Köldökzsinór-vérsejtek biztonsági és megvalósíthatósági tanulmánya hipoplasztikus bal szív szindrómában szenvedő csecsemők számára
2024. május 14. frissítette: Michael Cotten
Autológ köldökzsinórvérsejtek HLHS-ben szenvedő betegek számára: I. fázisú tanulmány a megvalósíthatóságról és a biztonságról
A Duke Egyetem további tanulmányi részletei:
Cél: Az autológ köldökzsinórvér (UCB) gyűjtésének és infúziójának megvalósíthatóságának és biztonságosságának értékelése hipoplasztikus bal szív szindrómában (HLHS) szenvedő újszülötteknél.
A vizsgálat indoklása és hipotézisei: A tanulmány fő célja annak meghatározása, hogy az autológ UCB sejtek infúziója hipoplasztikus bal szív szindrómában szenvedő újszülöttekben megvalósítható és biztonságos-e. A tanulmány és az UCB lehetséges előnyei a következő hipotéziseken alapulnak:
- A HLHS-ben szenvedő csecsemők jelentős idegsérülést szenvednek, amelyet mind a prenatális, mind a korai születés előtti agy MRI-leletek igazolnak, és az UCB-sejtek infúziója csökkentheti az idegkárosodást. Bár a pontos mechanizmus nem ismert, az UCB sejtinfúzió javíthatja az idegsérülést parakrin és gyulladáscsökkentő hatások révén, amelyek fokozzák a sérülés utáni helyreállítást, és elősegíthetik az egyéb kérgi területek endogén funkcionális kompenzációját, ami jelentős klinikai javulást eredményez.
- Az UCB sejtek emellett javíthatják a szívműködést, minimalizálhatják a hegképződést, és visszafordíthatják a szívsérülés utáni káros remodellinget.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ennek a kísérleti tanulmánynak az a célja, hogy értékelje az autológ (a páciens saját) köldökzsinórvérsejtjeinek infúziójának biztonságosságát és megvalósíthatóságát hypoplasiás bal szív szindrómában szenvedő újszülötteknél.
Ez egy prospektív, randomizált, I. fázisú vizsgálat, amelynek célja az autológ UCB reinfúzió biztonságosságának és megvalósíthatóságának felmérése hipoplasztikus bal szívszindrómában (HLHS) szenvedő újszülötteknél.
Azokat az újszülötteket, akiknél prenatálisan HLHS-nek megfelelő szívelváltozást diagnosztizáltak, a Duke Cardiology-ra utalják további értékelés céljából.
Ha megfelelnek a felvételi kritériumoknak, az UCB-t a kiszállításkor összegyűjtik, és újrainfúzió céljából feldolgozzák (vörösvérsejt- és térfogatcsökkentéssel).
Minden beiratkozott csecsemő kap egy adag friss UCB sejtet a műtét előtt, és a beiratkozott csecsemők ½-ét véletlenszerűen választják ki, hogy kapjanak egy második adag fagyasztott és felolvasztott UCB sejtet az 1. stádiumú palliáció után (5-35 nappal a műtét után), és harmadik adag fagyasztott és felolvasztott UCB sejteket 2-4 héttel a 2. infúzió után.
Az idegfejlődési eredményeket 1 hónappal a hazabocsátás után, 4-6 hónapos korban és 12 hónapos korban értékelik.
A klinikai rutinonként kapott MRI-k és echokardiogramok eredményeit elemzik és leírják a vizsgálati jelentésekben.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
7
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke University
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 2 nap (Gyermek)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 35 hetesnél idősebb csecsemők.
- Diagnózis: Hipoplasztikus bal szív szindróma.
- Autológ köldökzsinórvér áll rendelkezésre 1 x 10e7 sejt/kg minimális összmagvas sejt dózissal.
- Szülői beleegyezés.
Kizárási kritériumok:
- Az infúzió beadása előtt azonosított kromoszóma anomáliák.
- Kromoszóma anomáliák vagy veleszületett rendellenességek, amelyek megtiltják a klinikusokat a veleszületett szívelégtelenség sebészi javításának megkezdésében.
- A klinikai személyzet életképtelennek ítéli a csecsemőt, és nem részesül agresszív kezelésben. (A vizsgálati csoport egyetlen tagja sem vesz részt az újszülött életképességének meghatározásában.)
Az autológ köldökzsinórvér egység a következők bármelyikével rendelkezik:
- Összes nukleáris sejtszám < 1 x 10e7.
- Pozitív anyai fertőző szerológia (kivéve CMV).
- A köldökzsinórvér-egység fertőző szennyeződésének bizonyítéka.
- Genetikai betegség bizonyítéka.
- Nem sikerült megszerezni a szülői beleegyezést.
- Anya 18 évesnél fiatalabb.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Az UCB egyszeri infúziója
(autológ vörösvértestek és csökkent térfogatú köldökzsinórvérsejtek)
|
Azok a csecsemők, akik az újszülött korban megfelelnek a hypoplasiás bal szív szindróma vizsgálati kritériumainak, 1 infúziót kapnak saját mennyiségben csökkentett köldökzsinórvérsejtjükből.
Az egyes infúziók adagja 5x10e7 sejt/kg.
Azok a csecsemők, akik az újszülött korban megfelelnek a hypoplasiás bal szív szindróma vizsgálati kritériumainak, 3 infúziót kapnak saját mennyiségben csökkentett köldökzsinórvérsejtjükből.
Az első infúzió friss, csökkentett térfogatú infúzió, a következő infúziók pedig felolvasztottak és mosottak.
Az egyes infúziók adagja 5x10e7 sejt/kg.
|
|
Kísérleti: Három UCB infúzió
(autológ vörösvértestek és csökkent térfogatú köldökzsinórvérsejtek)
|
Azok a csecsemők, akik az újszülött korban megfelelnek a hypoplasiás bal szív szindróma vizsgálati kritériumainak, 1 infúziót kapnak saját mennyiségben csökkentett köldökzsinórvérsejtjükből.
Az egyes infúziók adagja 5x10e7 sejt/kg.
Azok a csecsemők, akik az újszülött korban megfelelnek a hypoplasiás bal szív szindróma vizsgálati kritériumainak, 3 infúziót kapnak saját mennyiségben csökkentett köldökzsinórvérsejtjükből.
Az első infúzió friss, csökkentett térfogatú infúzió, a következő infúziók pedig felolvasztottak és mosottak.
Az egyes infúziók adagja 5x10e7 sejt/kg.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A kísérleti vizsgálat populációjában előforduló nemkívánatos események aránya. A kutatók összehasonlítják a fagyasztott sejtekkel infundált csecsemők és a nem fagyasztott sejtekkel infundált csecsemők infúziós eredményeit.
Időkeret: Infúziók alatt (életének első 2 hónapjában)
|
Infúziók alatt (életének első 2 hónapjában)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Megvalósíthatóság és előzetes hatékonyság
Időkeret: 1 év
|
Megvalósíthatóság: a köldökzsinórvér mennyisége, a sejtek életképessége, a friss sejtek és a fagyasztott-olvasztott sejtek előkészítésének/infúziójának ideje. Előzetes hatásosság: idegfejlődési eredmények 9-12 hónapos korban, szívműködés klinikailag értékelve. |
1 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Charles M Cotten, MD MHS, Duke University
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
- Mahle WT, Tavani F, Zimmerman RA, Nicolson SC, Galli KK, Gaynor JW, Clancy RR, Montenegro LM, Spray TL, Chiavacci RM, Wernovsky G, Kurth CD. An MRI study of neurological injury before and after congenital heart surgery. Circulation. 2002 Sep 24;106(12 Suppl 1):I109-14.
- Martin PL, Carter SL, Kernan NA, Sahdev I, Wall D, Pietryga D, Wagner JE, Kurtzberg J. Results of the cord blood transplantation study (COBLT): outcomes of unrelated donor umbilical cord blood transplantation in pediatric patients with lysosomal and peroxisomal storage diseases. Biol Blood Marrow Transplant. 2006 Feb;12(2):184-94. doi: 10.1016/j.bbmt.2005.09.016.
- Kurtzberg J, Lyerly AD, Sugarman J. Untying the Gordian knot: policies, practices, and ethical issues related to banking of umbilical cord blood. J Clin Invest. 2005 Oct;115(10):2592-7. doi: 10.1172/JCI26690.
- Staba SL, Escolar ML, Poe M, Kim Y, Martin PL, Szabolcs P, Allison-Thacker J, Wood S, Wenger DA, Rubinstein P, Hopwood JJ, Krivit W, Kurtzberg J. Cord-blood transplants from unrelated donors in patients with Hurler's syndrome. N Engl J Med. 2004 May 6;350(19):1960-9. doi: 10.1056/NEJMoa032613.
- McGraw P, Liang L, Escolar M, Mukundan S, Kurtzberg J, Provenzale JM. Krabbe disease treated with hematopoietic stem cell transplantation: serial assessment of anisotropy measurements--initial experience. Radiology. 2005 Jul;236(1):221-30. doi: 10.1148/radiol.2353040716.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2011. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2016. április 15.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2016. április 15.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. szeptember 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. szeptember 29.
Első közzététel (Becsült)
2011. október 3.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. május 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. május 14.
Utolsó ellenőrzés
2024. május 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- Pro00024650
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .