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헌터증후군 환자의 뇌척수액 채취 및 연구

2021년 5월 24일 업데이트: Shire

헌터 증후군 소아 및 성인 환자의 뇌척수액 수집 연구

이 연구의 목적은 헌터 증후군이 있는 인지 장애 환자, 다른 리소좀 축적 질환이 있는 환자 또는 CNS 침범이 있는 다른 질병과 비교하기 위한 참조 데이터 역할을 하는 헌터 증후군 환자의 CSF 바이오마커에 대한 데이터를 수집하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

소아 및 성인의 뇌척수액(CSF)에서 중추신경계(CNS) 및 리소좀 기능의 기타 바이오마커, GAG 분해 산물, GAG 분해 산물을 포함한 글리코사미노글리칸(GAG)의 수준을 결정하기 위해 헌터증후군 환자.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

10

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, 미국, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • University of North Carolina, Division of Genetics and Metabolism
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
        • University of Utah School of Medicine
  • 영국
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust, St. Mary's Hospital
      • Salford, 영국, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

70년 이하 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

연구 모집단은 헌터 증후군이 있는 소아(<18세) 및 성인(≥18세) 남성 환자로 구성됩니다. 최대 약 60명의 환자(약 30명의 성인과 30명의 어린이)가 이 연구에 등록할 수 있습니다.

설명

포함 기준:

  • 환자는 남성이고 문서화된 헌터 증후군(MPSII) 진단을 받았습니다.
  • 성인 환자는 스크리닝/기준선에서 또는 이전 3개월 이내에 인지 평가를 완료했으며 지능 지수(IQ) ≥78인 것으로 확인되었습니다. 참고: 소아 환자의 인지 평가는 필요하지 않습니다.
  • 성인 환자 또는 성인 환자의 법적 대리인(들)은 연구의 모든 관련 측면이 설명되고 논의된 후 임상시험심사위원회/독립 윤리 위원회가 승인한 정보에 입각한 동의서에 자발적으로 서명했습니다.
  • 소아 환자는 비연구 관련 요추 천자 또는 전신 마취의 투여를 필요로 하는 기타 의학적 또는 진단 절차를 받을 예정이어야 합니다. 소아 환자의 부모(들) 또는 법적으로 권한을 부여받은 대리인(들)은 연구의 모든 관련 측면이 설명되고 논의된 후 이 연구를 위한 CSF 샘플 수집을 허용하기 위해 서면 동의서를 제공해야 합니다(해당하는 경우 환자의 동의 포함). 전신 마취가 필요한 비 연구 관련 절차의 수행과 함께.

제외 기준:

  • 환자는 이전 요추 천자로 인한 합병증의 병력이 있거나 요추 천자를 수행하는 데 기술적 문제가 있습니다.
  • 환자는 조혈모세포 이식을 받았습니다.
  • 환자가 요추 천자 전 7일 이내에 혈전 형성에 영향을 미칠 수 있는 아스피린, 비스테로이드성 항염증제(NSAID) 또는 기타 일반의약품 또는 처방약을 복용했거나 이러한 약물을 7일 이내에 섭취한 경우 잠재적인 혈전 형성의 변화가 유해할 수 있는 모든 연구 관련 절차 이전.
  • 환자는 현재 척수강내 idursulfase-IT로 치료를 받고 있습니다.
  • 환자는 현재 중재 임상 시험에 등록되어 있습니다.
  • 환자는 연구 시작 전 30일 이내에 idursulfase-IT를 포함한 모든 연구 약물 또는 장치의 임상 시험에 참여했습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 케이스 전용
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
치료 없음
성인(18세 이상) 5명, 어린이(18세 이하) 5명 정도
다른: 치료 없음

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CSF에서 총 글리코사미노글리칸(GAG)의 수준
기간: 1일차
CSF에서 헤파란 설페이트(HS) 및 데르마탄 설페이트(DS) 올리고당을 포함한 총 GAG의 농도는 효소 분석을 사용하여 측정되었습니다.
1일차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
소변의 GAG 수준
기간: 1일차
Blyscan 황산화 GAG 분석 키트로 소변 내 GAG(황산화 DS/HS 올리고당 포함) 수준을 측정했습니다. 소변 내 GAG 농도는 소변 크레아티닌 값으로 정규화되었고 mg GAG/mmol 크레아티닌으로 보고되었습니다.
1일차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shire

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2012년 11월 12일

기본 완료 (실제)

2013년 12월 20일

연구 완료 (실제)

2013년 12월 20일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 10월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 10월 7일

처음 게시됨 (추정)

2011년 10월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 6월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 5월 24일

마지막으로 확인됨

2021년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HGT-HIT-072

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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