Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Studium bezpieczeństwa i wykonalności komórek krwi pępowinowej dla niemowląt z zespołem niedorozwoju lewego serca

16 stycznia 2020 zaktualizowane przez: Michael Cotten

Autologiczne komórki krwi pępowinowej dla pacjentów z HLHS: Faza I studium wykonalności i bezpieczeństwa

Dalsze szczegóły badań dostarczone przez Duke University:

Cel: Ocena możliwości i bezpieczeństwa pobierania i podawania autologicznej krwi pępowinowej (UCB) u noworodków z zespołem niedorozwoju lewego serca (HLHS).

Uzasadnienie i hipotezy badania: Głównym celem tego badania jest ustalenie, czy infuzja autologicznych komórek UCB u noworodków z zespołem niedorozwoju lewego serca jest wykonalna i bezpieczna. Uzasadnienie badania i potencjalnych korzyści płynących z UCB opiera się na następujących hipotezach:

  1. Niemowlęta z HLHS mają znaczne uszkodzenie nerwów, co zostało potwierdzone zarówno w prenatalnych, jak i wczesnych prenatalnych wynikach MRI mózgu, a infuzja komórek UCB może zmniejszyć uszkodzenie nerwów. Chociaż dokładny mechanizm nie jest znany, infuzja komórek UCB może złagodzić uszkodzenie nerwów poprzez działanie parakrynne i przeciwzapalne, które poprawiają naprawę po urazie i może promować endogenną kompensację czynnościową innych obszarów korowych, co skutkuje znaczną poprawą kliniczną.
  2. Komórki UCB mogą również poprawiać czynność serca, minimalizować powstawanie blizn i odwracać szkodliwą przebudowę po urazie serca.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Celem tego badania pilotażowego jest ocena bezpieczeństwa i wykonalności infuzji autologicznych (własnych) komórek krwi pępowinowej pacjentki u noworodków z zespołem niedorozwoju lewego serca. Jest to prospektywne, randomizowane badanie fazy I mające na celu ocenę bezpieczeństwa i wykonalności reinfuzji autologicznego UCB u noworodków z zespołem niedorozwoju lewego serca (HLHS). Noworodki, u których w okresie prenatalnym wykryto uszkodzenie serca odpowiadające HLHS, zostaną skierowane do Duke Cardiology w celu dalszej oceny. Jeśli spełniają kryteria włączenia, UCB zostanie pobrane w momencie dostawy i przetworzone (zredukowane i zmniejszone objętość krwinek czerwonych) do reinfuzji. Wszystkie włączone niemowlęta otrzymają dawkę świeżych komórek UCB przed operacją, a ½ włączonych niemowląt zostanie losowo wybrana do otrzymania drugiej dawki zamrożonych i rozmrożonych komórek UCB po leczeniu paliatywnym pierwszego etapu (5-35 dni po operacji) oraz trzecią dawkę zamrożonych i rozmrożonych komórek UCB 2 do 4 tygodni po drugiej infuzji. Miary wyników neurorozwojowych zostaną ocenione po 1 miesiącu od wypisu, w wieku 4-6 miesięcy i 12 miesięcy. Wyniki rezonansu magnetycznego i echokardiogramów uzyskane zgodnie z procedurą kliniczną zostaną przeanalizowane i opisane w raportach z badań.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 2 dni (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Niemowlęta > 35 tygodni ciąży.
  • Diagnoza: Zespół niedorozwoju lewego serca.
  • Autologiczna krew pępowinowa dostępna z minimalną całkowitą dawką komórek jądrzastych wynoszącą 1 x 10e7 komórek/kg.
  • Zgoda rodziców.

Kryteria wyłączenia:

  • Anomalie chromosomalne zidentyfikowane przed czasem infuzji.
  • Anomalie chromosomalne lub wady wrodzone, które uniemożliwiłyby klinicystom rozpoczęcie chirurgicznej naprawy wrodzonej wady serca.
  • Niemowlę zostało uznane przez personel kliniczny za niezdolne do życia i nie otrzyma agresywnej opieki. (Żaden członek zespołu badawczego nie będzie zaangażowany w określanie żywotności noworodka).

  • Autologiczna jednostka krwi pępowinowej ma jedną z następujących cech:

    • Całkowita liczba komórek jądrowych < 1 x 10e7.
    • Dodatnia serologia zakaźna matki (z wyjątkiem CMV).
    • Dowód skażenia infekcyjnego jednostki krwi pępowinowej.
    • Dowód choroby genetycznej.
  • Nie można uzyskać zgody rodziców.
  • Matka < 18 lat.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Pojedyncza infuzja UCB
(autologiczne krwinki czerwone i krwinki pępowinowe o zmniejszonej objętości)
Biologiczny: Autologiczna krew pępowinowa
Niemowlęta, które spełniają kryteria włączenia do badania dotyczące zespołu niedorozwoju lewego serca w okresie noworodkowym, otrzymają 1 infuzję własnych krwinek pępowinowych o zmniejszonej objętości. Dawka dla każdej infuzji wynosi 5x10e7 komórek/kg.
Biologiczny: Autologiczna krew pępowinowa
Niemowlęta, które spełniają kryteria włączenia do badania dotyczące zespołu niedorozwoju lewego serca w okresie noworodkowym, otrzymają 3 infuzje własnych krwinek pępowinowych o zmniejszonej objętości. Pierwsza infuzja będzie świeżą infuzją o zmniejszonej objętości, a kolejne infuzje będą rozmrożonymi i przemytymi infuzjami. Dawka dla każdej infuzji wynosi 5x10e7 komórek/kg.
EKSPERYMENTALNY: Trzy infuzje UCB
(autologiczne krwinki czerwone i krwinki pępowinowe o zmniejszonej objętości)
Biologiczny: Autologiczna krew pępowinowa
Niemowlęta, które spełniają kryteria włączenia do badania dotyczące zespołu niedorozwoju lewego serca w okresie noworodkowym, otrzymają 1 infuzję własnych krwinek pępowinowych o zmniejszonej objętości. Dawka dla każdej infuzji wynosi 5x10e7 komórek/kg.
Biologiczny: Autologiczna krew pępowinowa
Niemowlęta, które spełniają kryteria włączenia do badania dotyczące zespołu niedorozwoju lewego serca w okresie noworodkowym, otrzymają 3 infuzje własnych krwinek pępowinowych o zmniejszonej objętości. Pierwsza infuzja będzie świeżą infuzją o zmniejszonej objętości, a kolejne infuzje będą rozmrożonymi i przemytymi infuzjami. Dawka dla każdej infuzji wynosi 5x10e7 komórek/kg.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Wskaźniki zdarzeń niepożądanych występujących w populacji badania pilotażowego. Badacze porównają wyniki infuzji niemowląt, którym podano infuzję zamrożonych komórek i niemowląt, którym podano infuzję niezamrożonych komórek.
Ramy czasowe: Podczas infuzji (pierwsze 2 miesiące życia)
Podczas infuzji (pierwsze 2 miesiące życia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wykonalność i wstępna skuteczność
Ramy czasowe: 1 rok

Wykonalność: objętość krwi pępowinowej, żywotność komórek, czas przygotowania/wlewu świeżych komórek i komórek zamrożonych-rozmrożonych.

Wstępna skuteczność: wyniki neurorozwojowe po 9 - 12 miesiącach, czynność serca oceniana klinicznie.
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Michael Cotten

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

1 września 2011

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

15 kwietnia 2016

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

15 kwietnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 września 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 września 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

3 października 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

21 stycznia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 stycznia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Pro00024650

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mali

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj