Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Napanuoran verisolujen turvallisuus- ja toteutettavuustutkimus vauvoille, joilla on hypoplastinen vasemman sydämen oireyhtymä

tiistai 14. toukokuuta 2024 päivittänyt: Michael Cotten

Autologiset napanuoraverisolut potilaille, joilla on HLHS: Vaiheen I toteutettavuus- ja turvallisuustutkimus

Duke Universityn toimittamat lisätutkimukset:

Tarkoitus: Arvioida autologisen napanuoraveren (UCB) keräämisen ja infusoinnin toteutettavuutta ja turvallisuutta vastasyntyneillä, joilla on hypoplastinen vasemman sydämen oireyhtymä (HLHS).

Tutkimuksen perusteet ja hypoteesit: Tämän tutkimuksen päätavoitteena on määrittää, onko autologisten UCB-solujen infuusio mahdollista ja turvallista vastasyntyneille, joilla on hypoplastinen vasemman sydämen oireyhtymä. Tutkimuksen perustelut ja UCB:n mahdolliset hyödyt perustuvat seuraaviin hypoteeseihin:

  1. Vauvoilla, joilla on HLHS, on merkittävä hermovaurio, joka on todistettu sekä prenataalisista että varhaisista synnytystä edeltävistä aivojen MRI-löydöksistä, ja UCB-solujen infuusio voi vähentää hermovaurioita. Vaikka tarkkaa mekanismia ei tunneta, UCB-soluinfuusio voi parantaa hermovaurioita parakriinisten ja anti-inflammatoristen vaikutusten kautta, jotka tehostavat vaurion jälkeistä korjausta ja voivat edistää muiden aivokuoren alueiden endogeenistä toiminnallista kompensaatiota, mikä johtaa merkittäviin kliinisiin parannuksiin.
  2. UCB-solut voivat myös parantaa sydämen toimintaa, minimoida arpien muodostumista ja kääntää haitallisen uudelleenmuodostumisen sydänvaurion jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän pilottitutkimuksen tarkoituksena on arvioida autologisten (potilaan omien) napanuoraverisolujen infuusioiden turvallisuutta ja toteutettavuutta vastasyntyneillä, joilla on hypoplastinen vasemman sydämen oireyhtymä. Tämä on prospektiivinen, satunnaistettu I vaiheen tutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan autologisen UCB-uudelleeninfuusion turvallisuutta ja toteutettavuutta vastasyntyneillä, joilla on hypoplastinen vasemman sydämen oireyhtymä (HLHS). Vastasyntyneet, joilla on ennen syntymää todettu HLHS:n mukainen sydänleesio, ohjataan Duke Cardiologylle lisäarviointia varten. Jos ne täyttävät sisällyttämiskriteerit, UCB kerätään synnytyksen yhteydessä ja käsitellään (punasolujen määrä ja tilavuus pienennetty) uudelleeninfuusiota varten. Kaikki ilmoittautuneet lapset saavat annoksen tuoreita UCB-soluja ennen leikkausta, ja ½ tutkimukseen otetuista imeväisistä valitaan satunnaisesti saamaan toinen annos pakastettuja ja sulatettuja UCB-soluja vaiheen 1 lievityksen jälkeen (5–35 päivää leikkauksen jälkeen) ja kolmas annos jäädytettyjä ja sulatettuja UCB-soluja 2-4 viikkoa toisen infuusion jälkeen. Neurokehityksen tulosmittaukset arvioidaan 1 kuukauden kuluttua kotiuttamisesta, 4-6 kuukauden iässä ja 12 kuukauden iässä. Kliinisen rutiinin mukaan saatujen MRI- ja kaikututkimusten tulokset analysoidaan ja kuvataan tutkimusraporteissa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

7

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 2 päivää (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Lapset > 35 raskausviikkoa.
  • Diagnoosi: Hypoplastinen vasemman sydämen oireyhtymä.
  • Autologinen napanuoraverta saatavilla, jonka tumallisten solujen kokonaisannos on vähintään 1 x 10e7 solua/kg.
  • Vanhempien suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  • Ennen infuusiota tunnistetut kromosomipoikkeamat.
  • Kromosomaaliset poikkeavuudet tai synnynnäiset poikkeavuudet, jotka estäisivät lääkäreitä aloittamasta synnynnäisen sydänvian kirurgista korjausta.
  • Kliininen henkilökunta on todennut vauvan elottomaksi, eikä hän saa aggressiivista hoitoa. (Yksikään tutkimusryhmän jäsen ei osallistu vastasyntyneen elinkelpoisuuden määrittämiseen.)

  • Autologisella napanuoraveriyksiköllä on jokin seuraavista:

    • Tumasolujen kokonaismäärä < 1 x 10e7.
    • Positiivinen äidin tarttuva serologia (paitsi CMV).
    • Todisteet napanuoraveriyksikön tarttuvasta kontaminaatiosta.
    • Todisteet geneettisestä sairaudesta.
  • Vanhempien suostumusta ei voida saada.
  • Äiti alle 18 vuotias.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Yksi UCB-infuusio
(autologiset punasolut ja napanuoraveren solut, joiden tilavuus on vähentynyt)
Biologinen: Autologinen napanuoraveri
Imeväiset, jotka täyttävät hypoplastisen vasemman sydämen oireyhtymän tutkimukseen osallistumiskriteerit vastasyntyneenä, saavat yhden infuusion omia napanuoraverisolujaan. Jokaisen infuusion annos on 5 x 10e7 solua/kg.
Biologinen: Autologinen napanuoraveri
Imeväisille, jotka täyttävät hypoplastisen vasemman sydämen oireyhtymän tutkimukseen osallistumiskriteerit vastasyntyneen aikana, annetaan 3 infuusiota omasta tilavuudestaan ​​pienennetyistä napanuoraveren soluista. Ensimmäinen infuusio on tuore, tilavuudeltaan pienennetty infuusio, ja seuraavat infuusiot sulatetaan ja pestään. Jokaisen infuusion annos on 5 x 10e7 solua/kg.
Kokeellinen: Kolme UCB-infuusiota
(autologiset punasolut ja napanuoraveren solut, joiden tilavuus on vähentynyt)
Biologinen: Autologinen napanuoraveri
Imeväiset, jotka täyttävät hypoplastisen vasemman sydämen oireyhtymän tutkimukseen osallistumiskriteerit vastasyntyneenä, saavat yhden infuusion omia napanuoraverisolujaan. Jokaisen infuusion annos on 5 x 10e7 solua/kg.
Biologinen: Autologinen napanuoraveri
Imeväisille, jotka täyttävät hypoplastisen vasemman sydämen oireyhtymän tutkimukseen osallistumiskriteerit vastasyntyneen aikana, annetaan 3 infuusiota omasta tilavuudestaan ​​pienennetyistä napanuoraveren soluista. Ensimmäinen infuusio on tuore, tilavuudeltaan pienennetty infuusio, ja seuraavat infuusiot sulatetaan ja pestään. Jokaisen infuusion annos on 5 x 10e7 solua/kg.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Pilottitutkimuksen populaatiossa esiintyvien haittatapahtumien määrä. Tutkijat vertaavat infuusiotuloksia pikkulapsilla, joille on infusoitu jäädytettyjä soluja, ja pikkulapsilla, joille on infusoitu jäätymättömiä soluja.
Aikaikkuna: Infuusioiden aikana (ensimmäiset 2 kuukautta)
Infuusioiden aikana (ensimmäiset 2 kuukautta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Toteutettavuus ja alustava tehokkuus
Aikaikkuna: 1 vuosi

Toteutettavuus: napanuoraveren tilavuus, solujen elinkelpoisuus, aika tuoreiden solujen ja pakastettujen ja sulatettujen solujen valmistamiseen/infusointiin.

Alustava tehokkuus: hermoston kehityksen tulokset 9-12 kuukauden kohdalla, sydämen toiminta kliinisesti arvioituna.
1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Michael Cotten

Tutkijat

  • Päätutkija: Charles M Cotten, MD MHS, Duke University

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 1. syyskuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 15. huhtikuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 15. huhtikuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 15. syyskuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. syyskuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 3. lokakuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 16. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. toukokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Pro00024650

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa