Studio di sicurezza e fattibilità delle cellule del sangue del cordone ombelicale per neonati con sindrome del cuore sinistro ipoplasico
16 gennaio 2020 aggiornato da: Michael Cotten
Globuli cordonali autologhi per pazienti con HLHS: studio di fase I di fattibilità e sicurezza
Ulteriori dettagli sullo studio forniti dalla Duke University:
Scopo: valutare la fattibilità e la sicurezza della raccolta e dell'infusione di sangue del cordone ombelicale autologo (UCB) nei neonati con sindrome del cuore sinistro ipoplasico (HLHS).
Razionale e ipotesi dello studio: l'obiettivo principale di questo studio è determinare se l'infusione di cellule UCB autologhe nei neonati con sindrome del cuore sinistro ipoplasico sia fattibile e sicura. Il razionale per lo studio e per il potenziale beneficio di UCB si basa sulle seguenti ipotesi:
- I neonati con HLHS hanno una significativa lesione neurale evidenziata dai risultati della risonanza magnetica cerebrale sia prenatale che prenatale e l'infusione di cellule UCB può ridurre la lesione neurale. Sebbene il meccanismo esatto sia sconosciuto, l'infusione di cellule UCB può migliorare la lesione neurale tramite effetti paracrini e antinfiammatori che migliorano la riparazione post lesione e può promuovere la compensazione funzionale endogena di altre aree corticali con conseguenti miglioramenti clinici significativi.
- Le cellule UCB possono anche migliorare la funzione cardiaca, ridurre al minimo la formazione di cicatrici e invertire il rimodellamento dannoso dopo una lesione cardiaca.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo scopo di questo studio pilota è valutare la sicurezza e la fattibilità delle infusioni di cellule del sangue del cordone ombelicale autologhe (del paziente) nei neonati con sindrome del cuore sinistro ipoplasico.
Si tratta di uno studio prospettico, randomizzato di fase I, progettato per valutare la sicurezza e la fattibilità della reinfusione di UCB autologo nei neonati con sindrome del cuore sinistro ipoplastico (HLHS).
I neonati che sono identificati prenatalmente come aventi una lesione cardiaca coerente con HLHS verranno indirizzati a Duke Cardiology per un'ulteriore valutazione.
Se soddisfano i criteri di inclusione, l'UCB verrà raccolto al momento della consegna e processato (globuli rossi e volume ridotto) per la reinfusione.
Tutti i neonati arruolati riceveranno una dose di cellule UCB fresche prima dell'intervento e ½ dei neonati arruolati sarà selezionato in modo casuale per ricevere una seconda dose di cellule UCB congelate e scongelate dopo la fase 1 palliativa (5-35 giorni dopo l'intervento) e un terza dose di cellule UCB congelate e scongelate da 2 a 4 settimane dopo la 2a infusione.
Le misure di esito dello sviluppo neurologico saranno valutate a 1 mese dopo la dimissione, a 4-6 mesi e 12 mesi.
I risultati della risonanza magnetica e degli ecocardiogrammi ottenuti per routine clinica saranno analizzati e descritti nei rapporti di studio.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
7
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke University
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 2 giorni (BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Neonati > 35 settimane di età gestazionale.
- Diagnosi: sindrome del cuore sinistro ipoplasico.
- Sangue autologo del cordone ombelicale disponibile con una dose minima totale di cellule nucleate di 1 x 10e7 cellule/kg.
- Consenso dei genitori.
Criteri di esclusione:
- Anomalie cromosomiche identificate prima del momento dell'infusione.
- Anomalie cromosomiche o anomalie congenite che impedirebbero ai medici di iniziare la riparazione chirurgica del difetto cardiaco congenito.
- Il neonato è determinato dal personale clinico come non vitale e non riceverà cure aggressive. (Nessun membro del gruppo di studio sarà coinvolto nella determinazione della vitalità del neonato.)
L'unità di sangue del cordone ombelicale autologo ha una delle seguenti caratteristiche:
- Conta totale delle cellule nucleari < 1 x 10e7.
- Sierologia infettiva materna positiva (eccetto CMV).
- Evidenza di contaminazione infettiva dell'unità di sangue del cordone ombelicale.
- Evidenza di malattia genetica.
- Impossibile ottenere il consenso dei genitori.
- Madre < 18 anni.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: Singola infusione di UCB
(globuli rossi autologhi e cellule del sangue del cordone ombelicale a volume ridotto)
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I neonati che soddisfano i criteri di iscrizione allo studio per la sindrome del cuore sinistro ipoplasico nel periodo neonatale riceveranno 1 infusione delle proprie cellule del sangue del cordone ombelicale a volume ridotto.
La dose per ogni infusione è di 5x10e7 cellule/kg.
I neonati che soddisfano i criteri di iscrizione allo studio per la sindrome del cuore sinistro ipoplasico nel periodo neonatale riceveranno 3 infusioni delle proprie cellule del sangue del cordone ombelicale a volume ridotto.
La prima infusione sarà un'infusione fresca a volume ridotto e le infusioni successive saranno infusioni scongelate e lavate.
La dose per ogni infusione è di 5x10e7 cellule/kg.
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SPERIMENTALE: Tre infusioni di UCB
(globuli rossi autologhi e cellule del sangue del cordone ombelicale a volume ridotto)
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I neonati che soddisfano i criteri di iscrizione allo studio per la sindrome del cuore sinistro ipoplasico nel periodo neonatale riceveranno 1 infusione delle proprie cellule del sangue del cordone ombelicale a volume ridotto.
La dose per ogni infusione è di 5x10e7 cellule/kg.
I neonati che soddisfano i criteri di iscrizione allo studio per la sindrome del cuore sinistro ipoplasico nel periodo neonatale riceveranno 3 infusioni delle proprie cellule del sangue del cordone ombelicale a volume ridotto.
La prima infusione sarà un'infusione fresca a volume ridotto e le infusioni successive saranno infusioni scongelate e lavate.
La dose per ogni infusione è di 5x10e7 cellule/kg.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Tassi di eventi avversi verificatisi nella popolazione dello studio pilota. Gli investigatori confronteranno i risultati dell'infusione di neonati infusi con cellule congelate e neonati infusi con cellule non congelate.
Lasso di tempo: Durante le infusioni (primi 2 mesi di vita)
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Durante le infusioni (primi 2 mesi di vita)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Fattibilità ed efficacia preliminare
Lasso di tempo: 1 anno
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Fattibilità: volume di sangue cordonale, vitalità cellulare, tempo di preparazione/infusione di cellule fresche e cellule congelate-scongelate. Efficacia preliminare: esiti dello sviluppo neurologico a 9-12 mesi, funzionalità cardiaca valutata clinicamente. |
1 anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Martin PL, Carter SL, Kernan NA, Sahdev I, Wall D, Pietryga D, Wagner JE, Kurtzberg J. Results of the cord blood transplantation study (COBLT): outcomes of unrelated donor umbilical cord blood transplantation in pediatric patients with lysosomal and peroxisomal storage diseases. Biol Blood Marrow Transplant. 2006 Feb;12(2):184-94. doi: 10.1016/j.bbmt.2005.09.016.
- Kurtzberg J, Lyerly AD, Sugarman J. Untying the Gordian knot: policies, practices, and ethical issues related to banking of umbilical cord blood. J Clin Invest. 2005 Oct;115(10):2592-7. doi: 10.1172/JCI26690.
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
- Staba SL, Escolar ML, Poe M, Kim Y, Martin PL, Szabolcs P, Allison-Thacker J, Wood S, Wenger DA, Rubinstein P, Hopwood JJ, Krivit W, Kurtzberg J. Cord-blood transplants from unrelated donors in patients with Hurler's syndrome. N Engl J Med. 2004 May 6;350(19):1960-9. doi: 10.1056/NEJMoa032613.
- McGraw P, Liang L, Escolar M, Mukundan S, Kurtzberg J, Provenzale JM. Krabbe disease treated with hematopoietic stem cell transplantation: serial assessment of anisotropy measurements--initial experience. Radiology. 2005 Jul;236(1):221-30. doi: 10.1148/radiol.2353040716.
- Mahle WT, Tavani F, Zimmerman RA, Nicolson SC, Galli KK, Gaynor JW, Clancy RR, Montenegro LM, Spray TL, Chiavacci RM, Wernovsky G, Kurth CD. An MRI study of neurological injury before and after congenital heart surgery. Circulation. 2002 Sep 24;106(12 Suppl 1):I109-14.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
1 settembre 2011
Completamento primario (EFFETTIVO)
15 aprile 2016
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
15 aprile 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 settembre 2011
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
29 settembre 2011
Primo Inserito (STIMA)
3 ottobre 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
21 gennaio 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
16 gennaio 2020
Ultimo verificato
1 gennaio 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Pro00024650
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