低形成性左心症候群の乳児に対する臍帯血細胞の安全性と実現可能性に関する研究
2024年5月14日 更新者：Michael Cotten
HLHS患者のための自家臍帯血細胞：実現可能性と安全性に関する第I相試験
デューク大学が提供するさらなる研究の詳細:
目的: 左心低形成症候群 (HLHS) の新生児における自家臍帯血 (UCB) の採取と注入の実現可能性と安全性を評価すること。
研究の根拠と仮説: この研究の主な目的は、低形成性左心症候群の新生児への自家 UCB 細胞の注入が実現可能で安全かどうかを判断することです。 この研究の理論的根拠と UCB の潜在的な利点は、次の仮説に基づいています。
- HLHS の乳児は、出生前および出生前早期の脳 MRI 所見から明らかな重大な神経損傷を有しており、UCB 細胞の注入により神経損傷が軽減される可能性があります。 正確なメカニズムは不明ですが、UCB 細胞注入はパラクリンおよび抗炎症効果を介して神経損傷を改善し、損傷後の修復を促進し、他の皮質領域の内因性機能的代償を促進し、臨床的に有意な改善をもたらす可能性があります。
- UCB 細胞はまた、心機能を強化し、瘢痕形成を最小限に抑え、心臓損傷後の有害なリモデリングを逆転させる可能性があります。
調査の概要
詳細な説明
このパイロット研究の目的は、左心低形成症候群の新生児における自家（患者自身の）臍帯血細胞の注入の安全性と実現可能性を評価することです。
これは、低形成性左心症候群 (HLHS) の新生児における自家 UCB 再注入の安全性と実現可能性を評価するために設計された前向きランダム化第 I 相試験です。
出生前に HLHS と一致する心臓病変があると特定された新生児は、さらなる評価のために Duke Cardiology に紹介されます。
それらが包含基準を満たしている場合、UCBは配達時に収集され、再注入のために処理されます（赤血球および体積が減少します）。
登録されたすべての乳児は、術前に新鮮なUCB細胞の投与を受け、登録された乳児の半分が無作為に選択され、ステージ1の緩和（術後5〜35日）の後に凍結および解凍されたUCB細胞の2回目の投与を受けます。 2 回目の注入の 2 ～ 4 週間後に、凍結および解凍した UCB 細胞の 3 回目の投与。
退院後 1 か月、生後 4 ～ 6 か月、および 12 か月の時点で、神経発達の転帰測定値が評価されます。
臨床ルーチンごとに得られる MRI および心エコー図の結果が分析され、研究報告書に記載されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
7
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2日歳未満 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 乳児 > 在胎週数 35 週。
- 診断: 低形成性左心症候群。
- 1 x 10e7 細胞/kg の最小総有核細胞用量で利用可能な自家臍帯血。
- 親の同意。
除外基準:
- 注入前に特定された染色体異常。
- 臨床医が先天性心疾患の外科的修復を開始することを妨げる染色体異常または先天性異常。
- 乳児は臨床スタッフによって生存不能であると判断され、積極的なケアを受けません。 （研究チームのメンバーは、新生児の生存率の決定に関与しません。）
自家臍帯血ユニットには、次のいずれかがあります。
- 総核細胞数 < 1 x 10e7。
- -陽性の母体感染血清学（CMVを除く）。
- 臍帯血ユニットの感染性汚染の証拠。
- 遺伝病の証拠。
- 保護者の同意が得られません。
- 母は 18 歳未満。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：UCBの単回注入
(自己赤血球および体積減少臍帯血球)
|
新生児期の低形成性左心症候群の研究登録基準を満たす乳児は、自分の体積が減少した臍帯血細胞の1回の注入を受けます。
各注入の用量は 5x10e7 細胞/kg です。
新生児期の低形成性左心症候群の研究登録基準を満たす乳児は、自分の体積が減少した臍帯血細胞の3回の注入を受けます。
最初の注入は新鮮な減量注入であり、その後の注入は解凍して注入を洗浄します。
各注入の用量は 5x10e7 細胞/kg です。
|
|
実験的：UCBの3回の注入
(自己赤血球および体積減少臍帯血球)
|
新生児期の低形成性左心症候群の研究登録基準を満たす乳児は、自分の体積が減少した臍帯血細胞の1回の注入を受けます。
各注入の用量は 5x10e7 細胞/kg です。
新生児期の低形成性左心症候群の研究登録基準を満たす乳児は、自分の体積が減少した臍帯血細胞の3回の注入を受けます。
最初の注入は新鮮な減量注入であり、その後の注入は解凍して注入を洗浄します。
各注入の用量は 5x10e7 細胞/kg です。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
パイロット研究集団で発生する有害事象率。治験責任医師は、凍結細胞を注入した乳児と非凍結細胞を注入した乳児の注入結果を比較します。
時間枠：輸液中（生後2か月）
|
輸液中（生後2か月）
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
実現可能性と暫定的な有効性
時間枠：1年
|
実現可能性: 臍帯血の量、細胞の生存率、新鮮な細胞および凍結融解細胞を調製/注入する時間。 予備的有効性: 9 ～ 12 か月の神経発達転帰、臨床的に評価された心機能。 |
1年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Charles M Cotten, MD MHS、Duke University
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
- Mahle WT, Tavani F, Zimmerman RA, Nicolson SC, Galli KK, Gaynor JW, Clancy RR, Montenegro LM, Spray TL, Chiavacci RM, Wernovsky G, Kurth CD. An MRI study of neurological injury before and after congenital heart surgery. Circulation. 2002 Sep 24;106(12 Suppl 1):I109-14.
- Martin PL, Carter SL, Kernan NA, Sahdev I, Wall D, Pietryga D, Wagner JE, Kurtzberg J. Results of the cord blood transplantation study (COBLT): outcomes of unrelated donor umbilical cord blood transplantation in pediatric patients with lysosomal and peroxisomal storage diseases. Biol Blood Marrow Transplant. 2006 Feb;12(2):184-94. doi: 10.1016/j.bbmt.2005.09.016.
- Kurtzberg J, Lyerly AD, Sugarman J. Untying the Gordian knot: policies, practices, and ethical issues related to banking of umbilical cord blood. J Clin Invest. 2005 Oct;115(10):2592-7. doi: 10.1172/JCI26690.
- Staba SL, Escolar ML, Poe M, Kim Y, Martin PL, Szabolcs P, Allison-Thacker J, Wood S, Wenger DA, Rubinstein P, Hopwood JJ, Krivit W, Kurtzberg J. Cord-blood transplants from unrelated donors in patients with Hurler's syndrome. N Engl J Med. 2004 May 6;350(19):1960-9. doi: 10.1056/NEJMoa032613.
- McGraw P, Liang L, Escolar M, Mukundan S, Kurtzberg J, Provenzale JM. Krabbe disease treated with hematopoietic stem cell transplantation: serial assessment of anisotropy measurements--initial experience. Radiology. 2005 Jul;236(1):221-30. doi: 10.1148/radiol.2353040716.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2011年9月1日
一次修了 (実際)
2016年4月15日
研究の完了 (実際)
2016年4月15日
試験登録日
最初に提出
2011年9月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年9月29日
最初の投稿 (推定)
2011年10月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年5月16日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年5月14日
最終確認日
2024年5月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。