このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

ハンター症候群患者の脳脊髄液の収集と研究

2021年5月24日 更新者：Shire

ハンター症候群の小児および成人患者における脳脊髄液収集研究

この研究の目的は、ハンター症候群の認知障害のある患者、他のリソソーム蓄積症の患者、またはCNSが関与する他の疾患と比較するための参照データとして役立つ、ハンター症候群の患者のCSFバイオマーカーに関するデータを収集することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

小児および成人の脳脊髄液 (CSF) におけるデルマタン硫酸 (DS) およびヘパラン硫酸 (HS)、GAG 分解生成物、および中枢神経系 (CNS) およびリソソーム機能の他のバイオマーカーを含むグリコサミノグリカン (GAG) のレベルを決定するハンター症候群の患者。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

10

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、アメリカ、30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • University of North Carolina, Division of Genetics and Metabolism
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • University of Utah School of Medicine
  • イギリス
      • Manchester、イギリス、M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust, St. Mary's Hospital
      • Salford、イギリス、M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

70年歳未満 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

研究集団は、ハンター症候群の小児（18歳未満）および成人（18歳以上）の男性患者で構成されます。 最大約 60 人の患者 (約 30 人の大人と 30 人の子供) がこの研究に登録される可能性があります。

説明

包含基準:

  • 患者は男性で、ハンター症候群 (MPSII) の診断が記録されています。
  • -成人患者は、スクリーニング/ベースライン時または過去3か月以内に認知評価を完了し、知能指数（IQ）≧78であると判断されました。 注: 小児患者の認知評価は必要ありません。
  • -成人患者または成人患者の法的に承認された代理人は、治験審査委員会/独立倫理委員会が承認したインフォームドコンセントフォームに自発的に署名しました。研究のすべての関連する側面が説明され、議論されました。
  • 小児科の患者は、研究に関連しない腰椎穿刺または全身麻酔の投与を必要とするその他の医学的または診断的処置を受ける予定でなければなりません。 小児患者の親または法的に権限を与えられた代理人は、研究のすべての関連する側面が説明および議論された後、この研究のための CSF サンプル収集を全身麻酔を必要とする研究に関連しない手順の実施に関連して。

除外基準:

  • -患者は、以前の腰椎穿刺による合併症の病歴、または腰椎穿刺を行う際の技術的課題の病歴があります。
  • 患者は造血幹細胞移植を受けています。
  • -患者は、アスピリン、非ステロイド性抗炎症薬（NSAID）、またはその他の市販薬または処方薬を服用している 腰椎穿刺前の7日以内に血栓形成に影響を与える可能性がある、またはそのような薬を7日以内に摂取した潜在的な血栓形成の変化が有害となる研究関連の手順の前。
  • 患者は現在、髄腔内idursulfase-ITによる治療を受けています。
  • 患者は現在、介入臨床試験に登録されています。
  • -患者は、idursulfase-ITを含む治験薬の臨床試験に参加しています-IT、またはデバイスは、研究への参加前の30日以内です。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：ケースのみ
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
治療なし
大人（18歳以上）5名、子供（18歳以上）5名程度
他の：治療なし

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
CSF 中の総グリコサミノグリカン (GAG) のレベル
時間枠：1日目
ＣＳＦ中のヘパラン硫酸（ＨＳ）およびデルマタン硫酸（ＤＳ）オリゴ糖を含む全ＧＡＧの濃度は、酵素アッセイを用いて測定した。
1日目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
尿中のGAGのレベル
時間枠：1日目
尿中のＧＡＧ（硫酸化ＤＳ／ＨＳオリゴ糖を含む）のレベルは、ブリスキャン硫酸化ＧＡＧアッセイキットによって決定された。 尿中のGAGの濃度は、尿クレアチニン値に対して正規化され、mg GAG/mmolクレアチニンとして報告されました。
1日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Shire

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2012年11月12日

一次修了 (実際)

2013年12月20日

研究の完了 (実際)

2013年12月20日

試験登録日

最初に提出

2011年10月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年10月7日

最初の投稿 (見積もり)

2011年10月10日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年6月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年5月24日

最終確認日

2021年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HGT-HIT-072

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する