以前にAMT臨床研究に登録されたリポタンパク質リパーゼ欠損症（LPLD）被験者における急性腹症「膵炎」エピソードの発生率と重症度について以前に記録されたデータを再評価および再確認するための研究
臨床研究 PREPARATION-02、CT-AMT-011-01、および CT-AMT-011-02 に以前に採用された LPLD 被験者から報告された急性腹症「膵炎」エピソードの頻度と重症度に関する臨床記録レビュー研究
リポタンパク質リパーゼ欠損症 (LPLD) は、LPL 遺伝子内の変異のホモ接合性または複合ヘテロ接合性によって引き起こされる常染色体劣性遺伝性疾患です。 LPLD は、空腹時血漿トリグリセリド (TG) レベルが 10 mmol/l を超える被験者をもたらします。 LPLD は通常、乳児期または小児期に発症し、重度の腹痛、反復性の疝痛、および急性膵炎の反復エピソードを通常訴えます。LPLD に関連する最も重篤な臨床的合併症は急性膵炎です。 LPLD 対象者の膵炎は、長期の入院につながることがよくあります (場合によっては数週間)。 急性膵炎の繰り返しのエピソードを生き延びた被験者は、慢性膵炎を発症し、最終的に内分泌および外分泌の膵臓機能不全を引き起こす可能性があります。
LPLD に関連する急性膵炎エピソードの臨床症状は、他の原因による急性膵炎とほとんど区別がつきません。 ただし、入院、検査結果、スキャン画像、および急性膵臓エピソードに付随して発生する有害事象に関するデータの収集により、膵炎の他の原因（胆石など）を排除でき、最終的に LPLD 関連の急性膵炎を確認できるはずです。 LPLD 関連の急性膵炎の既知のエピソードの前後に発生する症状の特徴付けは、以前は関連がないと考えられていた、または認識されていなかった急性膵炎のエピソードの識別も可能にするはずです。
この研究の目的は、以前にAMT臨床研究に登録されたLPLD被験者の急性腹部「膵炎」エピソードの発生率と重症度について以前に記録されたデータを再評価し、再確認することです。 膵炎の既知のエピソードの周りに発生する急性腹部エピソードの提示を評価および記録し、事前に定義された診断基準に基づいて、以前に記録されていない可能性のある新しい膵炎のエピソードを特定できるようにします。 目的は、上記の臨床研究に以前に登録された 27 人の被験者を募集することです。
調査の概要
状態
詳細な説明
リポタンパク質リパーゼ欠損症 (LPLD) は、LPL 遺伝子内の変異のホモ接合性または複合ヘテロ接合性によって引き起こされる常染色体劣性遺伝性疾患です。
LPLD に関連する最も深刻な臨床合併症は急性膵炎です。 LPLD 対象者の膵炎は、長期の入院につながることがよくあります。 急性膵炎の繰り返しのエピソードを生き延びた被験者は、慢性膵炎を発症し、最終的に内分泌および外分泌の膵臓機能不全を引き起こす可能性があります。
LPLD に関連する急性膵炎エピソードの臨床症状は、他の原因による急性膵炎とほとんど区別がつきません。 しかし、入院、臨床検査結果、スキャン画像、および急性膵臓エピソードに付随して発生した有害事象に関するデータの収集により、膵炎の他の原因（例： 胆石など）、最終的には LPLD 関連の急性膵炎の確認が可能になります。 LPLD関連急性膵炎の既知のエピソードの前後に発生する症状の特徴付けは、以前は無関係または認識されていないとさえ考えられていた急性膵炎のエピソードの識別も可能にするはずです.
Alipogene tiparvovec (Glybera®) は、LPLD の治療薬として開発中です。 要約すると、アリポジーン チパルボベックは、腕/脚への 1 回の一連の筋肉内注射で投与される溶液中の非複製ベクターに、ヒト リポタンパク質 (LPL) 遺伝子変異体 LPLS447X を含んでいます。
グリベラに関してこれまでに実施された研究では、総トリグリセリドレベルが有効性の代理マーカーとして評価されており、主要エンドポイントとして急性膵炎エピソードなどの臨床エンドポイントは評価されていません。 事後分析では、過去の病歴記録から治療前に報告された頻度と比較して、治療後に報告された急性腹部膵炎のエピソードの頻度が減少している可能性があることが示唆されています。 この事後分析で使用される記録されたエピソードは、病歴および有害事象データから収集されましたが、これらを急性膵炎のエピソードとして分類するための統一基準は使用されませんでした。 事後分析のレビューにより、記録された過去の膵炎エピソードの病歴が、診断およびエピソード数に関して不正確である可能性があるという疑問が生じました。
この症例記録レビュー研究では、以前に研究 PREPARATION-02 (観察)、CT-AMT-011-01、および CT-AMT-011-02 に登録した被験者からの膵炎エピソードに関するデータが収集されます。 CT-AMT-011-01 および CT-AMT-011-02 の研究では、被験者は AMT-011 を 3 x 1011 gc/kg または 1 x 1012 gc/kg の用量で投与されました。 医療記録、入院/退院チャート、検査結果、および画像スキャンから得られたデータは、専門家審査委員会によって、膵炎の LPLD 関連エピソードの証拠について評価されます。 評価では、次の 3 つの期間から収集されたデータが考慮されます。
- 被験者の過去の病歴全体、
- 研究への登録後、AMT-011治療前の期間、
- AMT-011投与後の期間。
AMT-011 の投与に進展しなかった被験者のデータは、過去の病歴および PREPARATION-02 への登録後の期間から収集されたデータを使用して対照群として評価されます。
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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Quebec、カナダ、G1V 4M6
- La Clinique de Maladies Lipidiques de Quebec Inc. (CMLQ, Inc.)
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Quebec
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Chicoutimi、Quebec、カナダ、G7H 7P2
- ECOGENE-21 Clinical Trial Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- -被験者は臨床試験研究PREPARATION-02、CT-AMT-011-01またはCT-AMT-011-02に参加している必要があります。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
コホートと介入
グループ/コホート |
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用量 3 x 1011 gc/kg
被験者は 3 x 1011 gc/kg の AMT-011 を投与されました
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用量 1 x 1012 gc/kg
被験者は 1 x 1012 gc/kg の AMT-011 を投与されました
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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LPLD被験者における急性腹部「膵炎」エピソードの発生率と重症度
時間枠：回顧
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以前に臨床研究 PREPARATION-02、CT-AMT-011-02、CT-AMT-011-02 に登録された LPLD 被験者の急性腹部「膵炎」エピソードの発生率と重症度について以前に記録されたデータを再評価および再確認する.
急性腹部エピソードは、急性膵炎のアトランタ診断基準を使用してレビューおよび判断されます
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回顧
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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LPLD 膵炎の既知のエピソードの前後に発生する急性腹部エピソード
時間枠：回顧
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LPLD膵炎の既知のエピソードの周りに発生する急性腹部エピソードの症状を評価し、記録する
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回顧
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以前に記録されていない膵炎のエピソード
時間枠：回顧
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急性膵炎のアトランタ診断基準に基づいて、以前に記録されていない新しい膵炎のエピソードを可能な限り特定できるようにする
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回顧
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膵炎エピソードの最初の発症、期間、および頻度
時間枠：5年まで
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定義された LPLD 被験者集団における膵炎エピソードの初期発症、期間、および頻度を 5 年間にわたって記録すること
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5年まで
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慢性膵炎の初期発症および存在
時間枠：5年まで
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慢性膵炎の初期発症と存在を5年間にわたって評価する
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5年まで
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慢性膵炎の初期発症および後期合併症の存在
時間枠：5年まで
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5年間にわたる外分泌および内分泌不全を含む慢性膵炎の晩期合併症の初期発症および存在を決定する
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5年まで
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Daniel Gaudet, MD, PhD、Ecogene-21 Clinical Trial Center Chicoutimi
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Black DM, Sprecher DL. Dietary treatment and growth of hyperchylomicronemic children severely restricted in dietary fat. Am J Dis Child. 1993 Jan;147(1):60-2. doi: 10.1001/archpedi.1993.02160250062018.
- Fortson MR, Freedman SN, Webster PD 3rd. Clinical assessment of hyperlipidemic pancreatitis. Am J Gastroenterol. 1995 Dec;90(12):2134-9.
- Santamarina-Fojo S. The familial chylomicronemia syndrome. Endocrinol Metab Clin North Am. 1998 Sep;27(3):551-67, viii. doi: 10.1016/s0889-8529(05)70025-6.
- Brunzell JD, Deeb SS. (2001). Familial lipoprotein lipase deficiency, Apo C-ІІ deficiency and hepatic lipase deficiency. In: Scriver CR, Beaudet AL, Sly WS, Valle D, eds. The Metabolic Baisis of Inherited Disease. 8th ED, New York, NY: McGraw-Hill: 2789-2816.
便利なリンク
研究記録日
主要日程の研究
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一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
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学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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