Estudio de seguridad y viabilidad de las células sanguíneas del cordón umbilical para bebés con síndrome del corazón izquierdo hipoplásico
16 de enero de 2020 actualizado por: Michael Cotten
Células de sangre de cordón umbilical autólogas para pacientes con HLHS: estudio de viabilidad y seguridad de fase I
Más detalles del estudio proporcionados por la Universidad de Duke:
Propósito: Evaluar la factibilidad y seguridad de recolectar e infundir sangre autóloga del cordón umbilical (UCB) en recién nacidos con síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (HLHS).
Justificación e hipótesis del estudio: el objetivo principal de este estudio es determinar si la infusión de células UCB autólogas en recién nacidos con síndrome del corazón izquierdo hipoplásico es factible y segura. La justificación del estudio y del beneficio potencial de UCB se basa en las siguientes hipótesis:
- Los bebés con HLHS tienen una lesión neural significativa evidenciada por hallazgos de resonancia magnética cerebral tanto prenatales como prenatales tempranas y la infusión de células UCB puede disminuir la lesión neural. Aunque se desconoce el mecanismo exacto, la infusión de células UCB puede mejorar la lesión neural a través de efectos paracrinos y antiinflamatorios que mejoran la reparación posterior a la lesión y puede promover la compensación funcional endógena de otras áreas corticales, lo que resulta en mejoras clínicas significativas.
- Las células UCB también pueden mejorar la función cardíaca, minimizar la formación de cicatrices y revertir la remodelación perjudicial después de una lesión cardíaca.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El propósito de este estudio piloto es evaluar la seguridad y viabilidad de las infusiones de células sanguíneas del cordón umbilical autólogas (del propio paciente) en recién nacidos con síndrome del corazón izquierdo hipoplásico.
Este es un ensayo de fase I prospectivo y aleatorizado diseñado para evaluar la seguridad y viabilidad de la reinfusión autóloga de UCB en recién nacidos con síndrome del corazón izquierdo hipoplásico (HLHS).
Los recién nacidos que se identifiquen prenatalmente con una lesión cardíaca compatible con HLHS serán derivados a Duke Cardiology para una evaluación adicional.
Si cumplen los criterios de inclusión, la UCB se recolectará en el momento de la entrega y se procesará (reducción de glóbulos rojos y volumen) para la reinfusión.
Todos los bebés inscritos recibirán una dosis de células UCB frescas antes de la operación y la mitad de los bebés inscritos se seleccionarán al azar para recibir una segunda dosis de células UCB congeladas y descongeladas después de la etapa 1 de paliación (5 a 35 días después de la operación) y una tercera dosis de células UCB congeladas y descongeladas de 2 a 4 semanas después de la segunda infusión.
Las medidas de resultado del desarrollo neurológico se evaluarán 1 mes después del alta, a los 4-6 meses y a los 12 meses.
Los resultados de las resonancias magnéticas y los ecocardiogramas que se obtengan por rutina clínica se analizarán y describirán en los informes del estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
7
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 2 días (NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Lactantes > 35 semanas de edad gestacional.
- Diagnóstico: Síndrome del Corazón Izquierdo Hipoplásico.
- Sangre autóloga de cordón umbilical disponible con una dosis mínima total de células nucleadas de 1 x 10e7 células/kg.
- Consentimiento paterno.
Criterio de exclusión:
- Anomalías cromosómicas identificadas antes del momento de la infusión.
- Anomalías cromosómicas o anomalías congénitas que prohibirían a los médicos iniciar la reparación quirúrgica del defecto cardíaco congénito.
- El personal clínico determina que el bebé no es viable y no recibirá atención agresiva. (Ningún miembro del equipo de estudio participará en la determinación de la viabilidad del recién nacido).
La unidad de sangre de cordón umbilical autóloga tiene cualquiera de los siguientes:
- Recuento total de células nucleares < 1 x 10e7.
- Serología infecciosa materna positiva (excepto CMV).
- Evidencia de contaminación infecciosa de la unidad de sangre de cordón.
- Evidencia de enfermedad genética.
- No se puede obtener el consentimiento de los padres.
- Madre < 18 años.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Infusión única de UCB
(glóbulos rojos autólogos y glóbulos de cordón umbilical con volumen reducido)
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Los bebés que cumplan con los criterios de inscripción en el estudio para el síndrome del corazón izquierdo hipoplásico en el período neonatal recibirán 1 infusión de sus propias células de sangre del cordón umbilical con volumen reducido.
La dosis para cada infusión es de 5x10e7 células/kg.
Los bebés que cumplan con los criterios de inscripción en el estudio para el síndrome del corazón izquierdo hipoplásico en el período neonatal recibirán 3 infusiones de sus propias células de sangre del cordón umbilical con volumen reducido.
La primera perfusión será una perfusión fresca de volumen reducido y las perfusiones posteriores serán perfusiones descongeladas y lavadas.
La dosis para cada infusión es de 5x10e7 células/kg.
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EXPERIMENTAL: Tres infusiones de UCB
(glóbulos rojos autólogos y glóbulos de cordón umbilical con volumen reducido)
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Los bebés que cumplan con los criterios de inscripción en el estudio para el síndrome del corazón izquierdo hipoplásico en el período neonatal recibirán 1 infusión de sus propias células de sangre del cordón umbilical con volumen reducido.
La dosis para cada infusión es de 5x10e7 células/kg.
Los bebés que cumplan con los criterios de inscripción en el estudio para el síndrome del corazón izquierdo hipoplásico en el período neonatal recibirán 3 infusiones de sus propias células de sangre del cordón umbilical con volumen reducido.
La primera perfusión será una perfusión fresca de volumen reducido y las perfusiones posteriores serán perfusiones descongeladas y lavadas.
La dosis para cada infusión es de 5x10e7 células/kg.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Tasas de eventos adversos que ocurren en la población del estudio piloto. Los investigadores compararán los resultados de la infusión de bebés infundidos con células congeladas y bebés infundidos con células no congeladas.
Periodo de tiempo: Durante las Infusiones (Primeros 2 meses de vida)
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Durante las Infusiones (Primeros 2 meses de vida)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Viabilidad y eficacia preliminar
Periodo de tiempo: 1 año
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Factibilidad: volumen de sangre de cordón umbilical, viabilidad celular, tiempo para preparar/infundir células frescas y células congeladas-descongeladas. Eficacia preliminar: resultados del desarrollo neurológico a los 9 - 12 meses, función cardíaca evaluada clínicamente. |
1 año
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Martin PL, Carter SL, Kernan NA, Sahdev I, Wall D, Pietryga D, Wagner JE, Kurtzberg J. Results of the cord blood transplantation study (COBLT): outcomes of unrelated donor umbilical cord blood transplantation in pediatric patients with lysosomal and peroxisomal storage diseases. Biol Blood Marrow Transplant. 2006 Feb;12(2):184-94. doi: 10.1016/j.bbmt.2005.09.016.
- Kurtzberg J, Lyerly AD, Sugarman J. Untying the Gordian knot: policies, practices, and ethical issues related to banking of umbilical cord blood. J Clin Invest. 2005 Oct;115(10):2592-7. doi: 10.1172/JCI26690.
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
- Staba SL, Escolar ML, Poe M, Kim Y, Martin PL, Szabolcs P, Allison-Thacker J, Wood S, Wenger DA, Rubinstein P, Hopwood JJ, Krivit W, Kurtzberg J. Cord-blood transplants from unrelated donors in patients with Hurler's syndrome. N Engl J Med. 2004 May 6;350(19):1960-9. doi: 10.1056/NEJMoa032613.
- McGraw P, Liang L, Escolar M, Mukundan S, Kurtzberg J, Provenzale JM. Krabbe disease treated with hematopoietic stem cell transplantation: serial assessment of anisotropy measurements--initial experience. Radiology. 2005 Jul;236(1):221-30. doi: 10.1148/radiol.2353040716.
- Mahle WT, Tavani F, Zimmerman RA, Nicolson SC, Galli KK, Gaynor JW, Clancy RR, Montenegro LM, Spray TL, Chiavacci RM, Wernovsky G, Kurth CD. An MRI study of neurological injury before and after congenital heart surgery. Circulation. 2002 Sep 24;106(12 Suppl 1):I109-14.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
1 de septiembre de 2011
Finalización primaria (ACTUAL)
15 de abril de 2016
Finalización del estudio (ACTUAL)
15 de abril de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
15 de septiembre de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de septiembre de 2011
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
3 de octubre de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
21 de enero de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de enero de 2020
Última verificación
1 de enero de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Pro00024650
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