발육부전 좌심장 증후군 영유아를 위한 제대혈 세포의 안전성 및 타당성 연구
2024년 5월 14일 업데이트: Michael Cotten
HLHS 환자를 위한 자가 제대혈 세포: 타당성 및 안전성에 대한 1상 연구
Duke University에서 제공하는 추가 연구 세부 정보:
목적: 발육부전 좌심증후군(HLHS)이 있는 신생아에서 자가 제대혈 채취 및 주입의 타당성 및 안전성을 알아보고자 하였다.
연구 근거 및 가설: 이 연구의 주요 목표는 저형성 좌심 증후군이 있는 신생아에서 자가 UCB 세포 주입이 실행 가능하고 안전한지 여부를 결정하는 것입니다. 연구의 이론적 근거와 UCB의 잠재적 이점에 대한 근거는 다음과 같은 가설에 근거합니다.
- HLHS가 있는 영아는 출생 전 및 출생 전 초기 뇌 MRI 소견에서 입증된 상당한 신경 손상이 있으며 UCB 세포의 주입은 신경 손상을 줄일 수 있습니다. 정확한 메커니즘은 알려져 있지 않지만 UCB 세포 주입은 손상 후 복구를 향상시키는 측분비 및 항염증 효과를 통해 신경 손상을 개선하고 다른 피질 영역의 내인성 기능 보상을 촉진하여 상당한 임상적 개선을 가져올 수 있습니다.
- UCB 세포는 또한 심장 기능을 향상시키고 흉터 형성을 최소화하며 심장 손상 후 유해한 리모델링을 역전시킬 수 있습니다.
연구 개요
상세 설명
이 파일럿 연구의 목적은 저형성 좌심 증후군이 있는 신생아에서 자가(환자 자신의) 제대혈 세포 주입의 안전성과 타당성을 평가하는 것입니다.
이것은 저형성 좌심장 증후군(HLHS)이 있는 신생아에서 자가 UCB 재주입의 안전성과 타당성을 평가하기 위해 고안된 전향적 무작위 1상 시험입니다.
태아기에 HLHS와 일치하는 심장 병변이 있는 것으로 확인된 신생아는 추가 평가를 위해 Duke Cardiology에 의뢰됩니다.
포함 기준을 충족하는 경우, UCB는 분만 시 수집되어 재주입을 위해 처리(적혈구 및 부피 감소)됩니다.
등록된 모든 영아는 수술 전에 신선한 UCB 세포를 투여받게 되며, 등록된 영아의 ½은 무작위로 선택되어 1단계 완화(수술 후 5-35일) 후 냉동 및 해동된 UCB 세포의 두 번째 용량을 투여받게 됩니다. 2차 주입 후 2~4주 후에 동결 및 해동된 UCB 세포의 3차 용량.
신경 발달 결과 측정은 퇴원 후 1개월, 생후 4-6개월 및 12개월에 평가됩니다.
임상 루틴에 따라 얻은 MRI 및 심초음파 결과를 분석하고 연구 보고서에 설명합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
7
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2일 이하 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 영아 > 재태 연령 35주.
- 진단: 발육부전 좌심장 증후군.
- 1 x 10e7 세포/kg의 최소 총 유핵 세포 용량으로 이용 가능한 자가 제대혈.
- 부모의 동의.
제외 기준:
- 주입 시간 전에 확인된 염색체 이상.
- 임상의가 선천성 심장 결함의 외과적 치료를 시작하는 것을 금지하는 염색체 이상 또는 선천성 이상.
- 영아는 임상 직원이 생존할 수 없는 것으로 판단하고 공격적인 치료를 받지 않습니다. (연구 팀의 어떤 구성원도 신생아의 생존 가능성을 결정하는 데 관여하지 않습니다.)
자가 제대혈 장치에는 다음 중 하나가 있습니다.
- 총 핵 세포 수 < 1 x 10e7.
- 산모 감염성 혈청 검사 양성(CMV 제외).
- 제대혈 장치의 감염성 오염 증거.
- 유전병의 증거.
- 부모의 동의를 얻을 수 없습니다.
- 어머니 < 18세.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: UCB 단일 주입
(자가 적혈구 및 부피 감소된 제대혈 세포)
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신생아기에 발육부전 좌심 증후군에 대한 연구 등록 기준을 충족하는 영아는 자신의 부피가 감소된 제대혈 세포를 1회 주입받습니다.
각 주입 용량은 5x10e7 세포/kg입니다.
신생아기에 저형성 좌심장 증후군에 대한 연구 등록 기준을 충족하는 영아는 자신의 부피가 감소된 제대혈 세포를 3회 주입받습니다.
첫 번째 주입은 신선하고 부피가 감소된 주입이 될 것이며 후속 주입은 해동되고 세척된 주입이 될 것입니다.
각 주입 용량은 5x10e7 세포/kg입니다.
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실험적: UCB 3회 주입
(자가 적혈구 및 부피 감소된 제대혈 세포)
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신생아기에 발육부전 좌심 증후군에 대한 연구 등록 기준을 충족하는 영아는 자신의 부피가 감소된 제대혈 세포를 1회 주입받습니다.
각 주입 용량은 5x10e7 세포/kg입니다.
신생아기에 저형성 좌심장 증후군에 대한 연구 등록 기준을 충족하는 영아는 자신의 부피가 감소된 제대혈 세포를 3회 주입받습니다.
첫 번째 주입은 신선하고 부피가 감소된 주입이 될 것이며 후속 주입은 해동되고 세척된 주입이 될 것입니다.
각 주입 용량은 5x10e7 세포/kg입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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파일럿 연구 모집단에서 발생하는 부작용 비율. 연구자들은 동결 세포를 주입한 영아와 비동결 세포를 주입한 영아의 주입 결과를 비교할 것입니다.
기간: 주입 중(생후 첫 2개월)
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주입 중(생후 첫 2개월)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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타당성 및 예비 효능
기간: 일년
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타당성: 제대혈의 부피, 세포 생존력, 신선한 세포 및 냉동-해동 세포를 준비/주입하는 시간. 예비 효능: 9 - 12개월의 신경발달 결과, 임상적으로 평가된 심장 기능. |
일년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Charles M Cotten, MD MHS, Duke University
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
- Mahle WT, Tavani F, Zimmerman RA, Nicolson SC, Galli KK, Gaynor JW, Clancy RR, Montenegro LM, Spray TL, Chiavacci RM, Wernovsky G, Kurth CD. An MRI study of neurological injury before and after congenital heart surgery. Circulation. 2002 Sep 24;106(12 Suppl 1):I109-14.
- Martin PL, Carter SL, Kernan NA, Sahdev I, Wall D, Pietryga D, Wagner JE, Kurtzberg J. Results of the cord blood transplantation study (COBLT): outcomes of unrelated donor umbilical cord blood transplantation in pediatric patients with lysosomal and peroxisomal storage diseases. Biol Blood Marrow Transplant. 2006 Feb;12(2):184-94. doi: 10.1016/j.bbmt.2005.09.016.
- Kurtzberg J, Lyerly AD, Sugarman J. Untying the Gordian knot: policies, practices, and ethical issues related to banking of umbilical cord blood. J Clin Invest. 2005 Oct;115(10):2592-7. doi: 10.1172/JCI26690.
- Staba SL, Escolar ML, Poe M, Kim Y, Martin PL, Szabolcs P, Allison-Thacker J, Wood S, Wenger DA, Rubinstein P, Hopwood JJ, Krivit W, Kurtzberg J. Cord-blood transplants from unrelated donors in patients with Hurler's syndrome. N Engl J Med. 2004 May 6;350(19):1960-9. doi: 10.1056/NEJMoa032613.
- McGraw P, Liang L, Escolar M, Mukundan S, Kurtzberg J, Provenzale JM. Krabbe disease treated with hematopoietic stem cell transplantation: serial assessment of anisotropy measurements--initial experience. Radiology. 2005 Jul;236(1):221-30. doi: 10.1148/radiol.2353040716.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2011년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 4월 15일
연구 완료 (실제)
2016년 4월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 9월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 9월 29일
처음 게시됨 (추정된)
2011년 10월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 5월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 14일
마지막으로 확인됨
2024년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- Pro00024650
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자가 제대혈에 대한 임상 시험
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Restem, LLC.완전한