Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование безопасности и осуществимости использования клеток пуповинной крови у детей грудного возраста с синдромом гипоплазии левых отделов сердца

14 мая 2024 г. обновлено: Michael Cotten

Аутологичные клетки пуповинной крови для пациентов с HLHS: фаза I исследования осуществимости и безопасности

Подробности дальнейшего исследования, предоставленные Университетом Дьюка:

Цель: оценить целесообразность и безопасность сбора и инфузии аутологичной пуповинной крови (АКК) у новорожденных с синдромом гипоплазии левых отделов сердца (СГЛС).

Обоснование исследования и гипотезы. Основной целью данного исследования является определение возможности и безопасности инфузии аутологичных клеток ПК у новорожденных с синдромом гипоплазии левых отделов сердца. Обоснование исследования и потенциальной пользы UCB основано на следующих гипотезах:

  1. Младенцы с HLHS имеют значительное повреждение нервов, о чем свидетельствуют как пренатальные, так и ранние антенатальные результаты МРТ головного мозга, и инфузия клеток UCB может уменьшить повреждение нервов. Хотя точный механизм неизвестен, инфузия клеток UCB может улучшать повреждение нервов за счет паракринного и противовоспалительного эффектов, которые улучшают восстановление после травмы и могут способствовать эндогенной функциональной компенсации других областей коры, что приводит к значительным клиническим улучшениям.
  2. Клетки UCB могут также улучшать сердечную функцию, минимизировать образование рубцов и обращать вспять вредное ремоделирование после повреждения сердца.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Целью этого пилотного исследования является оценка безопасности и целесообразности инфузий аутологичных (собственных) клеток пуповинной крови у новорожденных с синдромом гипоплазии левых отделов сердца. Это проспективное рандомизированное исследование фазы I, предназначенное для оценки безопасности и осуществимости реинфузии аутологичных UCB у новорожденных с синдромом гипоплазии левых отделов сердца (HLHS). Новорожденные, у которых пренатально выявлено поражение сердца, соответствующее HLHS, будут направлены в Duke Cardiology для дальнейшего обследования. Если они соответствуют критериям включения, UCB будут собраны во время родов и обработаны (с уменьшенным количеством эритроцитов и объемом) для реинфузии. Все зарегистрированные младенцы получат дозу свежих клеток UCB перед операцией, а ½ включенных в исследование младенцев будут случайным образом выбраны для получения второй дозы замороженных и размороженных клеток UCB после паллиативной терапии на этапе 1 (5-35 дней после операции) и третья доза замороженных и размороженных клеток UCB через 2–4 недели после 2-й инфузии. Показатели исхода развития нервной системы будут оцениваться через 1 месяц после выписки, в возрасте 4-6 месяцев и 12 месяцев. Результаты МРТ и эхокардиограмм, полученные в соответствии с клинической практикой, будут проанализированы и описаны в отчетах об исследованиях.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

7

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 2 дня (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Младенцы > 35 недель гестационного возраста.
  • Диагноз: Синдром гипоплазии левых отделов сердца.
  • Аутологичная пуповинная кровь доступна с минимальной общей дозой ядерных клеток 1 x 10e7 клеток/кг.
  • Согласие родителей.

Критерий исключения:

  • Хромосомные аномалии выявлены до момента инфузии.
  • Хромосомные аномалии или врожденные аномалии, которые не позволяют клиницистам начать хирургическую коррекцию врожденного порока сердца.
  • Младенец определен клиническим персоналом как нежизнеспособный и не получит агрессивного лечения. (Ни один член исследовательской группы не будет участвовать в определении жизнеспособности новорожденного.)

  • Аутологичная единица пуповинной крови имеет любое из следующего:

    • Общее количество ядерных клеток < 1 x 10e7.
    • Положительный инфекционный серологический анализ матери (кроме ЦМВ).
    • Доказательства инфекционного заражения блока пуповинной крови.
    • Доказательства генетического заболевания.
  • Невозможно получить согласие родителей.
  • Мать < 18 лет.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Однократное введение UCB
(аутологичные эритроциты и клетки пуповинной крови с уменьшенным объемом)
Биологический: Аутологичная пуповинная кровь
Младенцы, соответствующие критериям включения в исследование синдрома гипоплазии левых отделов сердца в неонатальном периоде, получат 1 инфузию клеток пуповинной крови с уменьшенным объемом их собственного объема. Доза для каждой инфузии составляет 5×10 7 клеток/кг.
Биологический: Аутологичная пуповинная кровь
Младенцы, соответствующие критериям включения в исследование синдрома гипоплазии левых отделов сердца в неонатальном периоде, получат 3 инфузии клеток пуповинной крови с уменьшенным объемом их собственного объема. Первая инфузия будет свежей инфузией с уменьшенным объемом, а последующие инфузии будут размороженными и промытыми инфузиями. Доза для каждой инфузии составляет 5×10 7 клеток/кг.
Экспериментальный: Три инфузии UCB
(аутологичные эритроциты и клетки пуповинной крови с уменьшенным объемом)
Биологический: Аутологичная пуповинная кровь
Младенцы, соответствующие критериям включения в исследование синдрома гипоплазии левых отделов сердца в неонатальном периоде, получат 1 инфузию клеток пуповинной крови с уменьшенным объемом их собственного объема. Доза для каждой инфузии составляет 5×10 7 клеток/кг.
Биологический: Аутологичная пуповинная кровь
Младенцы, соответствующие критериям включения в исследование синдрома гипоплазии левых отделов сердца в неонатальном периоде, получат 3 инфузии клеток пуповинной крови с уменьшенным объемом их собственного объема. Первая инфузия будет свежей инфузией с уменьшенным объемом, а последующие инфузии будут размороженными и промытыми инфузиями. Доза для каждой инфузии составляет 5×10 7 клеток/кг.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, возникающих в популяции пилотного исследования. Исследователи будут сравнивать результаты инфузии младенцев, которым вводили замороженные клетки, и младенцев, которым вводили незамороженные клетки.
Временное ограничение: Во время инфузий (первые 2 месяца жизни)
Во время инфузий (первые 2 месяца жизни)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Осуществимость и предварительная эффективность
Временное ограничение: 1 год

Осуществимость: объем пуповинной крови, жизнеспособность клеток, время подготовки/вливания свежих клеток и замороженных-оттаивающих клеток.

Предварительная эффективность: исходы развития нервной системы через 9–12 месяцев, функция сердца по клинической оценке.
1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Michael Cotten

Следователи

  • Главный следователь: Charles M Cotten, MD MHS, Duke University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 сентября 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

15 апреля 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

15 апреля 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 сентября 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 сентября 2011 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

3 октября 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 мая 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 мая 2024 г.

Последняя проверка

1 мая 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Pro00024650

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться