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Étude d'innocuité et de faisabilité des cellules sanguines du cordon ombilical chez les nourrissons atteints d'hypoplasie du cœur gauche

14 mai 2024 mis à jour par: Michael Cotten

Cellules de sang de cordon autologues pour les patients atteints de HLHS : étude de faisabilité et d'innocuité de phase I

Détails de l'étude supplémentaires fournis par l'Université Duke :

Objectif : Évaluer la faisabilité et l'innocuité du prélèvement et de la perfusion de sang de cordon ombilical autologue (UCB) chez les nouveau-nés atteints du syndrome du cœur gauche hypoplasique (HLHS).

Justification et hypothèses de l'étude : L'objectif principal de cette étude est de déterminer si la perfusion de cellules UCB autologues chez les nouveau-nés atteints du syndrome du cœur gauche hypoplasique est faisable et sûre. La justification de l'étude et du bénéfice potentiel d'UCB repose sur les hypothèses suivantes :

  1. Les nourrissons atteints de HLHS présentent des lésions neurales importantes mises en évidence par les résultats de l'IRM cérébrale prénatale et prénatale précoce et la perfusion de cellules UCB peut atténuer les lésions neurales. Bien que le mécanisme exact soit inconnu, l'infusion de cellules UCB peut améliorer les lésions neurales via des effets paracrines et anti-inflammatoires qui améliorent la réparation post-lésionnelle et peuvent favoriser la compensation fonctionnelle endogène d'autres zones corticales entraînant des améliorations cliniques significatives.
  2. Les cellules UCB peuvent également améliorer la fonction cardiaque, minimiser la formation de cicatrices et inverser le remodelage préjudiciable après une lésion cardiaque.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le but de cette étude pilote est d'évaluer l'innocuité et la faisabilité des perfusions de cellules de sang de cordon ombilical autologues (les propres du patient) chez les nouveau-nés atteints du syndrome du cœur gauche hypoplasique. Il s'agit d'un essai prospectif randomisé de phase I conçu pour évaluer l'innocuité et la faisabilité de la réinfusion autologue d'UCB chez les nouveau-nés atteints d'hypoplasie du cœur gauche (HLHS). Les nouveau-nés qui sont identifiés avant la naissance comme ayant une lésion cardiaque compatible avec HLHS seront référés à Duke Cardiology pour une évaluation plus approfondie. S'ils répondent aux critères d'inclusion, l'UCB sera collecté au moment de la livraison et traité (réduction des globules rouges et du volume) pour une réinfusion. Tous les nourrissons inscrits recevront une dose de cellules UCB fraîches avant l'opération et la moitié des nourrissons inscrits seront sélectionnés au hasard pour recevoir une deuxième dose de cellules UCB congelées et décongelées après le stade 1 des soins palliatifs (5 à 35 jours après l'opération) et un troisième dose de cellules UCB congelées et décongelées 2 à 4 semaines après la 2e perfusion. Les mesures des résultats neurodéveloppementaux seront évaluées à 1 mois après la sortie, à 4-6 mois et 12 mois. Les résultats des IRM et des échocardiogrammes obtenus par routine clinique seront analysés et décrits dans des rapports d'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

7

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 2 jours (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Nourrissons > 35 semaines d'âge gestationnel.
  • Diagnostic : syndrome du cœur gauche hypoplasique.
  • Sang de cordon ombilical autologue disponible avec une dose totale minimale de cellules nucléées de 1 x 10e7 cellules/kg.
  • Consentement parental.

Critère d'exclusion:

  • Anomalies chromosomiques identifiées avant le moment de la perfusion.
  • Anomalies chromosomiques ou anomalies congénitales qui empêcheraient les cliniciens d'entreprendre une réparation chirurgicale de la malformation cardiaque congénitale.
  • Le nourrisson est déterminé par le personnel clinique comme étant non viable et ne recevra pas de soins agressifs. (Aucun membre de l'équipe d'étude ne sera impliqué dans la détermination de la viabilité du nouveau-né.)

  • L'unité de sang de cordon ombilical autologue présente l'un des éléments suivants :

    • Nombre total de cellules nucléaires < 1 x 10e7.
    • Sérologie infectieuse maternelle positive (sauf CMV).
    • Preuve de contamination infectieuse de l'unité de sang de cordon.
    • Preuve de maladie génétique.
  • Impossible d'obtenir l'autorisation parentale.
  • Mère < 18 ans.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Perfusion unique d'UCB
(globules rouges autologues et cellules du sang de cordon à volume réduit)
Biologique: Sang de cordon ombilical autologue
Les nourrissons qui répondent aux critères d'inscription à l'étude pour le syndrome du cœur gauche hypoplasique au cours de la période néonatale recevront 1 perfusion de leurs propres cellules de sang de cordon à volume réduit. La dose pour chaque perfusion est de 5x10e7 cellules/kg.
Biologique: Sang de cordon ombilical autologue
Les nourrissons qui répondent aux critères d'inscription à l'étude pour le syndrome du cœur gauche hypoplasique au cours de la période néonatale recevront 3 perfusions de leurs propres cellules de sang de cordon à volume réduit. La première infusion sera une infusion fraîche à volume réduit et les infusions suivantes seront décongelées et lavées. La dose pour chaque perfusion est de 5x10e7 cellules/kg.
Expérimental: Trois perfusions d'UCB
(globules rouges autologues et cellules du sang de cordon à volume réduit)
Biologique: Sang de cordon ombilical autologue
Les nourrissons qui répondent aux critères d'inscription à l'étude pour le syndrome du cœur gauche hypoplasique au cours de la période néonatale recevront 1 perfusion de leurs propres cellules de sang de cordon à volume réduit. La dose pour chaque perfusion est de 5x10e7 cellules/kg.
Biologique: Sang de cordon ombilical autologue
Les nourrissons qui répondent aux critères d'inscription à l'étude pour le syndrome du cœur gauche hypoplasique au cours de la période néonatale recevront 3 perfusions de leurs propres cellules de sang de cordon à volume réduit. La première infusion sera une infusion fraîche à volume réduit et les infusions suivantes seront décongelées et lavées. La dose pour chaque perfusion est de 5x10e7 cellules/kg.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Taux d'événements indésirables survenus dans la population de l'étude pilote. Les chercheurs compareront les résultats de la perfusion des nourrissons infusés avec des cellules congelées et des nourrissons infusés avec des cellules non congelées.
Délai: Pendant les perfusions (2 premiers mois de vie)
Pendant les perfusions (2 premiers mois de vie)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Faisabilité et efficacité préliminaire
Délai: 1 an

Faisabilité : volume de sang de cordon, viabilité cellulaire, temps de préparation/infusion de cellules fraîches et de cellules congelées-décongelées.

Efficacité préliminaire : résultats neurodéveloppementaux à 9 - 12 mois, fonction cardiaque telle qu'évaluée cliniquement.
1 an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Michael Cotten

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Charles M Cotten, MD MHS, Duke University

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 septembre 2011

Achèvement primaire (Réel)

15 avril 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

15 avril 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

15 septembre 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 septembre 2011

Première publication (Estimé)

3 octobre 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 mai 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 mai 2024

Dernière vérification

1 mai 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Pro00024650

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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