Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheids- en haalbaarheidsstudie van navelstrengbloedcellen voor zuigelingen met hypoplastisch linkerhartsyndroom

14 mei 2024 bijgewerkt door: Michael Cotten

Autologe navelstrengbloedcellen voor patiënten met HLHS: Fase I-onderzoek naar haalbaarheid en veiligheid

Verdere studiedetails zoals verstrekt door Duke University:

Doel: evalueren van de haalbaarheid en veiligheid van het verzamelen en infunderen van autoloog navelstrengbloed (UCB) bij pasgeboren baby's met hypoplastisch linkerhartsyndroom (HLHS).

Onderzoeksredenering en hypothesen: Het belangrijkste doel van deze studie is om te bepalen of infusie van autologe UCB-cellen bij pasgeborenen met hypoplastisch linkerhartsyndroom haalbaar en veilig is. De grondgedachte voor de studie en voor het potentiële voordeel van UCB is gebaseerd op de volgende hypothesen:

  1. Baby's met HLHS hebben significant neuraal letsel, wat blijkt uit zowel prenatale als vroege prenatale hersen-MRI-bevindingen en infusie van UCB-cellen kan neuraal letsel verminderen. Hoewel het exacte mechanisme onbekend is, kan UCB-celinfusie neuraal letsel verbeteren via paracriene en ontstekingsremmende effecten die herstel na letsel bevorderen en endogene functionele compensatie van andere corticale gebieden kan bevorderen, wat resulteert in significante klinische verbeteringen.
  2. UCB-cellen kunnen ook de hartfunctie verbeteren, littekenvorming minimaliseren en nadelige remodellering na hartletsel omkeren.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze pilootstudie is het evalueren van de veiligheid en haalbaarheid van infusies van autologe (van de patiënt zelf) navelstrengbloedcellen bij pasgeborenen met hypoplastisch linkerhartsyndroom. Dit is een prospectieve, gerandomiseerde fase I-studie die is opgezet om de veiligheid en haalbaarheid van autologe UCB-reïnfusie bij pasgeborenen met hypoplastisch linkerhartsyndroom (HLHS) te beoordelen. Neonaten waarvan prenataal is vastgesteld dat ze een cardiale laesie hebben die overeenkomt met HLHS, zullen voor verdere evaluatie worden doorverwezen naar Duke Cardiology. Als ze aan de toelatingscriteria voldoen, wordt UCB verzameld op het moment van levering en verwerkt (rode bloedcel- en volumegereduceerd) voor herinfusie. Alle ingeschreven baby's krijgen preoperatief een dosis verse UCB-cellen en de helft van de ingeschreven baby's wordt willekeurig geselecteerd om een ​​tweede dosis ingevroren en ontdooide UCB-cellen te krijgen na fase 1 palliatie (5-35 dagen postoperatief) en een derde dosis ingevroren en ontdooide UCB-cellen 2 tot 4 weken na de 2e infusie. Uitkomstmaten voor neurologische ontwikkeling worden beoordeeld 1 maand na ontslag, 4-6 maanden oud en 12 maanden. De resultaten van MRI's en echocardiogrammen die per klinische routine worden verkregen, worden geanalyseerd en beschreven in onderzoeksrapporten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

7

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 2 dagen (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Zuigelingen > 35 weken zwangerschapsduur.
  • Diagnose: hypoplastisch linkerhartsyndroom.
  • Autoloog navelstrengbloed beschikbaar met een minimale totale dosis kernhoudende cellen van 1 x 10e7 cellen/kg.
  • Ouderlijke toestemming.

Uitsluitingscriteria:

  • Chromosomale afwijkingen geïdentificeerd vóór het tijdstip van infusie.
  • Chromosomale anomalieën of congenitale anomalieën die clinici ervan zouden weerhouden om chirurgisch herstel van de aangeboren hartafwijking te starten.
  • De baby wordt door klinisch personeel als niet-levensvatbaar beschouwd en zal geen agressieve zorg krijgen. (Geen enkel lid van het onderzoeksteam zal betrokken zijn bij het bepalen van de levensvatbaarheid van de pasgeborene.)

  • Autologe navelstrengbloedeenheid heeft een van de volgende kenmerken:

    • Totaal aantal kerncellen < 1 x 10e7.
    • Positieve maternale infectieuze serologie (behalve CMV).
    • Bewijs van infectieuze besmetting van de navelstrengbloedeenheid.
    • Bewijs van genetische ziekte.
  • Kan geen ouderlijke toestemming krijgen.
  • Moeder < 18 jaar.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Enkelvoudige infusie van UCB
(autologe rode bloedcellen en navelstrengbloedcellen met verlaagd volume)
Biologisch: Autoloog navelstrengbloed
Baby's die voldoen aan de inschrijvingscriteria voor hypoplastisch linkerhartsyndroom in de neonatale periode, krijgen 1 infuus met hun eigen navelstrengbloedcellen. De dosis voor elke infusie is 5x10e7 cellen/kg.
Biologisch: Autoloog navelstrengbloed
Baby's die voldoen aan de inschrijvingscriteria voor hypoplastisch linkerhartsyndroom in de neonatale periode, zullen 3 infusies van hun eigen navelstrengbloedcellen krijgen. De eerste infusie is een verse infusie met verminderd volume en de volgende infusies zijn ontdooide en gewassen infusies. De dosis voor elke infusie is 5x10e7 cellen/kg.
Experimenteel: Drie infusies van UCB
(autologe rode bloedcellen en navelstrengbloedcellen met verlaagd volume)
Biologisch: Autoloog navelstrengbloed
Baby's die voldoen aan de inschrijvingscriteria voor hypoplastisch linkerhartsyndroom in de neonatale periode, krijgen 1 infuus met hun eigen navelstrengbloedcellen. De dosis voor elke infusie is 5x10e7 cellen/kg.
Biologisch: Autoloog navelstrengbloed
Baby's die voldoen aan de inschrijvingscriteria voor hypoplastisch linkerhartsyndroom in de neonatale periode, zullen 3 infusies van hun eigen navelstrengbloedcellen krijgen. De eerste infusie is een verse infusie met verminderd volume en de volgende infusies zijn ontdooide en gewassen infusies. De dosis voor elke infusie is 5x10e7 cellen/kg.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentages bijwerkingen die voorkomen in de pilotstudiepopulatie. De onderzoekers zullen de infusie-uitkomsten van baby's met ingevroren cellen en baby's met niet-bevroren cellen vergelijken.
Tijdsspanne: Tijdens infusies (eerste 2 levensmaanden)
Tijdens infusies (eerste 2 levensmaanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Haalbaarheid en voorlopige werkzaamheid
Tijdsspanne: 1 jaar

Haalbaarheid: volume navelstrengbloed, levensvatbaarheid van de cellen, tijd om verse cellen en bevroren-ontdooide cellen te bereiden/infuseren.

Voorlopige werkzaamheid: neurologische ontwikkelingsresultaten na 9 - 12 maanden, hartfunctie zoals klinisch beoordeeld.
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Michael Cotten

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Charles M Cotten, MD MHS, Duke University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 september 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 april 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 april 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 september 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 september 2011

Eerst geplaatst (Geschat)

3 oktober 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 mei 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 mei 2024

Laatst geverifieerd

1 mei 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • Pro00024650

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren