Badanie mające na celu ponowną ocenę i ponowne potwierdzenie wcześniej zarejestrowanych danych dotyczących częstości występowania i ciężkości epizodów ostrego zapalenia trzustki w jamie brzusznej u pacjentów z niedoborem lipazy lipoproteinowej (LPLD) wcześniej włączonych do badań klinicznych AMT

Niedobór lipazy lipoproteinowej (LPLD) jest chorobą dziedziczoną autosomalnie recesywnie, spowodowaną homozygotycznością lub złożoną heterozygotycznością pod względem mutacji w genie LPL.

Najpoważniejszym powikłaniem klinicznym związanym z LPLD jest ostre zapalenie trzustki. Zapalenie trzustki u pacjenta z LPLD często prowadzi do przedłużonej hospitalizacji. U osób, które przeżyją powtarzające się epizody ostrego zapalenia trzustki, może rozwinąć się przewlekłe zapalenie trzustki, ostatecznie prowadzące do niewydolności wewnątrzwydzielniczej i zewnątrzwydzielniczej trzustki.

Objawy kliniczne epizodów ostrego zapalenia trzustki związanych z LPLD są w dużej mierze nie do odróżnienia od ostrego zapalenia trzustki spowodowanego innymi przyczynami. Jednak gromadzenie danych dotyczących przyjęć do szpitala, wyników badań laboratoryjnych, obrazów skanów oraz zdarzeń niepożądanych towarzyszących ostremu epizodowi trzustkowemu powinno pozwolić na wyeliminowanie innych przyczyn zapalenia trzustki (np. kamienie żółciowe itp.) i ostatecznie pozwalają na potwierdzenie ostrego zapalenia trzustki związanego z LPLD. Charakterystyka objawów, które występują w czasie znanych epizodów ostrego zapalenia trzustki związanego z LPLD, powinna również pozwolić na identyfikację epizodów ostrego zapalenia trzustki, które wcześniej uważano za niezwiązane lub nawet nierozpoznane.

Alipogene typarwowek (Glybera®) jest w trakcie opracowywania do terapii LPLD. Podsumowując, alipogen typarwowek zawiera wariant genu ludzkiej lipoproteiny (LPL) LPLS447X w niereplikującym się wektorze w roztworze, podawanym w jednorazowej serii wstrzyknięć domięśniowych w ramiona/nogi.

W badaniach przeprowadzonych do tej pory z produktem Glybera oceniano poziomy triglicerydów całkowitych jako zastępczy wskaźnik skuteczności i nie oceniano klinicznego punktu końcowego, takiego jak epizody ostrego zapalenia trzustki, jako pierwszorzędowego punktu końcowego. Analiza post-hoc sugeruje, że po leczeniu może wystąpić zmniejszenie częstości występowania epizodów ostrego zapalenia trzustki w jamie brzusznej w porównaniu z częstością zgłaszaną przed leczeniem w historii choroby. Zarejestrowane epizody wykorzystane w tej analizie post-hoc zostały zebrane na podstawie historii medycznej i danych dotyczących zdarzeń niepożądanych, ale nie zastosowano jednolitych kryteriów klasyfikacji ich jako epizodów ostrego zapalenia trzustki. Przegląd analizy post hoc wzbudził wątpliwości, że zarejestrowana historia medyczna epizodów zapalenia trzustki może być niedokładna w odniesieniu do rozpoznania i liczby epizodów.

W tym przeglądowym badaniu przypadku zostaną zebrane dane dotyczące epizodów zapalenia trzustki od pacjentów, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniach PREPARATION-02 (obserwacyjnych), CT-AMT-011-01 i CT-AMT-011-02. W badaniach CT-AMT-011-01 i CT-AMT-011-02 uczestnicy otrzymywali AMT-011 w dawce 3 x 1011 gc/kg lub 1 x 1012 gc/kg. Dane uzyskane z dokumentacji medycznej, kart przyjęć/wypisów ze szpitala, wyników badań laboratoryjnych i skanów obrazowych zostaną ocenione przez panel ekspertów pod kątem występowania epizodów zapalenia trzustki związanych z LPLD. W ocenie uwzględnione zostaną dane zebrane z trzech okresów:

• badani cała przeszła historia medyczna,
• okres po włączeniu do badania, ale przed terapią AMT-011,
• okres po podaniu AMT-011.

Dane od pacjentów, którzy nie uzyskali progresji do otrzymania AMT-011, zostaną ocenione jako grupa kontrolna z wykorzystaniem danych zebranych z historii medycznej oraz z okresu po włączeniu do PRZYGOTOWANIA-02.