Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Observasjonsstudie for personer med Pompe-sykdom som gjennomgår immunmodulasjonsterapier

6. desember 2017 oppdatert av: University of Florida

Effekter av immunmodulasjonsterapi på anti-rhGAA-immunrespons hos personer med Pompe-sykdom som får rhGAA-enzymerstatningsterapi

Hypotese: Effektiviteten av behandling av Pompes sykdom med rhGAA-enzymerstatningsterapi (ERT) er begrenset i det minste delvis fordi pasienter utvikler antistoffer mot det medfølgende rhGAA-enzymet. Behandling med immunmodulerende legemidler kan dempe eller eliminere anti-rhGAA-immunresponsen hos pasienter som får ERT, og dermed gi større ERT-effekt. Å studere immunresponsen på rhGAA kan gi verdifull innsikt i rollen til immunsystemet i effektiviteten til ERT for Pompes sykdom.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Formålet med denne forskningsstudien er å bestemme effekten(e) av medisiner som endrer immunsystemet på anti-rhGAA-immunresponsen hos Pompe-pasienter som får rhGAA enzymerstatningsterapi (ERT). Etterforskerne ønsker også å finne ut om behandling av Pompes sykdom med medisiner som påvirker immunsystemet har noen effekter på den generelle helsen eller sykdomsprogresjonen til Pompe.

Forsøkspersonene vil være pasienter mellom 0 måneder og 65 år som har blitt diagnostisert med Pompes sykdom, bekreftet ved mutasjonsanalyse og/eller GAA enzymaktivitetsanalyse.

Forsøkspersoner vil være kvalifisert uavhengig av om de har begynt enzymerstatningsterapi før innmelding. Alle forsøkspersoner vil motta enzymerstatningsterapi som standardbehandling i løpet av studien, selv om de kanskje ikke har begynt ERT-behandling på tidspunktet for registrering. I tillegg til ERT kan forsøkspersoner motta et immunmodulerende regime som en del av deres standardbehandling; dette kan inkludere rituximab, sirolimus, metotreksat, IVIg eller andre immunmodulerende midler som farmakologisk chaperon N-butyldeoxynojirimycin (NB-DNJ), alene eller i kombinasjon, etter omsorgspersonens(e) skjønn.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

11

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen vil bestå av mannlige og kvinnelige pasienter i alderen 0-65 år, med diagnosen Pompe-sykdom tidlig. Opptil 25 fag vil bli påmeldt.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • pasienter mellom 0 måneder og 65 år
  • diagnostisert med tidlig debuterende Pompe-sykdom, bekreftet ved mutasjonsanalyse og/eller GAA-enzymanalyse
  • kvalifisert uavhengig av om de har begynt enzymerstatningsterapi før påmelding
  • alle forsøkspersoner vil motta ERT som standardbehandling i løpet av studien, selv om de kanskje ikke har begynt ERT-behandling på tidspunktet for registreringen
  • forsøkspersoner kan motta et immunmodulerende regime som en del av deres standardbehandling; dette kan inkludere rituximab, sirolimus, metotreksat, Gamunex, Hizentra, Zavesca eller andre immunmodulerende midler, alene eller i kombinasjon, etter skjønn av omsorgspersonen(e)

Ekskluderingskriterier:

  • faget er ikke i stand til å oppfylle studiekravene
  • forsøkspersonens medisinske tilstand kontraindiserer deltakelse eller studieetterforskere føler at deltakelse ellers ikke er i forsøkspersonens beste interesse
  • forsøkspersonen får ikke ERT-behandling

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Bare etui
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Alder 0 måneder til 65 år
Bekreftet diagnose av Pompes sykdom, og klinisk foreskrevet immunmodulasjonsregime med midler som rituximab, sirolimus, metotreksat, IVIg eller andre immunmodulerende midler som farmakologisk chaperon Miglustat, N-butyldeoxynojirimycin (NB-DNJ), alene eller i kombinasjon, etter eget skjønn av deres primære/spesialiserte omsorgsperson.
Legemiddel: Rituximab
Klinisk foreskrevet immunmodulasjonsregime dosering bestemt av lokal medisinsk leverandør.
Andre navn:
  • Rituxan
  • MabThera
  • Zytux
Legemiddel: Miglustat
Klinisk foreskrevet immunmodulasjonsregime dosering bestemt av lokal medisinsk leverandør.
Andre navn:
  • Zavesca
  • N-butyldeoksynojirimaycin
  • Mulberry ekstrakt

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Anti-rh GAA antistofftitere
Tidsramme: 52 uker
Antistofftiter for anti-rh-GAA vil bli evaluert ved baseline og hver 4.-8. uke i 52 uker med deltagelse i primærstudien. For forsøkspersoner som fortsetter å delta i forlengelsesstudien (>52 uker - 5 år), vil anti-rh-GAA antistofftitere bli evaluert hver 12. - 24. uke.
52 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
B-lymfocyttantigen (CD20) nivå
Tidsramme: 52 uker
Rapporter fra klinisk laboratorium: B-lymfocyttantigen (CD20) vil bli lagt til studiejournalen når tilgjengelig hver 4.-12. uke under primærstudien og hver 12. uke for forsøkspersoner som deltar i forlengelsesstudien (>52 uker - 6 år)
52 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Florida

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Barry J Byrne, MD, PhD, University of Florida

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2008

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2017

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. september 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. oktober 2011

Først lagt ut (Anslag)

14. oktober 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. desember 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. desember 2017

Sist bekreftet

1. desember 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IRB201602404
  • IMN 439-2008 (Annen identifikator: Legacy study)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere