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Sicherheits- und Durchführbarkeitsstudie von Nabelschnurblutzellen für Säuglinge mit hypoplastischem Linksherzsyndrom

14. Mai 2024 aktualisiert von: Michael Cotten

Autologe Nabelschnurblutzellen für Patienten mit HLHS: Phase-I-Studie zur Durchführbarkeit und Sicherheit

Weitere Studiendetails wie von der Duke University bereitgestellt:

Zweck: Bewertung der Durchführbarkeit und Sicherheit der Entnahme und Infusion von autologem Nabelschnurblut (UCB) bei Neugeborenen mit hypoplastischem Linksherzsyndrom (HLHS).

Begründung und Hypothesen der Studie: Das Hauptziel dieser Studie ist es festzustellen, ob die Infusion autologer UCB-Zellen bei Neugeborenen mit hypoplastischem Linksherzsyndrom durchführbar und sicher ist. Die Begründung für die Studie und den potenziellen Nutzen von UCB basiert auf den folgenden Hypothesen:

  1. Säuglinge mit HLHS haben eine signifikante neurale Schädigung, die sowohl durch pränatale als auch frühe vorgeburtliche MRT-Befunde des Gehirns belegt wird, und die Infusion von UCB-Zellen kann die neurale Schädigung verringern. Obwohl der genaue Mechanismus unbekannt ist, kann die Infusion von UCB-Zellen die neurale Verletzung über parakrine und entzündungshemmende Wirkungen lindern, die die Reparatur nach Verletzungen verbessern und die endogene funktionelle Kompensation anderer kortikaler Bereiche fördern, was zu signifikanten klinischen Verbesserungen führt.
  2. UCB-Zellen können auch die Herzfunktion verbessern, Narbenbildung minimieren und nachteilige Remodellierung nach einer Herzverletzung rückgängig machen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Der Zweck dieser Pilotstudie ist die Bewertung der Sicherheit und Durchführbarkeit von Infusionen von autologen (patienteneigenen) Nabelschnurblutzellen bei Neugeborenen mit hypoplastischem Linksherzsyndrom. Dies ist eine prospektive, randomisierte Phase-I-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Durchführbarkeit einer autologen UCB-Reinfusion bei Neugeborenen mit hypoplastischem Linksherzsyndrom (HLHS). Neugeborene, bei denen pränatal eine mit HLHS übereinstimmende Herzläsion festgestellt wird, werden zur weiteren Untersuchung an Duke Cardiology überwiesen. Wenn sie die Einschlusskriterien erfüllen, wird NSB zum Zeitpunkt der Entbindung gesammelt und für die Reinfusion aufbereitet (rote Blutkörperchen- und volumenreduziert). Alle aufgenommenen Säuglinge erhalten präoperativ eine Dosis frischer UCB-Zellen, und die Hälfte der aufgenommenen Säuglinge wird nach dem Zufallsprinzip ausgewählt, um eine zweite Dosis gefrorener und aufgetauter NCB-Zellen nach der Linderung der Stufe 1 (5-35 Tage nach der Operation) zu erhalten, und a dritte Dosis gefrorener und aufgetauter NSB-Zellen 2 bis 4 Wochen nach der 2. Infusion. Die Ergebnisse der neurologischen Entwicklung werden 1 Monat nach der Entlassung, im Alter von 4 bis 6 Monaten und im Alter von 12 Monaten bewertet. Die im Rahmen der klinischen Routine gewonnenen Ergebnisse von MRTs und Echokardiogrammen werden analysiert und in Studienberichten beschrieben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

7

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 2 Tage (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Säuglinge > 35 Wochen Gestationsalter.
  • Diagnose: Hypoplastisches Linksherzsyndrom.
  • Autologes Nabelschnurblut mit einer minimalen Gesamtdosis kernhaltiger Zellen von 1 x 10e7 Zellen/kg erhältlich.
  • Zustimmung der Eltern.

Ausschlusskriterien:

  • Chromosomenanomalien, die vor dem Zeitpunkt der Infusion festgestellt wurden.
  • Chromosomenanomalien oder angeborene Anomalien, die Ärzte daran hindern würden, eine chirurgische Reparatur des angeborenen Herzfehlers einzuleiten.
  • Der Säugling wird vom klinischen Personal als nicht lebensfähig eingestuft und erhält keine aggressive Pflege. (Kein Mitglied des Studienteams wird an der Bestimmung der Lebensfähigkeit des Neugeborenen beteiligt sein.)

  • Die autologe Nabelschnurblut-Einheit hat eine der folgenden Eigenschaften:

    • Gesamtzahl der Kernzellen < 1 x 10e7.
    • Positive mütterliche Infektionsserologie (außer CMV).
    • Nachweis einer infektiösen Kontamination der Nabelschnurbluteinheit.
    • Nachweis einer genetischen Erkrankung.
  • Die Zustimmung der Eltern kann nicht eingeholt werden.
  • Mutter < 18 Jahre alt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Einzelinfusion von UCB
(autologe rote Blutkörperchen und volumenreduzierte Nabelschnurblutzellen)
Biologisch: Autologes Nabelschnurblut
Säuglinge, die die Aufnahmekriterien für die Studie für ein hypoplastisches Linksherzsyndrom in der Neugeborenenperiode erfüllen, erhalten 1 Infusion ihrer eigenen volumenreduzierten Nabelschnurblutzellen. Die Dosis für jede Infusion beträgt 5 x 10e7 Zellen/kg.
Biologisch: Autologes Nabelschnurblut
Säuglinge, die in der Neugeborenenperiode die Studienaufnahmekriterien für ein hypoplastisches Linksherzsyndrom erfüllen, erhalten 3 Infusionen ihrer eigenen volumenreduzierten Nabelschnurblutzellen. Der erste Aufguss ist ein frischer, volumenreduzierter Aufguss und die nachfolgenden Aufgüsse sind aufgetaute und gewaschene Aufgüsse. Die Dosis für jede Infusion beträgt 5 x 10e7 Zellen/kg.
Experimental: Drei Infusionen UCB
(autologe rote Blutkörperchen und volumenreduzierte Nabelschnurblutzellen)
Biologisch: Autologes Nabelschnurblut
Säuglinge, die die Aufnahmekriterien für die Studie für ein hypoplastisches Linksherzsyndrom in der Neugeborenenperiode erfüllen, erhalten 1 Infusion ihrer eigenen volumenreduzierten Nabelschnurblutzellen. Die Dosis für jede Infusion beträgt 5 x 10e7 Zellen/kg.
Biologisch: Autologes Nabelschnurblut
Säuglinge, die in der Neugeborenenperiode die Studienaufnahmekriterien für ein hypoplastisches Linksherzsyndrom erfüllen, erhalten 3 Infusionen ihrer eigenen volumenreduzierten Nabelschnurblutzellen. Der erste Aufguss ist ein frischer, volumenreduzierter Aufguss und die nachfolgenden Aufgüsse sind aufgetaute und gewaschene Aufgüsse. Die Dosis für jede Infusion beträgt 5 x 10e7 Zellen/kg.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Nebenwirkungsraten, die in der Pilotstudienpopulation auftreten. Die Forscher werden die Infusionsergebnisse von Säuglingen, denen gefrorene Zellen infundiert wurden, und Säuglingen, denen nicht gefrorene Zellen infundiert wurden, vergleichen.
Zeitfenster: Während Infusionen (erste 2 Lebensmonate)
Während Infusionen (erste 2 Lebensmonate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Machbarkeit und vorläufige Wirksamkeit
Zeitfenster: 1 Jahr

Durchführbarkeit: Nabelschnurblutvolumen, Lebensfähigkeit der Zellen, Zeit zur Vorbereitung/Infusion frischer Zellen und gefrorener/aufgetauter Zellen.

Vorläufige Wirksamkeit: Ergebnisse der neurologischen Entwicklung nach 9–12 Monaten, Herzfunktion wie klinisch beurteilt.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Michael Cotten

Ermittler

  • Hauptermittler: Charles M Cotten, MD MHS, Duke University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. September 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. April 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. April 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. September 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. September 2011

Zuerst gepostet (Geschätzt)

3. Oktober 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

16. Mai 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Mai 2024

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro00024650

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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