脐带血细胞治疗左心发育不良综合征患儿的安全性和可行性研究
2024年5月14日 更新者：Michael Cotten
HLHS 患者的自体脐带血细胞：可行性和安全性的 I 期研究
杜克大学提供的进一步研究详情：
目的：评价左心发育不全综合征（HLHS）新生儿采集和输注自体脐带血（UCB）的可行性和安全性。
研究基本原理和假设：本研究的主要目的是确定在患有左心发育不全综合征的新生儿中输注自体脐带血细胞是否可行且安全。 研究的基本原理和 UCB 的潜在益处基于以下假设：
- 患有 HLHS 的婴儿有明显的神经损伤，这从产前和产前早期脑部 MRI 结果都得到证实，输注 UCB 细胞可能会减轻神经损伤。 虽然确切的机制尚不清楚，但 UCB 细胞输注可通过旁分泌和抗炎作用改善神经损伤，增强损伤后修复，并可促进其他皮质区域的内源性功能代偿，从而显着改善临床。
- UCB 细胞还可以增强心脏功能，最大限度地减少疤痕形成，并逆转心脏损伤后的有害重塑。
研究概览
详细说明
本试点研究的目的是评估在患有左心发育不全综合征的新生儿中输注自体（患者自己的）脐带血细胞的安全性和可行性。
这是一项前瞻性随机 I 期试验，旨在评估左心发育不全综合征 (HLHS) 新生儿自体脐带血回输的安全性和可行性。
产前被确定为具有与 HLHS 一致的心脏病变的新生儿将被转诊至 Duke Cardiology 进行进一步评估。
如果他们符合纳入标准，将在分娩时收集 UCB 并进行处理（减少红细胞和体积）以进行再输注。
所有登记的婴儿将在术前接受一剂新鲜脐带血细胞，并且将随机选择 ½ 的登记婴儿在第 1 阶段姑息治疗后（术后 5-35 天）接受第二剂冷冻和解冻的脐带血细胞，以及第二次输注后 2 至 4 周，第三次冷冻和解冻 UCB 细胞。
将在出院后 1 个月、4-6 个月大和 12 个月时评估神经发育结果指标。
根据临床常规获得的 MRI 和超声心动图的结果将在研究报告中进行分析和描述。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
7
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 2天 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 婴儿 > 35 周胎龄。
- 诊断：左心发育不全综合征。
- 自体脐带血的最低总有核细胞剂量为 1 x 10e7 个细胞/kg。
- 家长同意。
排除标准：
- 输注前发现的染色体异常。
- 染色体异常或先天性异常会阻止临床医生开始对先天性心脏缺陷进行手术修复。
- 婴儿被临床工作人员确定为不能存活，不会接受积极的护理。 （研究小组的任何成员都不会参与确定新生儿的生存能力。）
自体脐带血单位具有以下任何一项：
- 核细胞总数 < 1 x 10e7。
- 母体感染血清学阳性（CMV 除外）。
- 脐带血单位感染性污染的证据。
- 遗传病的证据。
- 无法获得父母同意。
- 母亲 < 18 岁。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：单次输注 UCB
（自体红细胞和减容脐带血细胞）
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符合新生儿期左心发育不全综合征研究入组标准的婴儿将接受 1 次自身体积减少的脐带血细胞输注。
每次输注的剂量为 5x10e7 个细胞/kg。
符合新生儿期左心发育不全综合征研究入组标准的婴儿将接受 3 次自身体积减少的脐带血细胞输注。
第一次输注将是新鲜的、体积减少的输注，随后的输注将被解冻和清洗输注。
每次输注的剂量为 5x10e7 个细胞/kg。
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实验性的：三次输注UCB
（自体红细胞和减容脐带血细胞）
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符合新生儿期左心发育不全综合征研究入组标准的婴儿将接受 1 次自身体积减少的脐带血细胞输注。
每次输注的剂量为 5x10e7 个细胞/kg。
符合新生儿期左心发育不全综合征研究入组标准的婴儿将接受 3 次自身体积减少的脐带血细胞输注。
第一次输注将是新鲜的、体积减少的输注，随后的输注将被解冻和清洗输注。
每次输注的剂量为 5x10e7 个细胞/kg。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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试点研究人群中发生的不良事件发生率。研究人员将比较输注冷冻细胞的婴儿和输注非冷冻细胞的婴儿的输注结果。
大体时间：输液期间（生命的前 2 个月）
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输液期间（生命的前 2 个月）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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可行性及初步疗效
大体时间：1年
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可行性：脐带血体积、细胞活力、准备/注入新鲜细胞和冻融细胞的时间。 初步疗效：9 - 12 个月时的神经发育结果，临床评估的心脏功能。 |
1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Charles M Cotten, MD MHS、Duke University
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Escolar ML, Poe MD, Provenzale JM, Richards KC, Allison J, Wood S, Wenger DA, Pietryga D, Wall D, Champagne M, Morse R, Krivit W, Kurtzberg J. Transplantation of umbilical-cord blood in babies with infantile Krabbe's disease. N Engl J Med. 2005 May 19;352(20):2069-81. doi: 10.1056/NEJMoa042604.
- Mahle WT, Tavani F, Zimmerman RA, Nicolson SC, Galli KK, Gaynor JW, Clancy RR, Montenegro LM, Spray TL, Chiavacci RM, Wernovsky G, Kurth CD. An MRI study of neurological injury before and after congenital heart surgery. Circulation. 2002 Sep 24;106(12 Suppl 1):I109-14.
- Martin PL, Carter SL, Kernan NA, Sahdev I, Wall D, Pietryga D, Wagner JE, Kurtzberg J. Results of the cord blood transplantation study (COBLT): outcomes of unrelated donor umbilical cord blood transplantation in pediatric patients with lysosomal and peroxisomal storage diseases. Biol Blood Marrow Transplant. 2006 Feb;12(2):184-94. doi: 10.1016/j.bbmt.2005.09.016.
- Kurtzberg J, Lyerly AD, Sugarman J. Untying the Gordian knot: policies, practices, and ethical issues related to banking of umbilical cord blood. J Clin Invest. 2005 Oct;115(10):2592-7. doi: 10.1172/JCI26690.
- Staba SL, Escolar ML, Poe M, Kim Y, Martin PL, Szabolcs P, Allison-Thacker J, Wood S, Wenger DA, Rubinstein P, Hopwood JJ, Krivit W, Kurtzberg J. Cord-blood transplants from unrelated donors in patients with Hurler's syndrome. N Engl J Med. 2004 May 6;350(19):1960-9. doi: 10.1056/NEJMoa032613.
- McGraw P, Liang L, Escolar M, Mukundan S, Kurtzberg J, Provenzale JM. Krabbe disease treated with hematopoietic stem cell transplantation: serial assessment of anisotropy measurements--initial experience. Radiology. 2005 Jul;236(1):221-30. doi: 10.1148/radiol.2353040716.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2011年9月1日
初级完成 (实际的)
2016年4月15日
研究完成 (实际的)
2016年4月15日
研究注册日期
首次提交
2011年9月15日
首先提交符合 QC 标准的
2011年9月29日
首次发布 (估计的)
2011年10月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年5月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年5月14日
最后验证
2024年5月1日
更多信息
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