Исследование безопасности и эффективности ромиплостима для лечения иммунной тромбоцитопении (ИТП) у детей
7 февраля 2017 г. обновлено: Amgen
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 3 для определения безопасности и эффективности ромиплостима у детей с тромбоцитопенией и иммунной тромбоцитопенией (ИТП)
Целью данного исследования является оценка эффективности ромиплостима при лечении тромбоцитопении у детей с иммунной тромбоцитопенией пурпурой (ИТП), измеряемой стойким ответом тромбоцитов.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
62
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Австралия, 2031
- Research Site
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Австралия, 4029
- Research Site
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3052
- Research Site
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Канада, L8S 4K1
- Research Site
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
- Research Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H3H 1P3
- Research Site
-
Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
- Research Site
-
Quebec City, Quebec, Канада, G1V 4G2
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Research Site
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- Research Site
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Research Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Research Site
-
Peoria, Illinois, Соединенные Штаты, 61615
- Research Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
- Research Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40202
- Research Site
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70118
- Research Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- Research Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68114
- Research Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89109
- Research Site
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты, 08901
- Research Site
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
- Research Site
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Research Site
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Research Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Research Site
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Research Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
- Research Site
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
- Research Site
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
La Crosse, Wisconsin, Соединенные Штаты, 54601
- Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 17 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Диагностика первичной ИТП в соответствии с рекомендациями Американского общества гематологов (ASH) не менее чем за 6 месяцев до скрининга, независимо от статуса спленэктомии.
- Субъект должен быть невосприимчив к предшествующей терапии ИТП, у него должен быть рецидив после как минимум 1 предшествующей терапии ИТП или он не имеет права на другие виды терапии ИТП; предшествующая терапия включает терапию первой линии
- Возраст ≥ 1 года и < 18 лет на момент предоставления информированного согласия
- Среднее значение двух показателей тромбоцитов, полученных в период скрининга, должно быть ≤ 30 x 10^9/л, при этом ни одно из них не должно превышать 35 x 10^9/л.
- Концентрация креатинина в сыворотке ≤ 1,5 раза выше лабораторного нормального диапазона (для каждой возрастной категории) в течение периода скрининга.
- Адекватная функция печени; билирубин сыворотки ≤ 1,5 раза выше лабораторного нормального диапазона в течение периода скрининга; аспартатаминотрансфераза (АСТ) и аланинаминотрансфераза (АЛТ) ≤ 3,0 раза выше лабораторного нормального диапазона в течение периода скрининга
- Гемоглобин > 10,0 г/дл в период скрининга
- Субъект и/или его законный представитель предоставил информированное согласие до проведения какой-либо процедуры, связанной с исследованием; субъект предоставил согласие, где это необходимо
Критерий исключения:
- Известная история болезни стволовых клеток костного мозга; любые аномальные результаты костного мозга, отличные от типичных для ИТП, должны быть одобрены Amgen, прежде чем субъект может быть включен в исследование.
- Известное активное или предшествующее злокачественное новообразование, за исключением адекватно пролеченного базально-клеточного рака
- Известный анамнез врожденной тромбоцитопении
- Известный анамнез гепатита В, гепатита С или вируса иммунодефицита человека (ВИЧ)
- Наличие H. pylori в анамнезе с помощью уреазного дыхательного теста или теста на антиген в кале в течение 6 месяцев после зачисления или успешное лечение без признаков инфекции
- Системная красная волчанка, синдром Эванса или аутоиммунная нейтропения в анамнезе.
- Синдром антифосфолипидных антител в анамнезе или положительный результат на волчаночный антикоагулянт
- ДВС-синдром, гемолитико-уремический синдром или тромботическая тромбоцитопеническая пурпура в анамнезе.
- Наличие в анамнезе венозной тромбоэмболии или тромботических явлений
- Предшествующее использование ромиплостима, пегилированного рекомбинантного фактора роста и развития мегакариоцитов человека (PEG-rHuMGDF), элтромбопага, рекомбинантного человеческого тромбопоэтина (rHuTPO) или любого агента, продуцирующего тромбоциты.
- Ритуксимаб (по любому показанию) или 6-меркаптопурин (6-МП) в течение 14 недель до визита для скрининга или предполагаемое использование во время предлагаемого исследования
- Спленэктомия в течение 4 недель после скринингового визита
- Все гемопоэтические факторы роста, включая интерлейкин-11 (ИЛ-11) (опрелвекин) в течение 4 недель до визита для скрининга
- Алкилирующие агенты в течение 8 недель до визита для скрининга или предполагаемого использования во время предполагаемого исследования
- Прививки, которые, как известно, снижают количество тромбоцитов в течение 8 недель до визита для скрининга
- Известная гиперчувствительность к любому рекомбинантному продукту, полученному из кишечной палочки (например, Infergen, Neupogen, Somatropin и Actimmune)
- Могут применяться другие критерии
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Ромиплостим
Участники получали один раз в неделю подкожно ромиплостим в течение 24 недель в начальной дозе 1 мкг/кг; еженедельное увеличение дозы продолжали с шагом 1 мкг/кг/неделю до максимальной дозы 10 мкг/кг в попытке достичь целевого количества тромбоцитов ≥ 50 x 10^9/л.
|
Начальная доза ромиплостима составляет 1 мкг/кг еженедельно путем подкожной инъекции.
Участники будут еженедельно возвращаться в клинику для подсчета тромбоцитов и титрования дозы под наблюдением лечащего врача.
Еженедельное увеличение дозы будет продолжаться с шагом 1 мкг/кг до максимальной дозы 10 мкг/кг в попытке достичь целевого количества тромбоцитов ≥ 50 x 10^9/л.
Коррекция дозы будет разрешена в течение периода лечения для поддержания количества тромбоцитов в пределах от ≥ 50 x 10^9/л до ≤ 200 x 10^9/л.
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники еженедельно получали плацебо подкожно в течение 24 недель.
|
Соответствующее плацебо, вводимое подкожной инъекцией
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников с устойчивым ответом тромбоцитов
Временное ограничение: С 18 по 25 неделю
|
Участник с устойчивым ответом тромбоцитов определялся как достижение уровня тромбоцитов не менее 6 раз в неделю ≥ 50 x 10 ^ 9 / л в течение последних 8 недель лечения (количество тромбоцитов получено с 18 по 25 неделю).
Если количество тромбоцитов у участника было недоступно (отсутствовало) на определенной неделе, эта неделя считалась неответом для этого участника.
Количество тромбоцитов не считалось положительным ответом в течение 4 недель после введения препарата неотложной помощи.
|
С 18 по 25 неделю
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент участников с общим ответом тромбоцитов
Временное ограничение: Со 2 по 25 неделю
|
Общий ответ тромбоцитов определяется либо как стойкий ответ тромбоцитов, либо как временный ответ тромбоцитов. Длительный ответ тромбоцитов определяли как еженедельное количество тромбоцитов ≥ 50 x 10 ^ 9 / л в течение 6 или более раз в течение измерений с 18 по 25 неделю. У участников, возможно, не было еженедельного ответа в течение 4 недель после получения какого-либо препарата для экстренной помощи. Временный ответ тромбоцитов определяли как еженедельное количество тромбоцитов ≥ 50 x 10^9/л в течение 4 или более раз в течение измерений со 2-й по 25-ю неделю, но без стойкого ответа тромбоцитов. У участников может не быть еженедельного ответа в течение 4 недель после получения каких-либо препаратов для экстренной помощи. |
Со 2 по 25 неделю
|
|
Количество недель с ответом тромбоцитов
Временное ограничение: Со 2 по 25 неделю
|
Количество недель с количеством тромбоцитов ≥ 50 x 10 ^ 9 / л в течение измерений со 2 по 25 неделю.
У участников может не быть еженедельного ответа в течение 4 недель после получения каких-либо препаратов для экстренной помощи.
|
Со 2 по 25 неделю
|
|
Процент участников, получивших спасательные препараты в период лечения
Временное ограничение: 24 недели
|
Лекарства неотложной помощи — это любые лекарства (кроме исключенных), которые предназначены для увеличения количества тромбоцитов или предотвращения кровотечения.
|
24 недели
|
|
Общее количество комбинированных эпизодов кровотечения
Временное ограничение: Со 2 по 25 неделю
|
Смешанный эпизод кровотечения определялся как клинически значимое кровотечение или использование препарата неотложной помощи для предотвращения клинически значимого кровотечения в период со 2-й по 25-ю неделю периода лечения.
Клинически значимое кровотечение определялось как кровотечение степени ≥ 2 по Общим терминологическим критериям нежелательных явлений (CTCAE) версии 3.0.
|
Со 2 по 25 неделю
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до 4 недель после последней дозы; 28 недель.
|
Серьезное нежелательное явление определяется как нежелательное явление, которое соответствует хотя бы одному из следующих серьезных критериев:
Нежелательные явления, связанные с лечением (TRAE), оценивались исследователем как возможно связанные с исследуемым препаратом. Эта взаимосвязь определялась ответом «да» или «нет» на вопрос: «Есть ли разумная вероятность того, что событие могло быть вызвано исследуемым лекарственным средством?» |
От первой дозы исследуемого препарата до 4 недель после последней дозы; 28 недель.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 января 2012 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 февраля 2015 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 февраля 2015 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
29 сентября 2011 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
29 сентября 2011 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
30 сентября 2011 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
9 февраля 2017 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 февраля 2017 г.
Последняя проверка
1 февраля 2017 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания иммунной системы
- Аутоиммунные заболевания
- Гематологические заболевания
- Кровотечение
- Геморрагические расстройства
- Нарушения свертывания крови
- Кожные проявления
- Заболевания тромбоцитов крови
- Тромботические микроангиопатии
- Пурпура
- Пурпура, тромбоцитопеническая
- Пурпура, тромбоцитопеническая, идиопатическая
- Тромбоцитопения
Другие идентификационные номера исследования
- 20080279
- 2010-018426-39 (Номер EudraCT)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .