Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerheds- og gennemførlighedsundersøgelse af navlestrengsblodceller til spædbørn med hypoplastisk venstre hjertesyndrom

14. maj 2024 opdateret af: Michael Cotten

Autologe navlestrengsblodceller til patienter med HLHS: Fase I undersøgelse af gennemførlighed og sikkerhed

Yderligere undersøgelsesdetaljer som leveret af Duke University:

Formål: At evaluere gennemførligheden og sikkerheden ved opsamling og infusion af autologt navlestrengsblod (UCB) hos nyfødte spædbørn med hypoplastisk venstre hjertesyndrom (HLHS).

Undersøgelsesgrundlag og hypoteser: Hovedmålet med denne undersøgelse er at bestemme, om infusion af autologe UCB-celler hos nyfødte med hypoplastisk venstre hjertesyndrom er mulig og sikker. Begrundelsen for undersøgelsen og for den potentielle fordel ved UCB er baseret på følgende hypoteser:

  1. Spædbørn med HLHS har betydelig neural skade, der er påvist fra både prænatale og tidlige antenatale hjerne-MR-fund, og infusion af UCB-celler kan mindske neurale skader. Selvom den nøjagtige mekanisme er ukendt, kan UCB-celleinfusion forbedre neural skade via parakrine og antiinflammatoriske virkninger, der forbedrer reparation efter skade og kan fremme endogen funktionel kompensation af andre kortikale områder, hvilket resulterer i betydelige kliniske forbedringer.
  2. UCB-celler kan også forbedre hjertefunktionen, minimere ardannelse og vende skadelig ombygning efter hjerteskade.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med dette pilotstudie er at evaluere sikkerheden og gennemførligheden af ​​infusioner af autologe (patientens egne) navlestrengsblodceller hos nyfødte med hypoplastisk venstre hjertesyndrom. Dette er et prospektivt, randomiseret fase I-forsøg designet til at vurdere sikkerheden og gennemførligheden af ​​autolog UCB-reinfusion hos nyfødte med Hypoplastic Left Heart Syndrome (HLHS). Nyfødte, som er identificeret prænatalt som havende en hjertelæsion i overensstemmelse med HLHS, vil blive henvist til Duke Cardiology for yderligere evaluering. Hvis de opfylder inklusionskriterierne, vil UCB blive indsamlet på leveringstidspunktet og behandlet (røde blodlegemer og volumenreduceret) til reinfusion. Alle tilmeldte spædbørn vil modtage en dosis friske UCB-celler præoperativt, og ½ af de tilmeldte spædbørn vil blive tilfældigt udvalgt til at modtage en anden dosis af frosne og optøede UCB-celler efter trin 1 palliation (5-35 dage postoperativt) og en tredje dosis af frosne og optøede UCB-celler 2 til 4 uger efter 2. infusion. Neuroudviklingsresultatmål vil blive vurderet 1 måned efter udskrivelsen, ved 4-6 måneders alderen og 12 måneder. Resultaterne af MRI'er og ekkokardiogrammer, der opnås pr. klinisk rutine, vil blive analyseret og beskrevet i undersøgelsesrapporter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 2 dage (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Spædbørn > 35 ugers svangerskabsalder.
  • Diagnose: Hypoplastisk venstre hjertesyndrom.
  • Autologt navlestrengsblod tilgængeligt med en minimum total celledosis på 1 x 10e7 celler/kg.
  • Forældres samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Kromosomale anomalier identificeret før infusionstidspunktet.
  • Kromosomale anomalier eller medfødte anomalier, der ville forhindre klinikere i at påbegynde kirurgisk reparation af den medfødte hjertefejl.
  • Spædbørn er af klinisk personale fastslået at være ikke-levedygtige og vil ikke modtage aggressiv pleje. (Intet medlem af undersøgelsesholdet vil være involveret i at bestemme den nyfødtes levedygtighed.)

  • Autolog navlestrengsblod enhed har en af ​​følgende:

    • Samlet antal kerneceller < 1 x 10e7.
    • Positiv maternel infektiøs serologi (undtagen CMV).
    • Beviser for infektiøs kontaminering af navlestrengsblodsenheden.
    • Bevis på genetisk sygdom.
  • Kan ikke indhente forældres samtykke.
  • Mor < 18 år.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Enkelt infusion af UCB
(autologe røde blodlegemer og volumen reducerede navlestrengsblodceller)
Biologisk: Autologt navlestrengsblod
Spædbørn, der opfylder kriterierne for tilmelding til studiet for hypoplastisk venstre hjertesyndrom i den neonatale periode, vil modtage 1 infusion af deres eget volumen reducerede navlestrengsblodceller. Dosis for hver infusion er 5x10e7 celler/kg.
Biologisk: Autologt navlestrengsblod
Spædbørn, der opfylder kriterierne for tilmelding til studiet for hypoplastisk venstre hjertesyndrom i den neonatale periode, vil modtage 3 infusioner af deres eget volumen reducerede navlestrengsblodceller. Den første infusion vil være en frisk, volumenreduceret infusion, og de efterfølgende infusioner vil være optøede og vaskede infusioner. Dosis for hver infusion er 5x10e7 celler/kg.
Eksperimentel: Tre infusioner af UCB
(autologe røde blodlegemer og volumen reducerede navlestrengsblodceller)
Biologisk: Autologt navlestrengsblod
Spædbørn, der opfylder kriterierne for tilmelding til studiet for hypoplastisk venstre hjertesyndrom i den neonatale periode, vil modtage 1 infusion af deres eget volumen reducerede navlestrengsblodceller. Dosis for hver infusion er 5x10e7 celler/kg.
Biologisk: Autologt navlestrengsblod
Spædbørn, der opfylder kriterierne for tilmelding til studiet for hypoplastisk venstre hjertesyndrom i den neonatale periode, vil modtage 3 infusioner af deres eget volumen reducerede navlestrengsblodceller. Den første infusion vil være en frisk, volumenreduceret infusion, og de efterfølgende infusioner vil være optøede og vaskede infusioner. Dosis for hver infusion er 5x10e7 celler/kg.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antallet af uønskede hændelser forekommer i pilotundersøgelsespopulationen. Forskerne vil sammenligne infusionsresultater for spædbørn infunderet med frosne celler og spædbørn infunderet med ikke-frosne celler.
Tidsramme: Under infusioner (første 2 levemåneder)
Under infusioner (første 2 levemåneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemførlighed og foreløbig effektivitet
Tidsramme: 1 år

Gennemførlighed: volumen af ​​navlestrengsblod, cellelevedygtighed, tid til at forberede/infundere friske celler og frosne-optøede celler.

Foreløbig effekt: neuroudviklingsresultater efter 9 - 12 måneder, hjertefunktion som vurderet klinisk.
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Michael Cotten

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Charles M Cotten, MD MHS, Duke University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. april 2016

Studieafslutning (Faktiske)

15. april 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. september 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. september 2011

Først opslået (Anslået)

3. oktober 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Pro00024650

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hypoplastisk venstre hjerte syndrom

Kliniske forsøg med Autologt navlestrengsblod

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner