Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a proveditelnosti buněk z pupečníkové krve pro kojence se syndromem hypoplastického levého srdce

14. května 2024 aktualizováno: Michael Cotten

Autologní pupečníkové krvinky pro pacienty s HLHS: Fáze I studie proveditelnosti a bezpečnosti

Další podrobnosti o studii, které poskytuje Duke University:

Účel: Zhodnotit proveditelnost a bezpečnost odběru a infuze autologní pupečníkové krve (UCB) u novorozenců se syndromem hypoplastického levého srdce (HLHS).

Odůvodnění studie a hypotézy: Hlavním cílem této studie je zjistit, zda je infuze autologních UCB buněk u novorozenců se syndromem hypoplastického levého srdce proveditelná a bezpečná. Odůvodnění studie a potenciální přínos UCB je založen na následujících hypotézách:

  1. Kojenci s HLHS mají významné nervové poškození dokázané jak prenatálními, tak časnými prenatálními nálezy MRI mozku a infuze UCB buněk může zmírnit nervové poškození. Ačkoli přesný mechanismus není znám, infuze buněk UCB může zmírnit neurální poškození prostřednictvím parakrinních a protizánětlivých účinků, které zvyšují opravu po poranění a mohou podporovat endogenní funkční kompenzaci jiných kortikálních oblastí, což vede k významným klinickým zlepšením.
  2. UCB buňky mohou také zlepšit srdeční funkci, minimalizovat tvorbu jizev a zvrátit škodlivou remodelaci po poškození srdce.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Účelem této pilotní studie je zhodnotit bezpečnost a proveditelnost infuzí autologních (pacientových vlastních) buněk z pupečníkové krve u novorozenců se syndromem hypoplastického levého srdce. Toto je prospektivní, randomizovaná studie fáze I navržená k posouzení bezpečnosti a proveditelnosti autologní reinfuze UCB u novorozenců se syndromem hypoplastického levého srdce (HLHS). Novorozenci, u kterých je prenatálně identifikována srdeční léze v souladu s HLHS, budou odesláni na Duke Cardiology k dalšímu vyšetření. Pokud splňují kritéria pro zařazení, UCB bude odebrán v době dodání a zpracován (se sníženým obsahem červených krvinek a objemu) pro reinfuzi. Všem zařazeným kojencům bude předoperačně podána dávka čerstvých UCB buněk a ½ zapsaných kojenců bude náhodně vybráno k podání druhé dávky zmrazených a rozmražených UCB buněk po paliaci 1. stupně (5-35 dní po operaci) a třetí dávka zmrazených a rozmražených buněk UCB 2 až 4 týdny po 2. infuzi. Výsledky neurologického vývoje budou hodnoceny 1 měsíc po propuštění, ve věku 4–6 měsíců a ve věku 12 měsíců. Výsledky MRI a echokardiogramů získané klinickou rutinou budou analyzovány a popsány ve zprávách o studii.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

7

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 2 dny (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Kojenci ve věku > 35 týdnů gestace.
  • Diagnóza: Syndrom hypoplastického levého srdce.
  • K dispozici je autologní pupečníková krev s minimální celkovou dávkou jaderných buněk 1 x 10e7 buněk/kg.
  • Souhlas rodičů.

Kritéria vyloučení:

  • Chromozomální anomálie identifikované před časem infuze.
  • Chromozomální anomálie nebo vrozené anomálie, které by lékařům bránily zahájit chirurgickou opravu vrozené srdeční vady.
  • Kojenec je klinickým personálem určen jako neživotaschopný a nedostane agresivní péči. (Žádný člen studijního týmu se nebude podílet na určování životaschopnosti novorozence.)

  • Autologní jednotka pupečníkové krve má některou z následujících vlastností:

    • Celkový počet jaderných buněk < 1 x 10e7.
    • Pozitivní infekční sérologie matky (kromě CMV).
    • Důkaz infekční kontaminace jednotky pupečníkové krve.
    • Důkaz genetického onemocnění.
  • Nelze získat souhlas rodičů.
  • Matka < 18 let.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Jednorázová infuze UCB
(autologní červené krvinky a pupečníkové krvinky se sníženým objemem)
Biologický: Autologní pupečníková krev
Kojenci, kteří splňují kritéria pro zařazení do studie pro syndrom hypoplastického levého srdce v novorozeneckém období, dostanou 1 infuzi buněk pupečníkové krve se sníženým objemem. Dávka pro každou infuzi je 5x10e7 buněk/kg.
Biologický: Autologní pupečníková krev
Kojenci, kteří splňují kritéria pro zařazení do studie pro syndrom hypoplastického levého srdce v novorozeneckém období, dostanou 3 infuze vlastních buněk pupečníkové krve se sníženým objemem. První nálev bude čerstvý, objemově redukovaný nálev a další nálevy budou rozmražené a promyté nálevy. Dávka pro každou infuzi je 5x10e7 buněk/kg.
Experimentální: Tři infuze UCB
(autologní červené krvinky a pupečníkové krvinky se sníženým objemem)
Biologický: Autologní pupečníková krev
Kojenci, kteří splňují kritéria pro zařazení do studie pro syndrom hypoplastického levého srdce v novorozeneckém období, dostanou 1 infuzi buněk pupečníkové krve se sníženým objemem. Dávka pro každou infuzi je 5x10e7 buněk/kg.
Biologický: Autologní pupečníková krev
Kojenci, kteří splňují kritéria pro zařazení do studie pro syndrom hypoplastického levého srdce v novorozeneckém období, dostanou 3 infuze vlastních buněk pupečníkové krve se sníženým objemem. První nálev bude čerstvý, objemově redukovaný nálev a další nálevy budou rozmražené a promyté nálevy. Dávka pro každou infuzi je 5x10e7 buněk/kg.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Četnost nežádoucích účinků vyskytujících se v populaci pilotní studie. Výzkumníci budou porovnávat výsledky infuze u kojenců, kterým byly podány infuzí zmrazené buňky, a kojenců s infuzí nezmrazených buněk.
Časové okno: Během infuzí (první 2 měsíce života)
Během infuzí (první 2 měsíce života)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Proveditelnost a předběžná účinnost
Časové okno: 1 rok

Proveditelnost: objem pupečníkové krve, životaschopnost buněk, doba přípravy/infuze čerstvých buněk a zmrazených a rozmražených buněk.

Předběžná účinnost: neurologické vývojové výsledky za 9-12 měsíců, srdeční funkce podle klinického hodnocení.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Michael Cotten

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Charles M Cotten, MD MHS, Duke University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. září 2011

Primární dokončení (Aktuální)

15. dubna 2016

Dokončení studie (Aktuální)

15. dubna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. září 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. září 2011

První zveřejněno (Odhadovaný)

3. října 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. května 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pro00024650

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Autologní pupečníková krev

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gabon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit