Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Сбор и исследование спинномозговой жидкости у больных с синдромом Хантера

24 мая 2021 г. обновлено: Shire

Исследование сбора спинномозговой жидкости у детей и взрослых пациентов с синдромом Хантера

Цель исследования — собрать данные о биомаркерах ЦСЖ у пациентов с синдромом Хантера, которые могли бы служить референтными данными для сравнения с пациентами с когнитивными нарушениями с синдромом Хантера, пациентами с другими лизосомными болезнями накопления или другими заболеваниями с поражением ЦНС.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Для определения уровней гликозаминогликанов (ГАГ), в том числе дерматансульфата (ДС) и гепарансульфата (ГС), продуктов распада ГАГ и других биомаркеров центральной нервной системы (ЦНС) и функции лизосом в спинномозговой жидкости (ЦСЖ) у детей и взрослых. пациентов с синдромом Хантера.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

10

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust, St. Mary's Hospital
      • Salford, Соединенное Королевство, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • University of North Carolina, Division of Genetics and Metabolism
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • University of Utah School of Medicine

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 70 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Исследуемая популяция будет состоять из детей (младше 18 лет) и взрослых (≥18 лет) пациентов мужского пола с синдромом Хантера. В это исследование могут быть включены примерно до 60 пациентов (приблизительно 30 взрослых и 30 детей).

Описание

Критерии включения:

  • Пациент — мужчина, у него задокументирован синдром Хантера (MPSII).
  • Взрослый пациент прошел когнитивную оценку при скрининге/исходном уровне или в течение предыдущих 3 месяцев, и было определено, что его коэффициент интеллекта (IQ) ≥78. Примечание: когнитивная оценка педиатрических пациентов не требуется.
  • Взрослый пациент или законный представитель (представители) взрослого пациента добровольно подписали форму информированного согласия, одобренную Институциональным наблюдательным советом/Независимым комитетом по этике, после того, как все соответствующие аспекты исследования были объяснены и обсуждены.
  • Пациент педиатрического возраста должен пройти плановую люмбальную пункцию, не связанную с исследованием, или другую медицинскую или диагностическую процедуру, требующую применения общей анестезии. Родитель (родители) педиатрического пациента или законный представитель (представители) должны предоставить письменное информированное согласие (с согласием пациента, если это уместно) после того, как все соответствующие аспекты исследования были объяснены и обсуждены, чтобы разрешить сбор образцов СМЖ для этого исследования в в сочетании с выполнением процедуры, не связанной с исследованием, требующей общей анестезии.

Критерий исключения:

  • У пациента в анамнезе были осложнения после предыдущей люмбальной пункции или технические проблемы при проведении люмбальной пункции.
  • Пациенту была проведена трансплантация гемопоэтических стволовых клеток.
  • Пациент принимал аспирин, нестероидные противовоспалительные препараты (НПВП) или другие безрецептурные или отпускаемые по рецепту лекарства, которые могут повлиять на образование тромбов, в течение 7 дней до люмбальной пункции или принимал такие лекарства в течение 7 дней. перед любой процедурой, связанной с исследованием, при которой изменение потенциального образования тромба может быть вредным.
  • В настоящее время пациент получает интратекальное лечение идурсульфазой-ИТ.
  • В настоящее время пациент включен в интервенционное клиническое исследование.
  • Пациент участвовал в клиническом исследовании любого исследуемого препарата, включая идурсульфазу-ИТ, или устройства в течение 30 дней до включения в исследование.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Только для случая
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Без лечения
Приблизительно 5 взрослых (равных или не младше 18 лет) и 5 ​​детей (равных или не старше 18 лет)
Другой: Без лечения

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уровни общего гликозаминогликана (ГАГ) в спинномозговой жидкости
Временное ограничение: 1 день
Концентрацию общих ГАГ, включая олигосахариды гепарансульфата (ГС) и дерматансульфата (ДС), в спинномозговой жидкости измеряли с помощью ферментативного анализа.
1 день

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уровни ГАГ в моче
Временное ограничение: 1 день
Уровни ГАГ (включая сульфатированные олигосахариды DS/HS) в моче определяли с помощью набора для анализа сульфатированных ГАГ Blyscan. Концентрацию ГАГ в моче нормализовали по показателю креатинина в моче и выражали как мг ГАГ/ммоль креатинина.
1 день

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

12 ноября 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

20 декабря 2013 г.

Завершение исследования (Действительный)

20 декабря 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 октября 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 октября 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

10 октября 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 мая 2021 г.

Последняя проверка

1 мая 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HGT-HIT-072

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться