Estudo de segurança e viabilidade de células sanguíneas do cordão umbilical para bebês com síndrome do coração esquerdo hipoplásico
16 de janeiro de 2020 atualizado por: Michael Cotten
Células sanguíneas de cordão autólogo para pacientes com HLHS: estudo de viabilidade e segurança de Fase I
Mais detalhes do estudo fornecidos pela Duke University:
Objetivo: Avaliar a viabilidade e segurança da coleta e infusão autóloga de sangue de cordão umbilical (SCU) em recém-nascidos com síndrome do coração esquerdo hipoplásico (SHCE).
Justificativa do estudo e hipóteses: O principal objetivo deste estudo é determinar se a infusão de células autólogas do SCU em recém-nascidos com síndrome do coração esquerdo hipoplásico é viável e segura. A justificativa para o estudo e para o benefício potencial do SCU é baseada nas seguintes hipóteses:
- Bebês com SHCE têm lesão neural significativa evidenciada por achados de ressonância magnética cerebral pré-natal e pré-natal precoce e a infusão de células SCU pode diminuir a lesão neural. Embora o mecanismo exato seja desconhecido, a infusão de células SCU pode melhorar a lesão neural por meio de efeitos parácrinos e anti-inflamatórios que melhoram o reparo pós-lesão e podem promover a compensação funcional endógena de outras áreas corticais, resultando em melhorias clínicas significativas.
- As células SCU também podem melhorar a função cardíaca, minimizar a formação de cicatrizes e reverter a remodelação prejudicial após lesão cardíaca.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo deste estudo piloto é avaliar a segurança e a viabilidade de infusões de células sanguíneas do cordão umbilical autólogas (do próprio paciente) em recém-nascidos com síndrome do coração esquerdo hipoplásico.
Este é um estudo prospectivo e randomizado de Fase I projetado para avaliar a segurança e a viabilidade da reinfusão autóloga de UCB em neonatos com Síndrome do Coração Esquerdo Hipoplásico (SHCE).
Os recém-nascidos identificados no pré-natal como tendo uma lesão cardíaca consistente com HLHS serão encaminhados à Duke Cardiology para avaliação adicional.
Se atenderem aos critérios de inclusão, o SCU será coletado no momento do parto e processado (redução de glóbulos vermelhos e volume) para reinfusão.
Todos os bebês inscritos receberão uma dose de células SCU frescas no pré-operatório e ½ dos bebês inscritos serão selecionados aleatoriamente para receber uma segunda dose de células SCU congeladas e descongeladas após a paliação do estágio 1 (5 a 35 dias após a cirurgia) e uma terceira dose de células SCU congeladas e descongeladas 2 a 4 semanas após a 2ª infusão.
As medidas dos resultados do neurodesenvolvimento serão avaliadas 1 mês após a alta, aos 4-6 meses de idade e aos 12 meses.
Os resultados das ressonâncias magnéticas e ecocardiogramas obtidos por rotina clínica serão analisados e descritos em relatórios de estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
7
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 2 dias (CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Lactentes > 35 semanas de idade gestacional.
- Diagnóstico: Síndrome do Coração Esquerdo Hipoplásico.
- Sangue de cordão umbilical autólogo disponível com uma dose total mínima de células nucleadas de 1 x 10e7 células/kg.
- Consentimento dos pais.
Critério de exclusão:
- Anomalias cromossômicas identificadas antes do momento da infusão.
- Anomalias cromossômicas ou anomalias congênitas que proibiriam os médicos de iniciar o reparo cirúrgico do defeito cardíaco congênito.
- O bebê é determinado pela equipe clínica como inviável e não receberá cuidados agressivos. (Nenhum membro da equipe de estudo estará envolvido na determinação da viabilidade do neonato.)
A unidade de sangue de cordão umbilical autólogo tem qualquer um dos seguintes:
- Contagem total de células nucleares < 1 x 10e7.
- Sorologia infecciosa materna positiva (exceto CMV).
- Evidência de contaminação infecciosa da unidade de sangue do cordão umbilical.
- Evidência de doença genética.
- Não é possível obter o consentimento dos pais.
- Mãe < 18 anos.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Infusão única de UCB
(glóbulos vermelhos autólogos e células sanguíneas do cordão umbilical reduzidas)
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Os bebês que atendem aos critérios de inclusão no estudo para síndrome do coração esquerdo hipoplásico no período neonatal receberão 1 infusão de seu próprio volume reduzido de células sanguíneas do cordão umbilical.
A dose para cada infusão é de 5x10e7 células/kg.
Os bebês que atendem aos critérios de inclusão no estudo para síndrome do coração esquerdo hipoplásico no período neonatal receberão 3 infusões de seu próprio volume reduzido de células sanguíneas do cordão umbilical.
A primeira infusão será uma infusão fresca com volume reduzido e as infusões subsequentes serão infusões descongeladas e lavadas.
A dose para cada infusão é de 5x10e7 células/kg.
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EXPERIMENTAL: Três infusões de UCB
(glóbulos vermelhos autólogos e células sanguíneas do cordão umbilical reduzidas)
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Os bebês que atendem aos critérios de inclusão no estudo para síndrome do coração esquerdo hipoplásico no período neonatal receberão 1 infusão de seu próprio volume reduzido de células sanguíneas do cordão umbilical.
A dose para cada infusão é de 5x10e7 células/kg.
Os bebês que atendem aos critérios de inclusão no estudo para síndrome do coração esquerdo hipoplásico no período neonatal receberão 3 infusões de seu próprio volume reduzido de células sanguíneas do cordão umbilical.
A primeira infusão será uma infusão fresca com volume reduzido e as infusões subsequentes serão infusões descongeladas e lavadas.
A dose para cada infusão é de 5x10e7 células/kg.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Taxas de eventos adversos ocorridos na população do estudo piloto. Os investigadores irão comparar os resultados da infusão de bebês infundidos com células congeladas e bebês infundidos com células não congeladas.
Prazo: Durante as infusões (primeiros 2 meses de vida)
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Durante as infusões (primeiros 2 meses de vida)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Viabilidade e eficácia preliminar
Prazo: 1 ano
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Viabilidade: volume de sangue do cordão umbilical, viabilidade celular, tempo para preparar/infundir células frescas e células congeladas-descongeladas. Eficácia preliminar: resultados do neurodesenvolvimento aos 9 - 12 meses, função cardíaca avaliada clinicamente. |
1 ano
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
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Publicações Gerais
- Martin PL, Carter SL, Kernan NA, Sahdev I, Wall D, Pietryga D, Wagner JE, Kurtzberg J. Results of the cord blood transplantation study (COBLT): outcomes of unrelated donor umbilical cord blood transplantation in pediatric patients with lysosomal and peroxisomal storage diseases. Biol Blood Marrow Transplant. 2006 Feb;12(2):184-94. doi: 10.1016/j.bbmt.2005.09.016.
- Kurtzberg J, Lyerly AD, Sugarman J. Untying the Gordian knot: policies, practices, and ethical issues related to banking of umbilical cord blood. J Clin Invest. 2005 Oct;115(10):2592-7. doi: 10.1172/JCI26690.
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
- Staba SL, Escolar ML, Poe M, Kim Y, Martin PL, Szabolcs P, Allison-Thacker J, Wood S, Wenger DA, Rubinstein P, Hopwood JJ, Krivit W, Kurtzberg J. Cord-blood transplants from unrelated donors in patients with Hurler's syndrome. N Engl J Med. 2004 May 6;350(19):1960-9. doi: 10.1056/NEJMoa032613.
- McGraw P, Liang L, Escolar M, Mukundan S, Kurtzberg J, Provenzale JM. Krabbe disease treated with hematopoietic stem cell transplantation: serial assessment of anisotropy measurements--initial experience. Radiology. 2005 Jul;236(1):221-30. doi: 10.1148/radiol.2353040716.
- Mahle WT, Tavani F, Zimmerman RA, Nicolson SC, Galli KK, Gaynor JW, Clancy RR, Montenegro LM, Spray TL, Chiavacci RM, Wernovsky G, Kurth CD. An MRI study of neurological injury before and after congenital heart surgery. Circulation. 2002 Sep 24;106(12 Suppl 1):I109-14.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
1 de setembro de 2011
Conclusão Primária (REAL)
15 de abril de 2016
Conclusão do estudo (REAL)
15 de abril de 2016
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de setembro de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de setembro de 2011
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
3 de outubro de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
21 de janeiro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de janeiro de 2020
Última verificação
1 de janeiro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- Pro00024650
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