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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di Romiplostim per il trattamento della trombocitopenia immunitaria (ITP) nei pazienti pediatrici

7 febbraio 2017 aggiornato da: Amgen

Uno studio di fase 3 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per determinare la sicurezza e l'efficacia di romiplostim in soggetti pediatrici trombocitopenici con trombocitopenia immunitaria (ITP)

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia di romiplostim nel trattamento della trombocitopenia in pazienti pediatrici con porpora da trombocitopenia immunitaria (ITP) misurata dalla risposta piastrinica duratura.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

62

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Research Site
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Research Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Research Site
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Research Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3H 1P3
        • Research Site
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Research Site
      • Quebec City, Quebec, Canada, G1V 4G2
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Research Site
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Research Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Research Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Research Site
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61615
        • Research Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Research Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Research Site
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70118
        • Research Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Research Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89109
        • Research Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Research Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Research Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Research Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Research Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Research Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Research Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Research Site
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Research Site
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Research Site
    • Wisconsin
      • La Crosse, Wisconsin, Stati Uniti, 54601
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 17 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di PTI primaria secondo le linee guida dell'American Society of Hematology (ASH) almeno 6 mesi prima dello screening, indipendentemente dallo stato di splenectomia
  • - Il soggetto deve essere refrattario a una precedente terapia per ITP, aver avuto una ricaduta dopo almeno 1 precedente terapia per ITP o non idoneo per altre terapie per ITP; la terapia precedente include terapie di prima linea
  • Età ≥ 1 anno e < 18 anni al momento della fornitura del consenso informato
  • La media di 2 conte piastriniche rilevate durante il periodo di screening deve essere ≤ 30 x 10^9/L con nessuna conta > 35 x 10^9/L
  • Una concentrazione di creatinina sierica ≤ 1,5 volte l'intervallo normale di laboratorio (per ciascuna categoria di età) durante il periodo di screening
  • Adeguata funzionalità epatica; bilirubina sierica ≤ 1,5 volte il range normale di laboratorio durante il periodo di screening; aspartato aminotransferasi (AST) e alanina aminotransferasi (ALT) ≤ 3,0 volte il range normale di laboratorio durante il periodo di screening
  • Emoglobina > 10,0 g/dL durante il periodo di screening
  • Il soggetto e/o il rappresentante legalmente riconosciuto del soggetto ha fornito il consenso informato prima di qualsiasi procedura specifica dello studio; soggetto ha fornito il consenso, ove richiesto

Criteri di esclusione:

  • Storia nota di un disturbo delle cellule staminali del midollo osseo; qualsiasi risultato anormale del midollo osseo diverso da quelli tipici dell'ITP deve essere approvato da Amgen prima che un soggetto possa essere arruolato nello studio
  • - Tumore maligno attivo o pregresso, ad eccezione del carcinoma basocellulare adeguatamente trattato
  • Storia nota di trombocitopenia congenita
  • Storia nota di epatite B, epatite C o virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  • Storia nota di H. pylori mediante test del respiro dell'urea o test dell'antigene fecale entro 6 mesi dall'arruolamento o trattato con successo senza evidenza di infezione
  • Storia nota di lupus eritematoso sistemico, sindrome di evans o neutropenia autoimmune
  • Anamnesi nota di sindrome da anticorpi antifosfolipidi o positiva per lupus anticoagulante
  • Anamnesi nota di coagulazione intravascolare disseminata, sindrome emolitico-uremica o porpora trombotica trombocitopenica
  • Storia precedente di tromboembolia venosa o eventi trombotici
  • Uso precedente di romiplostim, fattore di crescita e sviluppo dei megacariociti umani ricombinanti pegilati (PEG-rHuMGDF), Eltrombopag, trombopoietina umana ricombinante (rHuTPO) o qualsiasi agente produttore di piastrine
  • Rituximab (per qualsiasi indicazione) o 6-mercaptopurina (6-MP) entro 14 settimane prima della visita di screening o uso previsto durante il periodo dello studio proposto
  • Splenectomia entro 4 settimane dalla visita di screening
  • Tutti i fattori di crescita ematopoietici inclusa l'interleuchina-11 (IL-11) (oprelvekin) entro 4 settimane prima della visita di screening
  • Agenti alchilanti entro 8 settimane prima della visita di screening o uso previsto durante il periodo dello studio proposto
  • Vaccinazioni note per ridurre la conta piastrinica entro 8 settimane prima della visita di screening
  • Ipersensibilità nota a qualsiasi prodotto ricombinante derivato da E coli (p. es., Infergen, Neupogen, Somatropin e Actimmune)
  • Potrebbero essere applicati altri criteri

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Romiplostim
I partecipanti hanno ricevuto romiplostim sottocutaneo una volta alla settimana per 24 settimane a una dose iniziale di 1 µg/kg; gli aumenti della dose settimanale sono continuati con incrementi di 1 µg/kg/settimana fino a una dose massima di 10 µg/kg nel tentativo di raggiungere una conta piastrinica target di ≥ 50 x 10^9/L.
Droga: Romiplostim
La dose iniziale di romiplostim è di 1 µg/kg somministrata settimanalmente per iniezione sottocutanea. I partecipanti torneranno alla clinica settimanalmente per fornire conta piastrinica e sottoporsi a titolazioni della dose sotto la supervisione del medico curante. Gli aumenti settimanali della dose continueranno con incrementi di 1 µg/kg fino a una dose massima di 10 µg/kg nel tentativo di raggiungere una conta piastrinica target di ≥ 50 x 10^9/L. Sarà consentito un aggiustamento della dose durante il periodo di trattamento per mantenere una conta piastrinica compresa tra ≥ 50 x 10^9/L e ≤ 200 x 10^9/L.
Altri nomi:
  • Nplate®
  • AMG 531
Comparatore placebo: Placebo
I partecipanti hanno ricevuto un placebo sottocutaneo settimanale per 24 settimane.
Droga: Placebo
Placebo corrispondente somministrato per iniezione sottocutanea

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con una risposta piastrinica duratura
Lasso di tempo: Dalla settimana 18 alla settimana 25
Un partecipante con una risposta piastrinica duratura è stato definito come il raggiungimento di almeno 6 conte piastriniche settimanali ≥ 50 x 10^9/L durante le ultime 8 settimane di trattamento (conta piastrinica ottenuta dalla settimana 18 alla settimana 25). Se una conta piastrinica di un partecipante non era disponibile (mancante) in una determinata settimana, quella settimana veniva imputata come mancata risposta per quel partecipante. La conta piastrinica non è stata considerata una risposta positiva per 4 settimane dopo la somministrazione del farmaco di emergenza.
Dalla settimana 18 alla settimana 25

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con una risposta piastrinica complessiva
Lasso di tempo: Dalla settimana 2 alla settimana 25

La risposta piastrinica complessiva è definita come una risposta piastrinica duratura o una risposta piastrinica transitoria.

La risposta piastrinica duratura è stata definita come una conta piastrinica settimanale ≥ 50 x 10^9/L per 6 o più volte durante le misurazioni dalla settimana 18 alla settimana 25. I partecipanti potrebbero non aver avuto una risposta settimanale entro 4 settimane dopo aver ricevuto qualsiasi farmaco di salvataggio.

La risposta piastrinica transitoria è stata definita come una conta piastrinica settimanale ≥ 50 x 10^9/L per 4 o più volte durante le misurazioni dalla settimana 2 alla settimana 25, ma senza una risposta piastrinica duratura. I partecipanti potrebbero non aver avuto una risposta settimanale entro 4 settimane dopo aver ricevuto farmaci di salvataggio.
Dalla settimana 2 alla settimana 25
Numero di settimane con risposta piastrinica
Lasso di tempo: Dalla settimana 2 alla settimana 25
Numero di settimane con conta piastrinica ≥ 50 x 10^9/L durante le misurazioni dalla settimana 2 alla settimana 25. I partecipanti potrebbero non aver avuto una risposta settimanale entro 4 settimane dopo aver ricevuto farmaci di salvataggio.
Dalla settimana 2 alla settimana 25
Percentuale di partecipanti che hanno ricevuto farmaci di emergenza durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: 24 settimane
Il farmaco di soccorso è qualsiasi farmaco (diverso dai farmaci esclusi) che ha lo scopo di aumentare la conta piastrinica o prevenire il sanguinamento.
24 settimane
Numero totale di episodi di sanguinamento composito
Lasso di tempo: Dalla settimana 2 alla settimana 25
Un episodio di sanguinamento composito è stato definito come eventi di sanguinamento clinicamente significativi o l'uso di un farmaco di soccorso per prevenire un evento di sanguinamento clinicamente significativo durante le settimane da 2 a 25 del periodo di trattamento. Un evento di sanguinamento clinicamente significativo è stato definito come evento di sanguinamento di grado ≥ 2 secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versione 3.0.
Dalla settimana 2 alla settimana 25
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 4 settimane dopo l'ultima dose; 28 settimane.

Un evento avverso grave è definito come un evento avverso che soddisfa almeno 1 dei seguenti criteri gravi:

  • fatale,
  • pericolo di vita (pone il soggetto a rischio immediato di morte),
  • richiede il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero esistente,
  • comporta disabilità/incapacità persistenti o significative,
  • anomalia congenita/difetto alla nascita e/o
  • altro rischio medico significativo. Gli eventi avversi sono stati classificati in base alla gravità secondo la scala di classificazione CTCAE versione 3.0, dove Grado 3 = moderato, Grado 4 = pericoloso per la vita e Grado 5 = fatale.

Gli eventi avversi correlati al trattamento (TRAE) erano quelli valutati dallo sperimentatore come possibilmente correlati al farmaco in studio. Questa relazione è stata determinata da una risposta "sì" o "no" alla domanda: "Esiste una ragionevole possibilità che l'evento possa essere stato causato dal farmaco oggetto dello studio?"
Dalla prima dose del farmaco in studio fino a 4 settimane dopo l'ultima dose; 28 settimane.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amgen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 febbraio 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 febbraio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 settembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 settembre 2011

Primo Inserito (Stima)

30 settembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

9 febbraio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 febbraio 2017

Ultimo verificato

1 febbraio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20080279
  • 2010-018426-39 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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