Romiplostiimin turvallisuus- ja tehokkuustutkimus immuunitrombosytopenian (ITP) hoitoon lapsipotilailla
tiistai 7. helmikuuta 2017 päivittänyt: Amgen
Kolmannen vaiheen satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus romiplostiimin turvallisuuden ja tehon määrittämiseksi trombosytopeenisilla lapsipotilailla, joilla on immuunitrombosytopenia (ITP)
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida romiplostiimin tehoa trombosytopenian hoidossa lapsipotilailla, joilla on immuunipuolustustrombocytopeniapurpura (ITP), mitattuna kestävällä verihiutalevasteella.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
62
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Research Site
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, 4029
- Research Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Research Site
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
- Research Site
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Research Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
- Research Site
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Research Site
-
Quebec City, Quebec, Kanada, G1V 4G2
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Research Site
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- Research Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Research Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Research Site
-
Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61615
- Research Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Research Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- Research Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
- Research Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Research Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68114
- Research Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89109
- Research Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Research Site
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- Research Site
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Research Site
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Research Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Research Site
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Research Site
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
La Crosse, Wisconsin, Yhdysvallat, 54601
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 17 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Primaarisen ITP:n diagnoosi American Society of Hematology (ASH) -ohjeiden mukaisesti vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa pernan poiston tilasta riippumatta
- Potilaan on oltava refraktiivinen aikaisemmalle ITP-hoidolle, uusiutunut vähintään yhden aikaisemman ITP-hoidon jälkeen tai ei kelpaa muihin ITP-hoitoihin; aiempi hoito sisältää ensilinjan hoidot
- Ikä ≥ 1 vuosi ja < 18 vuotta tietoisen suostumuksen antamishetkellä
- Kahden seulontajakson aikana otetun verihiutaleiden määrän keskiarvon on oltava ≤ 30 x 10^9/l, eikä kummankaan verihiutalemäärän on oltava yli 35 x 10^9/l
- Seerumin kreatiniinipitoisuus ≤ 1,5 kertaa laboratorionormaali (jossakin ikäluokassa) seulontajakson aikana
- Riittävä maksan toiminta; seerumin bilirubiini ≤ 1,5 kertaa laboratorion normaaliarvo seulontajakson aikana; aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≤ 3,0 kertaa laboratorion normaaliarvo seulontajakson aikana
- Hemoglobiini > 10,0 g/dl seulontajakson aikana
- Tutkittavan ja/tai tutkittavan laillisesti hyväksyttävä edustaja on antanut tietoon perustuvan suostumuksen ennen tutkimuskohtaista toimenpidettä; tutkittava on antanut suostumuksensa tarvittaessa
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu luuytimen kantasoluhäiriö; Amgenin on hyväksyttävä kaikki epänormaalit luuytimen löydökset, jotka eivät ole tyypillisiä ITP:lle, ennen kuin koehenkilö voidaan ottaa mukaan tutkimukseen
- Tunnettu aktiivinen tai aiempi pahanlaatuinen syöpä, lukuun ottamatta riittävästi hoidettua tyvisolusyöpää
- Tunnettu synnynnäinen trombosytopenia
- Tiedossa oleva hepatiitti B, hepatiitti C tai ihmisen immuunikatovirus (HIV)
- H. pylorin tunnettu historia ureahengitystestillä tai ulosteen antigeenitestillä 6 kuukauden sisällä ilmoittautumisesta tai onnistuneesti hoidettu ilman viitteitä infektiosta
- Tunnettu systeeminen lupus erythematosus, Evansin oireyhtymä tai autoimmuunineutropenia
- Tunnettu antifosfolipidivasta-aineoireyhtymä tai positiivinen lupus-antikoagulantti
- Tunnettu disseminoitunut intravaskulaarinen koagulaatio, hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä tai tromboottinen trombosytopeeninen purppura
- Aiempi laskimotromboembolia tai tromboottinen tapahtuma
- Romiplostiimin, pegyloidun ihmisen megakaryosyyttien kasvu- ja kehitystekijän (PEG-rHuMGDF), eltrombopagin, rekombinantin ihmisen trombopoietiinin (rHuTPO) tai minkä tahansa verihiutaleita tuottavan aineen aikaisempi käyttö
- Rituksimabi (kaikki käyttöaiheet) tai 6-merkaptopuriini (6-MP) 14 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä tai odotettua käyttöä ehdotetun tutkimuksen aikana
- Splenektomia 4 viikon sisällä seulontakäynnistä
- Kaikki hematopoieettiset kasvutekijät, mukaan lukien interleukiini-11 (IL-11) (oprelvekiini) 4 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä
- Alkylointiaineet 8 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä tai ennakoitua käyttöä ehdotetun tutkimuksen aikana
- Rokotukset, joiden tiedetään vähentävän verihiutaleiden määrää 8 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä
- Tunnettu yliherkkyys jollekin rekombinantille E coli -peräiselle tuotteelle (esim. Infergen, Neupogen, Somatropin ja Actimmune)
- Muita kriteerejä voidaan soveltaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Romiplostim
Osallistujat saivat kerran viikossa subkutaanista romiplostiimia 24 viikon ajan aloitusannoksella 1 µg/kg; viikkoannoksen lisäyksiä jatkettiin 1 µg/kg/viikko lisäyksillä maksimiannokseen 10 µg/kg, jotta verihiutaleiden tavoitearvo ≥ 50 x 10^9/l saavutettaisiin.
|
Romiplostiimin aloitusannos on 1 µg/kg annettuna viikoittain ihonalaisena injektiona.
Osallistujat palaavat klinikalle viikoittain antamaan verihiutaleiden määrän ja heille tehdään annostitraus hoitavan lääkärin valvonnassa.
Viikoittaista annoksen lisäystä jatketaan 1 µg/kg:n lisäyksillä maksimiannokseen 10 µg/kg asti, jotta verihiutaleiden tavoitearvo ≥ 50 x 10^9/l saavutettaisiin.
Annoksen säätäminen sallitaan hoitojakson aikana verihiutaleiden määrän ylläpitämiseksi välillä ≥ 50 x 10^9/l ja ≤ 200 x 10^9/l.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Osallistujat saivat viikoittain ihonalaista lumelääkettä 24 viikon ajan.
|
Samanlainen lumelääke, joka annetaan ihonalaisena injektiona
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on kestävä verihiutalevaste
Aikaikkuna: Viikko 18 - viikko 25
|
Osallistuja, jolla oli pysyvä verihiutalevaste, määriteltiin saavuttamaan vähintään kuusi viikoittaista verihiutalearvoa ≥ 50 x 10^9/l viimeisten 8 hoitoviikon aikana (verihiutalemäärät mitattiin viikosta 18 viikolle 25).
Jos osallistujan verihiutaleiden määrä ei ollut saatavilla (puuttuu) tietyllä viikolla, kyseinen viikko laskettiin tämän osallistujan ei-vasteeksi.
Verihiutalearvoja ei pidetty positiivisena vasteena 4 viikkoon pelastuslääkkeen antamisen jälkeen.
|
Viikko 18 - viikko 25
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on verihiutalevaste
Aikaikkuna: Viikko 2 - viikko 25
|
Verihiutaleiden kokonaisvaste määritellään joko kestäväksi verihiutalevasteeksi tai ohimeneväksi verihiutalevasteeksi. Pysyvä verihiutalevaste määriteltiin viikoittaiseksi verihiutaleiden määräksi ≥ 50 x 10^9/l vähintään 6 kertaa viikoilta 18 - 25 tehdyissä mittauksissa. Osallistujat eivät ehkä ole saaneet viikoittaista vastetta 4 viikon kuluessa pelastuslääkkeen saamisesta. Ohimenevä verihiutalevaste määriteltiin viikoittaiseksi verihiutaleiden määräksi ≥ 50 x 10^9/l vähintään 4 kertaa viikon 2 - 25 mittauksissa, mutta ilman pysyvää verihiutaleiden vastetta. Osallistujat eivät ehkä ole saaneet viikoittaista vastausta 4 viikon kuluessa pelastuslääkkeiden saamisesta. |
Viikko 2 - viikko 25
|
|
Viikkojen lukumäärä verihiutalevasteen kanssa
Aikaikkuna: Viikko 2 - viikko 25
|
Niiden viikkojen lukumäärä, jolloin verihiutaleiden määrä oli ≥ 50 x 10^9/L viikon 2 - 25 mittausten aikana.
Osallistujat eivät ehkä ole saaneet viikoittaista vastausta 4 viikon kuluessa pelastuslääkkeiden saamisesta.
|
Viikko 2 - viikko 25
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka saivat pelastuslääkitystä hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 24 viikkoa
|
Pelastuslääkitys on mikä tahansa lääke (muut kuin poissuljetut lääkkeet), jonka tarkoituksena on lisätä verihiutaleiden määrää tai estää verenvuotoa.
|
24 viikkoa
|
|
Yhdistelmäverenvuotojaksojen kokonaismäärä
Aikaikkuna: Viikko 2 - viikko 25
|
Yhdistelmävuotokohtaus määriteltiin kliinisesti merkittäviksi vuototapahtumiksi tai pelastuslääkkeen käytöksi kliinisesti merkittävän verenvuototapahtuman estämiseksi hoitojakson viikkojen 2-25 aikana.
Kliinisesti merkittävä verenvuoto määriteltiin haittatapahtumien yleiseksi terminologiakriteeriksi (CTCAE) version 3.0 asteen ≥ 2 verenvuototapahtumaksi.
|
Viikko 2 - viikko 25
|
|
Haitallisia tapahtumia aiheuttavien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 4 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen; 28 viikkoa.
|
Vakava haittatapahtuma määritellään haittatapahtumaksi, joka täyttää vähintään yhden seuraavista vakavista kriteereistä:
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat (TRAE) olivat niitä, jotka tutkija arvioi mahdollisesti liittyväksi tutkimuslääkkeeseen. Tämä suhde määritettiin "kyllä" tai "ei" vastauksella kysymykseen: "Onko olemassa kohtuullinen mahdollisuus, että tapahtuma on saattanut johtua tutkimuslääkkeestä?" |
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta 4 viikkoa viimeisen annoksen jälkeen; 28 viikkoa.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. tammikuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. helmikuuta 2015
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 1. helmikuuta 2015
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 29. syyskuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 29. syyskuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 30. syyskuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 9. helmikuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 7. helmikuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. helmikuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Verenvuoto
- Hemorragiset häiriöt
- Veren hyytymishäiriöt
- Ihon ilmenemismuodot
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Purpura
- Purppura, trombosytopeeninen
- Purppura, trombosytopeeninen, idiopaattinen
- Trombosytopenia
Muut tutkimustunnusnumerot
- 20080279
- 2010-018426-39 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .