Säkerhets- och genomförbarhetsstudie av navelsträngsblodceller för spädbarn med hypoplastiskt vänsterhjärtsyndrom

Syftet med denna pilotstudie är att utvärdera säkerheten och genomförbarheten av infusioner av autologa (patientens egna) blodkroppar från navelsträngen hos nyfödda med hypoplastiskt vänsterhjärtsyndrom. Detta är en prospektiv, randomiserad fas I-studie utformad för att bedöma säkerheten och genomförbarheten av autolog UCB-reinfusion hos nyfödda med hypoplastiskt vänsterhjärtsyndrom (HLHS). Nyfödda som identifieras prenatalt med en hjärtskada som överensstämmer med HLHS kommer att hänvisas till Duke Cardiology för ytterligare utvärdering. Om de uppfyller inklusionskriterierna kommer UCB att samlas in vid tidpunkten för leverans och bearbetas (röda blodkroppar och volymreducerade) för återinfusion. Alla inskrivna spädbarn kommer att få en dos färska UCB-celler preoperativt och ½ av de inskrivna spädbarnen kommer att väljas ut slumpmässigt för att få en andra dos av frysta och tinade UCB-celler efter steg 1 palliation (5-35 dagar postoperativt) och en tredje dosen av frysta och tinade UCB-celler 2 till 4 veckor efter den andra infusionen. Neuroutvecklingsutfallsmått kommer att bedömas 1 månad efter utskrivning, vid 4-6 månaders ålder och 12 månader. Resultaten av MRT och ekokardiogram som erhålls per klinisk rutin kommer att analyseras och beskrivas i studierapporter.