Sikkerhets- og gjennomførbarhetsstudie av navlestrengsblodceller for spedbarn med hypoplastisk venstre hjertesyndrom

Hensikten med denne pilotstudien er å evaluere sikkerheten og gjennomførbarheten av infusjoner av autologe (pasientens egne) navlestrengsblodceller hos nyfødte med hypoplastisk venstre hjertesyndrom. Dette er en prospektiv, randomisert fase I-studie designet for å vurdere sikkerheten og gjennomførbarheten av autolog UCB-reinfusjon hos nyfødte med Hypoplastisk Venstre Hjertesyndrom (HLHS). Nyfødte som er identifisert prenatalt som har en hjertelesjon i samsvar med HLHS, vil bli henvist til Duke Cardiology for videre evaluering. Hvis de oppfyller inklusjonskriteriene, vil UCB bli samlet inn ved leveringstidspunktet og behandlet (redusert røde blodlegemer og volum) for reinfusjon. Alle påmeldte spedbarn vil motta en dose friske UCB-celler preoperativt, og ½ av de påmeldte spedbarnene vil bli tilfeldig utvalgt for å motta en andre dose frosne og tinte UCB-celler etter stadium 1 palliasjon (5-35 dager postoperativt) og en tredje dose frosne og tinte UCB-celler 2 til 4 uker etter 2. infusjon. Nevroutviklingsresultatmål vil bli vurdert 1 måned etter utskrivning, ved 4-6 måneder og 12 måneder. Resultatene av MR og ekkokardiogrammer som innhentes per klinisk rutine vil bli analysert og beskrevet i studierapporter.