežádoucí účinky související s léčbou (TRAE) byly ty, které zkoušející vyhodnotil jako možné související se studovaným lékem. Tento vztah byl určen odpovědí "ano" nebo "ne" na otázku: "Existuje rozumná možnost, že událost mohla být způsobena studovaným lékem?"
Od první dávky studovaného léčiva do 4 týdnů po poslední dávce; 28 týdnů.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amgen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. února 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. února 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. září 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. září 2011

První zveřejněno (Odhad)

30. září 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

9. února 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. února 2017

Naposledy ověřeno

1. února 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20080279
  • 2010-018426-39 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Romiplostim

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit